Europäische Kommission erteilt Soliris® (Eculizumab) den Orphan-Arzneimittel-Status für die Prävention der Abstoßung nach Organtransplantation
(23.04.2014, Pharma-Zeitung.de) CHESHIRE, Connecticut - Copyright by Business Wire - Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ALXN) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission dem Arzneimittel Soliris® (Eculizumab), einem klassenersten terminalen Komplementinhibitor, den Orphan-Arzneimittel-Status (ODD, Arzneimittel für seltene Leiden) für die Prävention der Transplantatabstoßung nach Organtransplantationen erteilt hat. Die Abstoßung kann das verpflanzte Organ schwer schädigen und ist ein signifikantes Hindernis der erfolgreichen Transplantation.
Soliris ist derzeit in den USA, der Europäischen Union, Japan und anderen Ländern zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) zugelassen, zwei schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Bluterkrankungen, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen werden. Alexion prüft Soliris jetzt für die Prävention von akuter antikörpervermittelter Abstoßung (AMR) bei den Empfängern von Nierentransplantaten und für die Prävention verzögerter Transplantatfunktion (DGF) bei Patienten, denen die Niere eines verstorbenen Spenders eingepflanzt wurde. Soliris ist in keinem Land zur Prävention oder Behandlung der Organabstoßung nach der Transplantation von Nieren oder anderen Organen zugelassen.
„Die Organabstoßung nach der Transplantation ist eine schwere und potenziell katastrophale Komplikation für Patienten, die sich einer Organverpflanzung unterziehen, denn dabei entsteht ein sehr ernstes Risiko, dass das neue Organ seine Funktion einstellt“, erklärte Dr. Martin Mackay, Ph.D., Executive Vice President, Global Head of R&D bei Alexion. „Durch die spezifische Hemmung des terminalen Komplementpfades kann Soliris potenziell das Abstoßungsrisiko senken, was für diese Patienten zu verbesserten klinischen Behandlungsergebnissen führen könnte.“
Die Europäische Kommission erteilt den Status eines Medizinprodukts für seltene Leiden als Anreiz für die Entwicklung medizinischer Produkte, die der Behandlung, Prävention oder Diagnose von Erkrankungen oder Zuständen dienen, die bei nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen in der EU auftreten. Der Status des Medizinprodukts für seltene Leiden (Orphan Medicinal Product) wäre für Alexion mit diversen Vorteilen und Anreizen verbunden, darunter ein Zeitraum der exklusiven Vermarktung, falls Soliris in der EU als Arzneimittel für seltene Krankheiten mit der therapeutischen Indikation für akute antikörpervermittelte Abstoßung (AMR) zugelassen wird.
Über AMR
Akute antikörpervermittele Abstoßung (AMR) ist eine schwere und potenziell lebensbedrohliche Erkrankung, die zu schweren Schädigungen des transplantierten Organs und zum raschen Funktionsverlust mit möglichem Verlust des Transplantats führen kann.1 Bei sensibilisierten Patienten (mit hohen Werten spenderspezifischer Antikörper bzw. DSA) besteht ein hohes Risiko, dass sie eine akute AMR entwickeln.1,2 Zudem kann es für diese Patienten schwierig sein, einen Spender zu finden, gegen den sie nicht sensibilisiert sind, und daher erhalten sie womöglich nie die Gelegenheit zu einer lebensrettenden Transplantation. Die Entwicklung einer akuten AMR gilt in erster Linie als Ergebnis einer von DSA verursachten unkontrollierten Komplementaktivierung.1,2 Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für die Prävention von akuter AMR.
Über Soliris
Soliris® (Eculizumab) ist ein klassenerster terminaler Komplementinhibitor, den Alexion vom Labor über das Zulassungsverfahren bis hin zur Marktgängigkeit entwickelt hat. Soliris ist in den USA (2007), der Europäischen Union (2007), Japan (2010) und anderen Ländern als erstes und einziges Arzneimittel zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen, einer extrem seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Bluterkrankung, die durch eine komplementvermittelte Hämolyse (Zerstörung roter Blutkörperchen) gekennzeichnet ist. Soliris ist zur Verringerung der Hämolyse indiziert. Außerdem ist Soliris in den USA (2011), der EU (2011), Japan (2013) und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) zugelassen, einer extrem seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Erbkrankheit, die mit komplementvermittelter thrombotischer Mikroangiopathie (TMA, Blutgerinnsel in kleinen Blutgefäßen) einhergeht. Soliris ist nicht als Therapie zur Prävention oder Behandlung der Abstoßung nach Nieren- oder anderen Organtransplantationen zugelassen.
Alexion hat einige der höchsten Auszeichnungen der Pharmaindustrie für bahnbrechende Innovationen auf dem Gebiet der terminalen Komplementinhibition erhalten: den Prix Galien USA Award 2008 für das beste Biotechnologieprodukt mit hohem Stellenwert für die künftige Biomedizinforschung sowie den Prix Galien France Award 2009 in der Kategorie Arzneimittel für seltene Krankheiten. Weitere Informationen und die vollständigen Verschreibungsinformationen zu Soliris erhalten Sie unter www.soliris.net.
