Janssen stellt Antrag auf Marktzulassung (MAA) bei der Europäischen Arzneimittelbehörde für die BCMA-CAR-T-Therapie Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) zur Behandlung des rezidivierten und/oder refraktären multiplen Myeloms
(04.05.2021, Pharma-Zeitung.de) BEERSE, Belgien - Copyright by Business Wire - Janssen
Der Antrag basiert auf positiven Daten der Phase 1b/2-Studie CARTITUDE-1 und folgt auf die Bestätigung der beschleunigten Beurteilung durch den Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur
Die Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson meldeten heute, dass sie einen Antrag auf Marktzulassung (Marketing Authorisation Application, MAA) für Cilta-cel, eine in der Entwicklung befindliche, auf B-Zell-Reifungsantigene (BCMA) abzielende Therapie mit chimären Antigenrezeptor-T-Zellen (CAR-T) zur Behandlung von Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem multiplem Myelom, bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht haben.
Der Antrag beruht auf positiven Ergebnissen der laufenden Phase-1b/2-Studie CARTITUDE-1, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Cilta-cel untersucht werden.1,2 Die neuesten Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung 2020 der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt. Derzeit läuft die klinische Entwicklung mit weltweit an verschiedenen Studien teilnehmenden Patienten an Standorten in Europa, den Vereinigten Staaten von Amerika, China und Japan.1,2
„Obwohl Fortschritte bei der Behandlung des multiplen Myeloms gemacht wurden, besteht insbesondere für Patienten mit weiter fortschreitender Krankheit ein hoher medizinischer Handlungsbedarf“, sagte Peter Lebowitz, M.D., PhD., Global Therapeutic Area Head, Oncology, Janssen Research & Development, LLC. „Durch unsere Zusammenarbeit mit Legend Biotech bringen wir die Entwicklung von Cilta-cel weiter voran und setzen den Hauptfokus dabei auf die Patienten, die in Zukunft von dieser neuartigen Immuntherapie profitieren könnten.“
Die CAR-T-Therapie ist eine hochgradig personalisierte Behandlungsplattform, bei der die eigenen T-Zellen eines Patienten so umprogrammiert werden, dass sie Krebszellen erkennen und angreifen.3 Anfang 2021 erfolgte eine beschleunigte Beurteilung für Cilta-cel durch die EMA.4 Eine beschleunigte Beurteilung erfolgt, wenn ein Arzneimittel voraussichtlich von großem Interesse für die öffentliche Gesundheit ist und eine therapeutische Innovation darstellt. Sie kann die Überprüfungsfristen für die Bewertung einer MAA erheblich verkürzen.5
„Janssen trägt seit mehr als 30 Jahren zur Weiterentwicklung der wissenschaftlichen Onkologie bei und in der Zelltherapie sowie in unseren innovativen Plattformen sehen wir große Chancen“, sagte Mathai Mammen, M.D., Ph.D., Global Head, Janssen Research & Development, Johnson & Johnson. „Mit Blick auf die Weiterentwicklung therapeutischer Optionen, Vertiefung klinischer Reaktionen und Verbesserung der Ergebnisse für die Patienten setzen wir weiterhin unsere tiefe wissenschaftliche Expertise im Bereich des multiplen Myeloms ein.“
„Mit dem heutigen Antrag bei der EMA verdeutlichen wir unser Streben, mithilfe der Weiterentwicklung innovativer Behandlungen für Patienten bei multiplem Myelom eine nachhaltige Wirkung zu erzielen“, so Saskia De Haes, Vice President, EMEA Regulatory Affairs, Janssen R&D BE. „Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit den Gesundheitsbehörden beim beschleunigten Beurteilungsverfahren. Wir unterstützen diese Patienten, indem wir sicherstellen, dass ihnen zeitnah die neuesten therapeutischen Optionen zur Verfügung stehen.“
Ein Antrag auf Zulassung eines Biologikums (Biologics License Application) für Cilta-cel zur Behandlung des rezidivierten und/oder refraktären multiplen Myeloms wird derzeit von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) geprüft.6
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Über CARTITUDE-1
