Europäische Kommission erteilt Soliris® (Eculizumab) den Orphan-Arzneimittel-Status zur Behandlung von Patienten mit Myasthenia Gravis (MG)
(01.08.2014, Pharma-Zeitung.de) CHESHIRE, Connecticut - Copyright by Business Wire - Alexion Pharmaceuticals
Alexion Pharmaceuticals (NASDAQ:ALXN) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission dem Arzneimittel Soliris® (Eculizumab) den Orphan-Arzneimittel-Status (ODD, Arzneimittel für seltene Leiden) zur Behandlung von Patienten mit Myasthenia Gravis (MG) erteilt hat, eine seltene und schwächende neurologische Erkrankung, die durch unkontrollierte Komplementaktivierung ausgelöst wird. Die unkontrollierte Komplementaktivierung aufgrund von Antikörpern, die gegen die neuromuskuläre Endplatte gerichtet sind, kann bei Patienten mit MG zu einer tiefen und entkräftenden Schwächung von verschiedenen Muskelgruppen im ganzen Körper führen.
„Patienten mit MG entwickeln eine entkräftende Muskelschwäche, die ihre Fähigkeit zu gehen, deutlich zu sprechen, zu schlucken und in einigen Fällen auch normal zu atmen, beeinträchtigt, was zu einer lebensbedrohlichen myasthenischen Krise führen kann“, sagte Dr. Martin Mackay, Executive Vice President, Global Head of R&D von Alexion. „Durch die spezifische Hemmung des terminalen Komplementpfades, der vermutlich eine zentrale Rolle in der Pathophysiologie von MG spielt, hat Eculizumab unserer Ansicht nach das Potenzial, Menschen mit dieser schweren und seltenen Erkrankung zu helfen.“
Soliris ist ein erstklassiger terminaler Komplementinhibitor, der zurzeit zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) zugelassen ist, zwei schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen werden. Soliris ist in keinem Land zur Behandlung von MG zugelassen. Alexion nimmt derzeit Patienten für eine multinationale, placebokontrollierte Zulassungsstudie zu Eculizumab bei Patienten mit refraktärer, generalisierter MG auf. Weitere Informationen zu dieser Studie stehen unter www.clinicaltrials.gov unter der Kennung NCT01997229 zur Verfügung.
Die Europäische Kommission erteilt den Status eines Medizinprodukts für seltene Leiden als Anreiz für die Entwicklung medizinischer Produkte, die der Behandlung, Prävention oder Diagnose von Erkrankungen oder Zuständen dienen, die bei nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen in der EU auftreten. Der Status des Medizinprodukts für seltene Leiden (Orphan Medicinal Product) wäre für Alexion mit diversen Vorteilen und Anreizen in der EU verbunden, darunter ein Zeitraum der exklusiven Vermarktung, falls Soliris schließlich für diese Indikation zugelassen wird.
Über Myasthenia Gravis (MG)
Myasthenia Gravis ist eine seltene, schwächende neurologische Erkrankung, die durch Autoantikörper ausgelöst wird, welche ein spezifisches Ziel in der neuromuskulären Endplatte erkennen, was zu einer lebenslangen unkontrollierten terminalen Komplementaktivierung führt, die eine Gewebeschädigung und eine gestörte Signalübertragung zwischen Nerv- und Muskelfasern hervorruft.1,2 Patienten mit MG nehmen zunächst eine Schwäche ihrer Augenmuskeln wahr und die Krankheit nimmt dann typischerweise eine schwerere und generalisierte Verlaufsform, darunter eine Schwäche der Kopf-, Rumpf,- Extremitäten- und Atemmuskeln. Mögliche Krankheitssymptome sind herabhängende Augenlider, Schwäche in Armen und Beinen, undeutliche Sprache, Kau- oder Schluckprobleme und Atembeschwerden, die zu einer lebensbedrohlichen myasthenischen Krise führen können.