Wichtige Sicherheitshinweise
In den USA beinhaltet die Produktbeschreibung von Soliris den folgenden gerahmten Warnhinweis: „Bei Patienten, die mit Soliris behandelt wurden, sind lebensbedrohliche und tödlich verlaufende Meningokokkeninfektionen aufgetreten. Eine Meningokokkeninfektion, die nicht frühzeitig erkannt und behandelt wird, kann innerhalb kurzer Zeit lebensbedrohlich werden und tödlich verlaufen. Patienten mit Komplementinsuffizienzen sind gemäß den aktuellen Empfehlungen des Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) gegen Meningokokkeninfektionen zu impfen. Patienten sind mindestens zwei Wochen vor Beginn der Soliris-Therapie mit einem Meningokokkenimpfstoff zu impfen, sofern das Risiko einer Verzögerung der Soliris-Therapie nicht höher ist als das Risiko der Entwicklung einer Meningokokkeninfektion. (Siehe „Schwere Meningokokkeninfektionen“ (5.1) für weitere Richtlinien über die Handhabung einer Meningokokkeninfektion). Die Patienten sind auf Frühzeichen einer Meningokokkeninfektion zu überwachen und bei Infektionsverdacht unverzüglich zu untersuchen. Soliris ist nur über ein eingeschränktes Programm im Rahmen einer Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) erhältlich. Verschreibende Ärzte müssen in diesem REMS-Programm registriert sein. Anmeldeformalitäten für das Soliris-REMS-Programm und weitere Informationen erhalten Sie telefonisch unter der Rufnummer: 1-888-soliris (1-888-765-4747).“
Bei PNH-Patienten waren die in Verbindung mit der Soliris-Therapie in klinischen Studien am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse Kopfschmerzen, Nasopharyngitis (Schnupfen), Rückenschmerzen und Übelkeit. Da die Auswirkungen des Absetzens einer Antikoagulantientherapie während der Soliris-Therapie bisher nicht ermittelt wurden, sollte die Antikoagulantientherapie der PNH-Patienten während der Soliris-Therapie nicht geändert werden. Bei aHUS-Patienten waren die in Verbindung mit der Soliris-Therapie in klinischen Studien am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse Hypertonie, Infektionen der oberen Atemwege, Durchfall, Kopfschmerzen, Anämie, Erbrechen, Übelkeit, Infektionen der Harnwege und Leukopenie. Bitte beachten Sie die vollständigen Verschreibungsinformationen für Soliris, einschließlich gerahmter WARNHINWEISE zum Risiko einer schwerwiegenden Meningokokkeninfektion.
Über Alexion
Alexion ist ein Biopharmaunternehmen, das lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten erforscht, entwickelt und vermarktet. Alexion ist der weltweite Marktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition. Das Unternehmen hat Soliris® (Eculizumab) entwickelt und vermarktet das Arzneimittel als eine Therapie für Patienten mit PNH und aHUS, zwei schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen werden. Soliris ist derzeit in nahezu 50 Ländern zur Behandlung von PNH und in den USA sowie der Europäischen Union, Japan und anderen Ländern zur Behandlung von aHUS zugelassen. Alexion untersucht jetzt weitere mögliche Indikationen für Soliris bei anderen schweren und extrem seltenen Krankheiten außer PNH und aHUS und entwickelt weitere hochgradig innovative Biotech-Produktkandidaten in verschiedenen Therapiebereichen. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion finden Sie unter: www.alexionpharma.com.
[ALXN-G]
„Safe Harbor“-Hinweis:
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen, einschließlich Aussagen zu potenziellen medizinischen Vorteilen von Soliris® (Eculizumab) für die Prävention der Abstoßung nach Organtransplantationen. Zukunftsbezogene Aussagen unterliegen Faktoren, aufgrund derer die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Erwartungen abweichen können. Zu solchen Faktoren gehören beispielsweise Entscheidungen der Aufsichtsbehörden über die Marktzulassung oder bedeutende Einschränkungen der Vermarktung von Soliris für die Prävention der Abstoßung nach Organtransplantationen und der Zeitpunkt derartiger Entscheidungen, Verzögerungen beim Aufbau angemessener Herstellungskapazitäten und einer kommerziellen Infrastruktur für Soliris zur Prävention der Abstoßung nach Organtransplantationen, die Möglichkeit, dass die Ergebnisse klinischer Studien die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Soliris bei der Prävention der Abstoßung nach Organtransplantationen nicht zutreffend voraussagen, das Risiko, dass Drittzahler (einschließlich staatlicher Stellen) die Kosten der Anwendung von Soliris (nach der Zulassung) zur Prävention der Abstoßung nach Organtransplantationen nicht in akzeptabler Höhe oder überhaupt übernehmen, das Risiko, dass sich die Schätzwerte bezüglich der Anzahl von Patienten für die Prävention der Abstoßung nach Organtransplantationen und Beobachtungen zur Geschichte von Patienten bezüglich Soliris bei der Prävention der Abstoßung nach Organtransplantationen als nicht zutreffend erweisen, sowie verschiedene andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Mitteilungen von Alexion an die US-Börsenaufsicht SEC aufgeführt werden. Diese Risiken schließen unter anderen insbesondere die Risiken ein, die im Jahresbericht von Alexion auf Formblatt 10-K für den am 31. Dezember 2013 beendeten Berichtszeitraum erörtert werden. Alexion beabsichtigt nicht, derartige zukunftsbezogenen Aussagen zu aktualisieren, um nach dem heutigen Datum eintretenden Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, soweit es nicht gesetzlich dazu verpflichtet ist.
Quellenangaben
1. Takemoto SK, Zeevi A, Feng S, et al. National conference to assess antibody-mediated rejection in solid organ transplantation. Am J Transplant. 2004; 4(7):1033-41.
2. Collins AB, Schneeberger EE, Pascual MA, et al. Complement activation in acute humoral renal allograft rejection: diagnostic significance of C4d deposits in peritubular capillaries. J Am Soc Nephrol. 1999;10(10):2208-14.
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