ISTH 2017, Berlin: Octapharma präsentiert spannende Daten zu Nuwiq® bei zuvor unbehandelten Patienten und zeigt praxisnahen Wert einer personalisierten Prophylaxe für Hämophilie A
(14.07.2017, Pharma-Zeitung.de) LACHEN, Schweiz - Copyright by Business Wire - Octapharma AG
Octapharma spielt in dieser Woche auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) in Berlin eine herausragende Rolle. Als Platin-Sponsor des Kongresses beteiligt sich Octapharma aktiv an zwei gesponserten wissenschaftlichen Symposien. Eins davon beschäftigt sich mit der Untersuchung jüngster Daten und Erfahrungen aus der Praxis mit Nuwiq®, der jüngsten Ergänzung des wachsenden Hämatologie-Portfolios des Unternehmens. Das gut besuchte Symposium „Towards Life Without Limitation, Growing Experience with Nuwiq® in Patients with Haemophilia A“ fand am Sonntag, dem 9. Juli statt. Dort wurden wichtige Daten aus klinischen Studien sowie Fallstudien aus der Praxis und Erfahrungen mit Nuwiq® bei der Behandlung der Hämophilie A vorgestellt.
Nuwiq® ist ein rekombinantes Faktor-VIII-Protein der vierten Generation mit einer natürlich lang anhaltenden Wirkung, das aus einer menschlichen Zelllinie hergestellt wird. Aufgrund des Fehlens nicht-menschlicher Protein-Epitopen bietet Nuwiq® spannende Aussichtung zur Senkung der Raten der Inhibitorentwicklung, eine größere Komplikation der Hämophilie-A-Behandlung. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Nuwiq® wurde bereits in sieben klinischen Studien nachgewiesen. Die jüngsten Daten, die auf dem ISTH-Symposium vorgestellt wurden, konzentrierten sich auf den Einsatz von Nuwiq® zur Behandlung von zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) sowie auf einen pharmakokinetisch (PK)-basierten personalisierten Ansatz zur Optimierung der Dosierung während der Hämophilie-Behandlung (NuPreviq).
Die Sitzung unter der Leitung von Pier M. Mannucci begann mit einer Vorstellung von Interimsdaten zu NuProtect. Bei dieser klinischen Studie wurde Nuwiq® für eine Kohorte wahrhaftig zuvor unbehandelter Patienten eingesetzt, bei der das größte Risiko einer Inhibitorentwicklung besteht (Manuskript von Haemophilia am 5. Juli akzeptiert). Die Präsentation von Ellis J. Neufeld „Focus on PUPs; latest Nuwiq® efficacy, safety and immunogenicity data in the NuProtect study“ beschrieb eine erfolgversprechende Inhibitorenrate während der Behandlung mit Nuwiq® basierend auf einer Zwischenauswertung, insbesondere für hochtitrige (HT) Inhibitoren (12,8% HT; 20,8% Gesamtinhibitoren). Es wurden zudem deutliche Hinweise auf die Wirksamkeit von Nuwiq® bei der Vorbeugung von Blutungen (mediane jährliche Blutungsrate von null bei spontanen Blutungen; 2,4 für alle Blutungen) und Kontrolle von Durchbruchblutungen (1 oder 2 Infusionen zur Blutungskontrolle in 92,4% der Fälle ausreichend) bei dieser zuvor unbehandelten Patientenpopulation mit schwerer Hämophilie A vorgestellt.
Natascha Marquardt sprach anschließend über ihre Erfahrungen mit Nuwiq® in ihrem Vortrag „Nuwiq® in practice: experience from a German treatment centre, the Universitätsklinikum Bonn“ bei der Behandlung eines breiten Patientenspektrums in einer monozentrischen Studie in Deutschland. Sie beschrieb die ausgezeichnete Wirksamkeit von Nuwiq® in allen Patientenkategorien (darunter PUPs, vorbehandelte Patienten - PTPs - und Überträgerinnen) und bei allen Behandlungsformen (Prophylaxe, Bedarfsbehandlung und Operationsprophylaxe).
In der zweiten Hälfte der Sitzung wurden die beeindruckenden Ergebnisse aus praxisnahen klinischen Erfahrungen mit dem NuPreviq-Ansatz erörtert, bei dem eine PK-basierte personalisierte Prophylaxe zur Senkung der Infusionshäufigkeit bei Aufrechterhaltung einer niedrigen Blutungsrate für Hämophilie-A-Patienten auf individueller Patientenbasis angewendet wird. Indem ein hoher Blutungsschutz und gleichzeitig die Flexibilität für Anpassungen geboten wird, um den besonderen Bedürfnissen jeder einzelnen Person gerecht zu werden, hilft der NuPreviq-Ansatz dabei, die Menge und Häufigkeit der FVIII-Dosis zu optimieren, indem die individuellen PK-Profile mit robusten wissenschaftlichen Analysen kombiniert werden. John Pasi referierte über seine Erfahrungen mit NuPreviq in seinem Vortag „The NuPreviq Approach: Optimising PK-guided Personalised Prophylaxis with Nuwiq®“, der die Wirksamkeit und Sicherheit einer personalisierten PK-basierten Prophylaxe mit Nuwiq® bei erwachsenen PTPs mit schwerer Hämophilie A darlegte. Er beschrieb, warum NuPreviq einen wirksamen Ansatz zur Individualisierung der Therapie bietet und stellte Daten vor, die einen ausgezeichneten Schutz vor Blutungen belegten (83% der Personen waren im Verlauf des sechsmonatigen Studienzeitraums frei von spontanen Blutungen) sowie eine Reduzierung der Gesamtdosis von 7,2%, wobei 57% der Personen die Infusionen auf zwei oder weniger pro Woche senken konnten. Diese überzeugenden Ergebnisse wurden von der nächsten Präsentation mit dem Titel „Nuwiq® in action: an Italian multicentre experience using the NuPreviq approach in practice“ von Massimo Morfini weiter untermauert. Dr. Morfini stellte Daten aus einer italienischen multizentrischen Studie mit NuPreviq vor, in der ebenfalls ein ausgezeichneter Blutungsschutz und weniger häufige und / oder eine Senkung der Gesamtdosis im Vergleich zur vorherigen Behandlung gezeigt wurde. Diese spannenden Daten stützen die grundlegenden Prinzipien des NuPreviq-Ansatzes: dass jeder Hämophilie-A-Patient anders ist, mit individuellen Behandlungsbedürfnissen und einem einzigartigen PK-Profil, dem nur mit einer vollständig personalisierten Prophylaxe begegnet werden kann. Ein solcher Ansatz kann sowohl die Belastung einer Hämophilie-Behandlung für den Patienten sowie die an die Krankenhausressourcen gestellten Anforderungen senken.
