Dompé verabreicht erste Dosis in Phase-3-Studie zu Cenegermin-bkbj bei NAION
(14.07.2026, Pharma-Zeitung.de) MAILAND & SAN MATEO, Calif. - Copyright by Business Wire - Dompé
Die nicht-arteriitische anteriore ischämische Optikusneuropathie (NAION) ist eine gestörte Blutzufuhr zum Sehnerv, die einen plötzlichen und rapiden Sehverlust verursacht, für den es derzeit keine von der FDA zugelassene Behandlung gibt.
Angesichts des erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarfs an wirksamen Therapien für NAION erhielt Dompé im Oktober 2025 einen Commissioner’s National Priority Review Voucher (CNPV) von der US-amerikanischen FDA, um einen potenziellen Zulassungsantrag für ein Biologikum (BLA) für eine intranasale Form des Nervenwachstumsfaktors (NGF) bei NAION zu beschleunigen.
Dompé, ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Niederlassungen in Italien und den USA, gab heute bekannt, dass der erste Patient in eine Phase-3-Studie zu Cenegermin-bkbj für die Behandlung der nicht-arteriitischen anterioren ischämischen Optikusneuropathie (NAION) aufgenommen wurde. Mit einer Beteiligung von mehr als 130 Zentren weltweit ist die Phase-3-Studie „Galassia-NAION-301“ eine multizentrische, doppelblinde Studie zum Vergleich von Cenegermin-bkbj und Placebo zur Verbesserung des von NAION verursachten Sehverlustes.
„Unser FuE-Programm zum NGF gewinnt weiterhin an Tempo, da wir nun unsere dritte klinische Studie des Jahres 2026 beginnen“, sagte Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer bei Dompé. „Die Verabreichung des Arzneimittels an den ersten Patienten in unserer NAION-Studie ist ein kritischer Schritt in unserer Mission, das volle Potenzial des Nervenwachstumsfaktors auszuschöpfen. Indem wir unsere unternehmenseigene intranasale Formulierung des NGF in die klinische Prüfung führen, verfolgen wir einen kühnen, nicht-invasiven Ansatz, der die Blut-Hirnschranke umgeht und das Potenzial hat, den Pflegestandard neu zu definieren.“
NAION bezeichnet eine Unterbrechung der Blutzufuhr zum Sehnerv, die einen rapiden, meist spontan auftretenden Sehverlust verursacht. In den Vereinigten Staaten gibt es jährlich etwa 6.000, in der EU 10.000 bis 46.000 neue Fälle, wobei die Zahl der Fälle aufgrund der alternden Bevölkerung und der zunehmenden Verbreitung von Risikofaktoren wie Diabetes, Bluthochdruck und anderen durch Fettleibigkeit bedingten Erkrankungen wie der Schlafapnoe zunimmt. Bis zu drei von vier Patienten erleiden eine erhebliche Sehbeeinträchtigung und etwa jeder zehnte Patient einen schweren Sehverlust und Blindheit im Sinne des Gesetzes.
„Da es derzeit keine von der FDA zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für NAION gibt, besteht ein dringender Bedarf an neuartigen Therapien“, erklärte Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer bei Dompé. „Die intranasal verabreichte NGF-Therapie von Dompé ist ein vielversprechender Ansatz, da der NGF das Überleben und die Wiederherstellung von Sehnervenzellen unterstützen kann, womit der mit NAION verbundene Sehverlust potenziell rückgängig gemacht und/oder verhindert werden kann, sofern die Erkrankung schnell diagnostiziert und behandelt wird.“
Weltweit sollen etwa 272 Patienten mit NAION im Alter von 50 bis 80 Jahren in die Studie aufgenommen werden. Zu den Endpunkten der Studie gehören funktionelle und strukturelle Veränderungen in dem betroffenen Auge, gemessen nach bester korrigierter Sehschärfe (BKSS), Gesichtsfeldtests und optischer Kohärenztomografie (OCT). Cenegermin-bkbj ist ein Prüfpräparat für NAION, und die Sicherheit und Wirksamkeit für diese Indikation wurden bisher nicht nachgewiesen oder von einer zuständigen Aufsichtsbehörde bestätigt.
Über Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. ist ein privates, global tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich dafür einsetzt, Patienten das volle Potenzial des Nervenwachstumsfaktors (NGF) zugänglich zu machen. Dompé war das erste Unternehmen, dem es gelang, das therapeutische Potenzial von NGF zu erschließen und die erste von der FDA zugelassene NGF-Behandlung zu entwickeln. Unser Engagement, Behandlungen in den Bereichen Augenheilkunde, Neurologie und schmerzbezogene Erkrankungen neu zu definieren, spiegelt sich in der klinischen Pipeline des Unternehmens wider. Aufbauend auf 130 Jahren Unabhängigkeit nehmen wir die Herausforderung an, unsere Wissenschaft und uns selbst zu transformieren, indem wir durch NGF und andere bahnbrechende Moleküle klassenerste krankheitsmodifizierende Therapien liefern, um Menschen dabei zu helfen, ihr Sehvermögen zu verbessern, die neurologische Genesung zu unterstützen und Schmerzen effektiv zu behandeln. Heute beschäftigt Dompé weltweit mehr als 1.100 Mitarbeiter und unterhält ein US-amerikanisches Handelszentrum in der San Francisco Bay Area.