CARTITUDE-1 (NCT03548207) ist eine laufende, offene multizentrische Phase-1b/2-Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von JNJ-68284528 (JNJ-4528) bei Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom evaluiert wird, die mindestens drei vorherige Therapielinien erhalten haben oder sich als doppelt therapieresistent gegenüber einem Proteasom-Inhibitor (PI) und einem immunmodulatorischen Medikament (IMiD) erwiesen und einen PI, ein IMiD und einen Anti-CD38-Antikörper erhalten haben.2 Das Hauptziel des Phase-1b-Abschnitts der Studie besteht darin, die Sicherheit von JNJ-68284528 (JNJ-4528) zu charakterisieren und dessen Dosis zu bestätigen, die durch die erstmals am Menschen durchgeführte Studie mit LCAR-B38M CAR-T-Zellen (LEGEND-2) ermittelt wurde.2 Das Hauptziel für den Phase-2-Abschnitt der Studie ist die Beurteilung der Wirksamkeit von JNJ-4528 (primärer Endpunkt: Gesamtansprechrate gemäß den Ansprechkriterien der International Myeloma Working Group).2
Über Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel)
Cilta-cel ist eine im Forschungsstadium befindliche Therapie auf Basis von chimären Antigenrezeptor-T-Zellen (CAR-T) zur Behandlung von Patienten mit multiplem Myelom. Cilta-cel ist eine differenzierte CAR-T-Therapie mit zwei BCMA-gerichteten Einzeldomänenantikörpern.1 CAR-T-Zellen sind ein innovativer Ansatz zur Bekämpfung von Krebszellen durch die Nutzung der Kraft des eigenen Immunsystems eines Patienten. 7 BCMA ist ein Protein, das auf Myelomzellen stark exprimiert wird.8
Im Dezember 2017 schloss Janssen Biotech, Inc. (Janssen) mit Legend Biotech eine exklusive weltweite Lizenz- und Kooperationsvereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von Cilta-cel ab.9 Im Mai 2018 initiierte Janssen die Phase-1b/2-Studie CARTITUDE-1 (NCT03548207) zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Cilta-cel bei Erwachsenen mit rezidiviertem und/oder refraktärem multiplem Myelom auf Grundlage der Ergebnisse aus der Studie LEGEND-2.2,10
2019 erhielt Cilta-cel von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) die Einstufung PRIME (PRIority MEdicines).11 PRIME ermöglicht eine verbesserte Interaktion und einen frühzeitigen Dialog mit den Entwicklern vielversprechender Medikamente zur Optimierung von Arzneimittelentwicklungsplänen und zur Beschleunigung der Bewertung neuester wissenschaftlicher Fortschritte, die auf einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf abzielen.12 2020 erteilte die Europäische Kommission Cilta-cel den Orphan-Drug-Status.13
Über das multiple Myelom
Das multiple Myelom (MM) ist ein unheilbarer Blutkrebs, der im Knochenmark beginnt und mit einer übermäßigen Vermehrung von Plasmazellen einhergeht.14 In Europa wurde 2020 bei 50.918 Menschen MM diagnostiziert und mehr als 32.400 starben daran.15 Rund 50 Prozent der neu diagnostizierten Patienten erreichen keine Überlebenszeit von fünf Jahren16 und etwa 10 Prozent der Patienten mit multiplem Myelom sterben innerhalb eines Jahres nach der Diagnose.17
Obwohl die Behandlung zu einer Remission führen kann, erleiden die Patienten bedauerlicherweise höchstwahrscheinlich einen Rückfall, da es bisher keine kurative Therapie gibt.18 Ein refraktäres MM liegt vor, wenn die Krankheit eines Patienten innerhalb von 60 Tagen nach seiner letzten Therapie fortschreitet.19 Rezidivierter Krebs liegt vor, wenn die Krankheit nach einer Zeit der anfänglichen, teilweisen oder vollständigen Remission zurückgekehrt ist.20 Während einige MM-Patienten überhaupt keine Symptome zeigen, wird die Erkrankung bei anderen Patienten aufgrund von Symptomen wie Knochenproblemen, niedrigen Blutbildwerten, einer Erhöhung der Kalziumwerte, Nierenproblemen oder Infektionen diagnostiziert.21 Patienten, die nach der Behandlung mit Standardtherapien, einschließlich Protease-Inhibitoren und immunmodulatorischen Mitteln, ein Rezidiv erleiden, haben schlechte Prognosen und benötigen neue Therapien zur weiteren Beherrschung der Krankheit.22
Über die Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson
Bei Janssen schaffen wir eine Zukunft, in der Krankheit der Vergangenheit angehört. Wir sind die Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson und arbeiten unermüdlich daran, diese Zukunft für Patienten in der ganzen Welt zu verwirklichen, indem wir Krankheiten mithilfe der Wissenschaft bekämpfen, den erforderlichen Zugang mit Erfindungsgeist verbessern und Hoffnungslosigkeit einfühlsam heilen. Wir konzentrieren uns auf Bereiche der Medizin, in denen wir die Lebensqualität von Menschen maßgeblich verbessern können: Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, Immunologie, Infektionskrankheiten und Impfstoffe, Neurowissenschaften, Onkologie und pulmonale Hypertonie.
