HEMLIBRA® von Chugai erhält von der US-amerikanischen FDA den Status „Breakthrough Therapy” für Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren
(17.04.2018, Pharma-Zeitung.de) TOKIO - Copyright by Business Wire - Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
－Sechste Status-Zuerkennung für Arzneimittel von Chugai－
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO:4519) hat heute bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (Food and Drug Administration, FDA) dem an den Anti-Gerinnungsfaktor IXa/A bindenden humanisierten bispezifischen monoklonalen Antikörper/Gerinnungsfaktor-VIII-Ersatz „HEMLIBRA®“ [Generikaname in den USA: Emicizumab-kxwh] für Menschen mit Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren den Status „Breakthrough Therapy“ (Durchbruchtherapie) zuerkannt hat. Entwicklung und Vertrieb in den USA werden von Genentech, einem Mitglied der Roche Group, durchgeführt.
„Wir sind begeistert, dass HEMLIBRA zum zweiten Mal den Status ‚Breakthrough Therapy‘ zuerkannt bekam“, sagt Dr. Yasushi Ito, Executive Vice President und Co-Leiter der Abteilung Project & Lifecycle Management (Projekt- und Lebenszyklusmanagement) bei Chugai. „Dadurch können wir eine potenzielle Bereitstellung dieser neuen, von uns entwickelten Therapie für Menschen mit Hämophilie A ohne Inhibitoren in den USA im Anschluss an den früheren Status für Inhibitoren beschleunigen. Wir arbeiten weiterhin eng mit Genentech zusammen, um diese Erweiterung der Produktlinie so schnell wie möglich zu realisieren.“
Dieser Status basiert auf der globalen Phase-III-Studie HAVEN 3 (NCT02847637) zur Bewertung von HEMLIBRA als subkutane Injektion einmal wöchentlich und einmal alle zwei Wochen bei Personen mit Hämophilie A (im Alter von 12 Jahren oder älter) ohne Inhibitoren für Faktor VIII.
Hämophilie A ist eine Krankheit mit sich wiederholenden schweren Blutungssymptomen. Bei dieser Krankheit schreitet die Blutgerinnungsreaktion aufgrund eines Mangels oder einer Funktionsstörung des Gerinnungsfaktors VIII nicht wie normal fort. Für Menschen mit Hämophilie A ohne Inhibitoren kam eine regelmäßige Faktor-VIII-Ersatztherapie zum Einsatz um Blutungen zu verhindern. HEMLIBRA ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper, der mit Chugai gehörenden Technologien für Antikörper-Engineering entwickelt wurde. Das Arzneimittel soll die Faktoren IXa und X binden. Auf diese Weise bietet HEMLIBRA die Kofaktorfunktion von Faktor VIII bei Menschen mit Hämophilie A, bei denen entweder keine oder eine eingeschränkte Koagulationsfunktion des Faktors VIII vorliegt.(1, 2). In der HAVEN 3-Studie wurde mit HEMLIBRA eine statistisch signifikante Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden beobachtet. Aufgrund des Komforts einer subkutanen Verabreichung und der geringeren Verabreichungshäufigkeit ist zu erwarten, dass es als neue Behandlungsoption für Hämophilie A zum Einsatz kommt.
Dies ist der sechste erhaltene „Breakthrough Therapy“-Status für drei von Chugai entwickelte Arzneimittel: ALECENSA® (ALK-positives nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom mit Krankheitsprogression unter Crizotinib und Erstlinienbehandlung für ALK-positives nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom), ACTEMRA® (systemische Sklerose und Riesenzellarteriitis) und HEMLIBRA (prophylaktische Behandlung für Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Inhibitoren).
In dieser Mitteilung verwendete oder erwähnte Markenzeichen sind gesetzlich geschützt.
