Endlich ein Kardiomyopathie-Erkrankungsmodell: Axiogenesis erhielt ein weit reichendes Patent in Europa
(10.10.2011, Pharma-Zeitung.de) KÖLN, Deutschland - Copyright by Business Wire - Axiogenesis
Eine wesentliche Einschränkung in der Entwicklung wirksamer Behandlungen mit Arzneimitteln für chronische Herzinsuffizienz war das Fehlen geeigneter zellbasierter Assays und Erkrankungsmodelle mit physiologischer Relevanz. Vor kurzem hat Axiogenesis in Europa und Japan (EP1745144 und JP4814875) ein in vitro Erkrankungsmodell entwickelt und patentieren lassen, mit dem die Arzneimittelentwicklung für hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) beschleunigt wird. Das Patent schützt die Verwendung dieses Modells für Arzneimitteltests, Toxizitätstests und Zielmolekül-Entdeckung.
HCM ist eine Erkrankung mit einem hohen medizinischen Handlungsbedarf; gegenwärtig sind 1 bis 5 Personen von 1000 davon betroffen. Trotz enormer Anstrengungen in der Gesundheitsversorgung bleibt die damit verbundene Mortalität außerordentlich hoch, da die aktuell vorhandenen Therapien alles andere als wirksam sind.
Das von Axiogenesis entwickelte Erkrankungsmodell beinhaltet die Induzierung des Krankheitsbildes Hypertrophie in menschlichen und tierischen Stammzell-abgeleiteten Herzmuskelzellen in vitro, die das Krankheitsbild in vivo nachahmen. Diese erkrankten Zellen können dann mit genau den gleichen Zellen ohne die Erkrankung verglichen werden, um so die an HCM beteiligten Gene zu identifizieren. Außer der Klärung des molekularen Mechanismus der Hypertrophie wird dadurch auch die Identifizierung und Validierung neuartiger krankheitsrelevanter Zielmoleküle möglich. Axiogenesis hat bereits eine erste Expressionsanalyse durchgeführt, bei der eine Fülle potenzieller neuartiger Zielmoleküle identifiziert wurde.
Die eigentliche Leistung besteht jedoch in der Möglichkeit, mit dem gleichen System nach Wirkstoffen in vitro zu suchen, die die Induktion von HCM oder reverser HCM hemmen. Das Assay hat ein plattenbasiertes Format mit Möglichkeiten zur weiteren Erhöhung des Durchsatzes. Die geschützte Hypertrophie-Plattform von Axiogenesis wird die Pharma-Pipelines für die zukünftige Kardiomyopathie-Therapie fördern.
Die Verwendung einheitlicher, standardisierter und hochreiner Zellpräparationen, die ein definiertes Krankheitsbild zeigen, ist der bedeutende Fortschritt in diesem Modell. Damit können alle Wirkungen sehr klar einem einzigen Zelltyp zugeordnet werden, der einen definierten kardiomyopathischen Phänotyp aufweist.
Dieses Modell wird in die klinische Modellbildungsplattform von Axiogenesis integriert, die nun auch eine Patientenstratifizierung für klinische Studien Phase II ermöglicht.
Axiogenesis:
Das Kerngeschäft von Axiogenese ist das Gebiet von iPS- oder ES-Stammzellenbasierter Assays und maßgeschneiderten Zelllinien zur Wirkstoffentwicklung. Dazu gehören Herzmuskelzellen, glatte Muskelzellen, Endothelzellen und ein breites Spektrum kundenspezifischer Zellarten (Hepatozyten, Riech-Nervenzellen, Melanozyten usw.).
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