Über Soliris
Soliris ist ein erstklassiger terminaler Komplementinhibitor, den Alexion vom Labor über das Zulassungsverfahren bis hin zur Marktgängigkeit entwickelt hat. Soliris ist in den USA (2007), der Europäischen Union (2007), Japan (2010) und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen, einer extrem seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Bluterkrankung, die von einer chronischen komplementvermittelten Hämolyse (Zerstörung roter Blutkörperchen) bestimmt wird. Soliris ist zur Verringerung der Hämolyse indiziert. Außerdem ist Soliris in den USA (2011), der Europäischen Union (2011), Japan (2013) und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) zugelassen, einer extrem seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Erbkrankheit, die mit komplementvermittelter thrombotischer Mikroangiopathie bzw. TMA (Blutgerinnsel in kleinen Gefäßen) einhergeht. Soliris ist zur Hemmung der komplementvermittelten TMA indiziert. Soliris ist nicht für die Behandlung von Patienten mit STEC-HUS (Shiga toxin E. coli-related hemolytic uremic syndrome) vorgesehen. Alexion und Soliris haben einige der höchsten Auszeichnungen der Pharmaindustrie für bahnbrechende Innovationen auf dem Gebiet der Komplementinhibition erhalten: den Prix Galien USA Award 2008 für das beste Biotechnologieprodukt mit hohem Stellenwert für die künftige Biomedizinforschung sowie den Prix Galien France Award 2009 in der Kategorie Arzneimittel für seltene Krankheiten.
Weitere Informationen zu Soliris, einschließlich der vollständigen Verschreibungsinformationen, finden Sie unter: http://soliris.net/sites/default/files/assets/soliris_pi.pdf.
Wichtige Sicherheitshinweise
In den USA beinhaltet das Produktetikett von Soliris den folgenden gerahmten Warnhinweis: „Bei mit Soliris behandelten Patienten sind lebensbedrohliche und tödliche Meningokokkeninfektionen aufgetreten. Meningokokkeninfektionen können sehr schnell einen lebensbedrohlichen oder tödlichen Verlauf nehmen, wenn sie nicht rechtzeitig erkannt und frühzeitig behandelt werden [siehe Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen (5.1)] Beachten Sie die aktuellsten Empfehlungen des Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) für die Meningokokkenimpfung bei Patienten mit Komplementdefekten. Patienten sind mindestens zwei Wochen vor der Verabreichung der ersten Soliris-Dosis mit einem Meningokokkenimpfstoff zu impfen, sofern das Risiko der verzögerten Soliris-Therapie nicht das Risiko einer Meningokokkeninfektion übersteigt [siehe Schwere Mengingokokkeninfektionen (5.1) für weitere Richtlinien zur Bewältigung einer Meningokokkeninfektion.] Patienten sind auf frühe Anzeichen von Meningokokkeninfektionen zu überwachen und sofort zu untersuchen, sollte Verdacht auf eine Infektion bestehen. Soliris ist nur über ein eingeschränktes Vertriebsprogramm im Rahmen der Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) erhältlich. Verschreibende Ärzte müssen sich zum Soliris-REMS-Programm anmelden [siehe Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen (5.2)]. Auskünfte zur Teilnahme am Soliris-REMS-Programm und weitere Informationen erhalten Sie telefonisch unter der Rufnummer: 1-888-SOLIRIS (1-888-765-4747).“
Bei PNH-Patienten waren die am häufigsten in klinischen Studien beobachteten nachteiligen Ereignisse, die bei einer Behandlung mit Soliris auftraten: Kopfschmerzen, Rhinopharyngitis (Nasenlaufen), Rückenschmerzen und Übelkeit. Bei der Behandlung von PNH-Patienten mit Soliris sollte die Einnahme von Gerinnungshemmern nicht verändert werden, da die Auswirkungen eines Abbruchs einer Antikoagulantientherapie während der Soliris-Therapie noch nicht bekannt sind. Bei aHUS-Patienten waren die am häufigsten in klinischen Studien beobachteten nachteiligen Ereignisse, die bei einer Behandlung mit Soliris auftraten: Kopfschmerzen, Diarrhöe, Bluthochdruck, Infektionen der oberen Atemwege, Bauchschmerzen, Erbrechen, Nasopharyngitis, Anämie, Husten, periphere Ödeme, Übelkeit, Harnwegsinfektionen, Fieber. Soliris ist nicht für die Behandlung von Patienten mit STEC-HUS (Shiga toxin E. coli-related hemolytic uremic syndrome) vorgesehen. Beachten Sie bitte die vollständigen Verschreibungsinformationen für Soliris, darunter die WARNHINWEISE zum Risiko einer schwerwiegenden Meningokokkeninfektion.