Literatur1. Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012; 18(10): 15702. Sampei, et al. PLoS ONE 2013; 8: e57479
Über DurchbruchtherapienDie Vergabe des Status „Breakthrough Therapy“ (Durchbruchtherapie) wurde im Rahmen des FDA Safety and Innovation Act (FDASIA) vom Juli 2012 geregelt, der die Beschleunigung der Entwicklung und Überprüfung von Medikamenten zur Behandlung von schweren oder lebensbedrohlichen Krankheiten oder Symptomen zum Ziel hat. Voraussetzung für die Zuerkennung des Status „Breakthough Therapy“ sind klinische Vorab-Nachweise, dass das Medikament bei mindestens einem klinisch signifikanten Endpunkt eine erhebliche Verbesserung gegenüber bisherigen Therapien darstellt. Der Status „Breakthough Therapy“ bedeutet und enthält die Merkmale eines Fast-Track-Status zur beschleunigten Zulassung, mit zusätzlichen intensiven Leitlinien zur effizienten Medikamentenentwicklung sowie organisatorischen Verpflichtungen seitens der FDA.
Hauptzulassungsstatus des ArzneimittelsUSA: Im November 2017 wurde das Arzneimittel (Produktname in den USA: HEMLIBRA®; Genentech) von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration zugelassen und für die „routinemäßige Prophylaxe zur Vorbeugung oder Reduzierung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Hämophilie A (angeborener Mangel an Faktor VIII) mit Faktor-VIII-Inhibitoren“ angepriesen.
EU: In Europa erhielt das Arzneimittel (Produktname in der EU: HEMLIBRA®; Roche) im Februar 2018 die behördliche Zulassung von der Europäischen Kommission und wurde für die routinemäßige Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Menschen mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Inhibitoren vermarktet.
Japan: Das Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales hat HEMLIBRA im März 2018 zur routinemäßigen Prophylaxe zur Vorbeugung oder Reduzierung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei Patienten mit angeborenem Faktor-VIII-Mangel (Hämophilie A) mit Faktor-VIII-Inhibitoren zugelassen.
Zu den Ergebnissen der Studie HAVEN 3Medienmitteilung vom 20. November 2017https://www.chugai-pharm.co.jp/english/news/detail/20171120151500.html
Über ChugaiChugai Pharmaceutical ist eines der führenden forschungsorientierten Pharmaunternehmen in Japan mit Schwerpunkt auf biotechnologischen Produkten. Chugai mit Sitz in Tokio ist auf verschreibungspflichtige Arzneimittel spezialisiert und im ersten Abschnitt der Tokioter Börse notiert. Als wichtiges Mitglied des Roche-Konzerns ist Chugai aktiv an Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in Japan und im Ausland beteiligt. Chugai arbeitet insbesondere an der Entwicklung innovativer Produkte, mit denen eventuell ein nicht gedeckter medizinischer Bedarf gedeckt werden kann, und konzentriert sich dabei vor allem auf den Bereich der Onkologie.In Japan arbeiten die Forschungseinrichtungen von Chugai in Gotemba und Kamakura gemeinschaftlich an der Entwicklung neuer Arzneimittel, und in Laboratorien in Ukima werden Forschungsarbeiten zur Entwicklung von Technologien für die industrielle Produktion durchgeführt. Außerhalb Japans ist Chugai Pharmabody Research in Singapur mit Forschungsarbeiten zur Herstellung neuartiger Antikörpermedikamente mittels der innovativen unternehmenseigenen Technologien von Chugai für Antikörper-Engineering beschäftigt. Chugai Pharma USA und Chugai Pharma Europe beschäftigen sich mit der klinischen Entwicklung in den USA bzw. in Europa.Der Konzernumsatz von Chugai im Jahr 2017 betrug 534,2 Milliarden Yen bei einem Betriebsgewinn von 103,2 Milliarden Yen (IFRS-Core-Basis).Weitere Informationen finden sich im Internet unter http://www.chugai-pharm.co.jp/english.
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