Zusammen mit vier Posterpräsentationen mit Schwerpunkt Nuwiq® in den wissenschaftlichen Sitzungen versprechen die überaus positiven Daten, die in dieser Woche auf der ISTH präsentiert wurden, eine spannende und bedeutende Rolle für Nuwiq® bei der künftigen Hämophilie-A-Behandlung. Larisa Belyanskaya, Head of IBU Haematology bei Octapharma, bekundete ihre Begeisterung über das erfolgreiche Symposium: „Wir bei Octapharma freuen uns über die bislang sehr vielversprechenden Ergebnisse und Erfahrungen mit Nuwiq® und möchten sie auf der ISTH mit einer breiteren Personengruppe aus dem Bereich der Hämatologie austauschen. Wir freuen uns, die PUP-Studie abzuschließen und zu erleben, wie das volle Potenzial von Nuwiq® und des NuPreviq-Ansatzes unseren Patienten hilft, in ihrem Leben voranzukommen.“
Olaf Walter, Board Member von Octapharma, kommentierte: „Octapharma setzt sich für den Ausbau des Wissens im Bereich Hämophilie A und die Überwindung der Behandlungsgrenzen ein. Internationale Kongresse bieten eine wichtige Plattform zur Ermöglichung des Informationsaustauschs und Octapharma ist sehr stolz, diese positiven Ergebnisse auf dem Kongress 2017 der ISTH weitergeben zu können.“
Über Hämophilie A
Hämophilie A ist eine x-chromosomal vererbte, durch einen FVIII-Mangel hervorgerufene Krankheit, die unbehandelt zu Blutungen in Muskeln und Gelenken und infolgedessen zu Arthropathie und schwerer Morbidität führt. FVIII-Substitution als Prophylaxe verringert die Anzahl von Blutungsepisoden und das Risiko permanenter Gelenkschäden. Von dieser Krankheit ist weltweit einer von 5.000 bis 10.000 Männern betroffen. Weltweit bleiben 75% der Hämophiliepatienten nicht diagnostiziert oder unbehandelt. Die Entwicklung von neutralisierenden FVIII-Antikörpern (FVIII-Inhibitoren) gegen infundierten FVIII stellt heute die schwerwiegendste Therapiekomplikation dar. Das kumulative Risiko der FVIII-Inhibitorentwicklung liegt laut Literatur aktuell bei bis zu 39 %.
Über Nuwiq®
Nuwiq® ist ein rFVIII-Protein der vierten Generation mit einer natürlich lang anhaltenden Wirkung, das aus einer menschlichen Zelllinie ohne chemische Modifikation oder Fusion mit einem anderen Protein hergestellt wird. Nuwiq® wird ohne Zusätze humanen oder tierischen Ursprungs kultiviert, ist frei von antigenen, nicht-menschlichen Protein-Epitopen und weist eine hohe Affinität für den von-Willebrand-Faktor auf. Die Behandlung mit Nuwiq® wurde in sieben abgeschlossenen klinischen Studien geprüft, die 201 vorbehandelte Patienten (190 Einzelpersonen) mit schwerer Hämophilie, darunter 59 Kinder, umfassten. Nuwiq® ist in der EU, den USA, Kanada, Australien, Lateinamerika und Russland zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei vorbehandelten Patienten mit Hämophilie A aller Altersgruppen zugelassen. Weitere Einreichungen für Nuwiq® sind weltweit geplant.
Über Octapharma
Octapharma, mit Sitz in Lachen (Schweiz), ist einer der weltweit größten Hersteller von Humanproteinen, die aus menschlichem Plasma und menschlichen Zelllinien entwickelt und produziert werden. Als Unternehmen im Familienbesitz engagiert sich Octapharma seit 1983 dafür, mit seinen Investitionen Verbesserungen im Leben der betroffenen Menschen zu bewirken, denn dies liegt in unserer DNA.
Im Jahr 2016 erzielte die Gruppe Umsatzerlöse in Höhe von 1,6 Milliarden Euro, einen Betriebsgewinn in Höhe von 383 Millionen Euro und investierte 249 Millionen Euro in ihr künftiges Geschäftswachstum. Octapharma beschäftigt mehr als 7.100 Mitarbeiter weltweit, um die Behandlung von Patienten in 113 Ländern mit seinen Produkten zu unterstützen, die sich auf drei Therapiegebiete erstrecken:
· Hämatologie (Gerinnungsstörungen)
· Immuntherapie (Immundefekte)
· Intensivmedizin
Octapharma besitzt sechs hochmoderne Produktionsanlagen in Österreich, Frankreich, Deutschland, Mexiko und Schweden.
Weitere Informationen finden Sie unter www.octapharma.com
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