Über Alexion
Alexion ist ein Biopharmaunternehmen, das lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten erforscht, entwickelt und vermarktet. Alexion ist der weltweite Marktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition. Das Unternehmen hat Soliris® (Eculizumab) entwickelt und vermarktet das Arzneimittel als eine Behandlungsoption für Patienten mit PNH und aHUS, zwei schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen werden. Soliris ist derzeit in nahezu 50 Ländern zur Behandlung von PNH und in nahezu 40 Ländern zur Behandlung von aHUS zugelassen. Alexion prüft zusätzliche mögliche Indikationen für Soliris bei anderen schweren und extrem seltenen Krankheiten außer PNH und aHUS und erforscht weitere innovative biotechnologische Wirkstoffkandidaten in Verbindung mit verschiedenen Therapiegebieten, darunter Asfotase Alfa. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion finden Sie unter: www.alexionpharma.com.
[ALXN-G]
„Safe Harbor“-Hinweis:
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen, einschließlich Aussagen in Bezug auf den möglichen medizinischen Nutzen von Soliris® (Eculizumab) für die Behandlung von Patienten mit Myasthenia Gravis (MG). Zukunftsbezogene Aussagen unterliegen Faktoren, aufgrund derer die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Erwartungen abweichen können. Zu solchen Faktoren gehören zum Beispiel Entscheidungen der Aufsichtsbehörden über die Marktzulassung oder bedeutende Einschränkungen der Vermarktung von Soliris für MG, Verzögerungen beim Aufbau angemessener Herstellungskapazitäten und einer kommerziellen Infrastruktur für Soliris für MG, die Möglichkeit, dass die Ergebnisse klinischer Studien die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Soliris für MG bei umfassenderen oder unterschiedlichen Patientengruppen nicht zutreffend voraussagen, das Risiko, dass Drittzahler (einschließlich staatlicher Stellen) die Kosten der Anwendung von Soliris für MG (nach der Zulassung) nicht in akzeptabler Höhe oder überhaupt übernehmen, das Risiko, dass sich die Schätzwerte bezüglich der Anzahl von Patienten für MG und Beobachtungen zur Geschichte von Patienten für MG bezüglich Soliris als nicht zutreffend erweisen, sowie verschiedene andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Mitteilungen von Alexion an die US-Börsenaufsicht SEC aufgeführt werden. Diese Risiken schließen unter anderen insbesondere die Risiken ein, die im Quartalsbericht von Alexion auf Formblatt 10-Q für den am 30. Juni 2014 beendeten Berichtszeitraum erörtert werden. Alexion beabsichtigt nicht, derartige zukunftsbezogenen Aussagen zu aktualisieren, um nach dem heutigen Datum eintretenden Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, soweit es nicht gesetzlich dazu verpflichtet ist.
Quellenangaben
1 Conti-Fine BM, Milani M, Kaminski HJ. Myasthenia gravis: past, present, and future. J Clin Invest 2006;116(11):2843-54.
2 Tüzün E, Huda R, Christadoss P. Complement and cytokine based therapeutic strategies in myasthenia gravis. J Autoimmun 2011;37(2):136-43.
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