Weitere Informationen über die aktuelle klinische Studie Galassia-NAION-301 erhalten Sie unter www.clinicaltrials.gov (NCT07453888) oder unter: https://galassia-naion301study.com/.
Über den Nervenwachstumsfaktor (NGF)
Der Nervenwachstumsfaktor (Nerve Growth Factor, NGF) ist ein Neurotrophin und gehört zu einer Familie von Proteinen, die für das Wachstum, die Erhaltung und das Überleben von Neuronen wesentlich ist und über ein breites therapeutisches Potenzial verfügt. NGF wurde von der italienischen Professorin für Neurobiologie Rita Levi-Montalcini und dem amerikanischen Biochemiker Dr. Stanley Cohen entdeckt, wofür sie 1986 den Nobelpreis für Physiologie bzw. Medizin erhielten. In ihrer Forschung zeigten Prof. Levi-Montalcini und Dr. Cohen, dass NGF eine entscheidende Rolle bei der Proliferation, Differenzierung und dem Überleben sympathischer und sensorischer Neuronen spielt. Dompé erschließt als erstes Unternehmen das therapeutische Potenzial von NGF und entwickelt aufbauend auf einer mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Entdeckung eine bahnbrechende Behandlung für eine seltene neurotrophe Augenerkrankung.
Über die nicht-arteriitische anteriore ischämische Optikusneuropathie (NAION)
Optikusneuropathien sind Erkrankungen, die durch eine Schädigung des Sehnervs verursacht werden. Dabei wird die Übertragung visueller Signale von der Netzhaut zum Gehirn infolge von Verletzungen, Entzündungen, unzureichender Durchblutung oder genetischen und degenerativen Faktoren gestört. Das Ergebnis ist ein fortschreitender oder plötzlicher Sehverlust, der häufig das zentrale oder periphere Sehen sowie die Farbwahrnehmung beeinträchtigt und in schweren Fällen zu dauerhafter Erblindung führen kann. Die nicht-arteriitische anteriore ischämische Optikusneuropathie (NAION) ist die häufigste Ursache für akute Sehnervenschädigungen und Optikusneuropathien bei Menschen über 50 Jahren. Sie betrifft Männer und Frauen gleichermaßen und tritt in der Regel um das 66. Lebensjahr auf. Obwohl die genaue Ursache noch nicht vollständig geklärt ist, zählen Diabetes, Bluthochdruck, erhöhte Cholesterinwerte und Rauchen zu den häufigsten Risikofaktoren. Trotz ihrer Häufigkeit und des Risikos eines schweren, dauerhaften Sehverlusts gibt es bislang keine nachgewiesene Behandlung, die die Sehfunktion verbessern kann.
Über das Pilotprogramm Commissioner's National Priority Voucher (CNPV)
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat das Pilotprogramm Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) ins Leben gerufen, um die Entwicklung und Prüfung von verschreibungspflichtigen Arzneimitteln und biologischen Produkten zu beschleunigen, die kritische nationale Gesundheitsprioritäten der USA ansprechen. Das im Juni 2025 angekündigte Programm bietet Unternehmen die Möglichkeit, im Rahmen eines kooperativen, multidisziplinären Prüfprozesses die standardmäßige Bearbeitungszeit für Zulassungsanträge von 10 bis 12 Monaten auf nur 1 bis 2 Monate zu verkürzen. Ausgewählte Unternehmen erhalten einen Gutschein, der eine verbesserte Kommunikation mit der FDA und ein fortlaufendes Prüfverfahren ermöglicht, um eine schnellere Bearbeitungszeit zu gewährleisten, während die strengen Standards der Behörde für Sicherheit und Wirksamkeit beibehalten werden. Das Programm konzentriert sich auf transformative Therapien, die große Herausforderungen im Bereich der öffentlichen Gesundheit und einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf angehen.
Über Oxervate
OXERVATE® (Cenegermin-bkbj) Augentropfen 0,002 % sind für die Behandlung der neurotrophen Keratitis indiziert. Wichtige Sicherheitshinweise: Kontaktlinsen – sowohl therapeutische als auch korrigierende – sollten vor der Anwendung von OXERVATE entfernt werden. Kontaktlinsen dürfen 15 Minuten nach der Verabreichung von OXERVATE wieder eingesetzt werden. OXERVATE kann milde bis mittelschwere Augenbeschwerden, wie Augenschmerzen, verursachen. Patienten sollten ihren Gesundheitsdienstleister kontaktieren, wenn eine ernstere Augenreaktion auftritt. Die häufigste unerwünschte Reaktion auf OXERVATE (~16 %) waren Augenschmerzen. Zu weiteren unerwünschten Reaktionen auf OXERVATE (1 % bis 10 %) gehörten außerdem Hornhautablagerungen, Fremdkörpergefühl, okuläre Hyperämie (Augenrötung), Augenentzündungen, Photophobie (Lichtempfindlichkeit), Tränenfluss und Kopfschmerzen.
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