Weitere Informationen finden Sie unter www.janssen.com/emea. Verfolgen Sie unsere aktuellen Nachrichten unter www.twitter.com/janssenEMEA. Janssen Pharmaceutica NV, Janssen R&D BE und Janssen Research & Development, LLC gehören zu den Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson.
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Warnhinweise zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995 in Bezug auf Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel). Der Leser wird aufgefordert, sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese Aussagen beruhen auf derzeitigen Erwartungen im Hinblick auf zukünftige Ereignisse. Sollten sich die zugrunde liegenden Annahmen als unzutreffend erweisen oder bekannte oder unbekannte Risiken oder Unwägbarkeiten eintreten, könnten die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den Erwartungen und Prognosen von Janssen Pharmaceutica NV oder einem anderen Unternehmen von Janssen Pharmaceutical Companies bzw. von Johnson & Johnson abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderen: Die der Produktforschung sowie -entwicklung innewohnenden Herausforderungen und Unwägbarkeiten, darunter die Ungewissheit klinischer Erfolge sowie der Erlangung behördlicher Genehmigungen; die Ungewissheit des wirtschaftlichen Erfolgs; Schwierigkeiten und Verzögerungen bei der Produktion; Wettbewerb, darunter technische Fortschritte, neue Produkte und Patente von Mitbewerbern; Patentanfechtungen; Bedenken hinsichtlich der Wirksamkeit oder Sicherheit von Produkten, die zu Rückrufaktionen oder behördlichen Maßnahmen führen; Veränderungen des Verhaltens oder der Ausgabegewohnheiten auf Seiten von Einkäufern von Gesundheitsprodukten und -dienstleistungen; Änderungen staatlicher Gesetze und Vorschriften, darunter weltweite Gesundheitsreformen sowie Trends zur Kosteneindämmung im Gesundheitswesen. Eine weitere Liste und Beschreibungen dieser Risiken, Unwägbarkeiten und anderer Faktoren sind im Jahresbericht von Johnson & Johnson auf Formblatt 10-K für das am 3. Januar 2021 zu Ende gegangene Geschäftsjahr enthalten, darunter in den Abschnitten unter „Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements“ (Warnhinweis in Bezug auf zukunftsgerichtete Aussagen) und „Item 1A. Risk Factors“ (Punkt 1A. Risikofaktoren) und in dem zuletzt vom Unternehmen bei der US-Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereichten Quartalsbericht auf Formblatt 10-Q und den nachfolgend eingereichten Unterlagen. Die eingereichten Unterlagen sind online unter www.sec.gov, www.jnj.com oder auf Anfrage bei Johnson & Johnson erhältlich. Weder die Janssen Pharmaceutical Companies noch Johnson & Johnson sind dazu verpflichtet, zukunftsgerichtete Aussagen aufgrund von neuen Informationen oder zukünftigen Ereignissen und Entwicklungen zu aktualisieren.
Quellenangaben
1 Madduri, D et al. Cartitude-1: Phase 1b/2 Study of Ciltacabtagene Autoleucel, a B-Cell Maturation Antigen–Directed Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy, in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Mündlicher Vortrag. Präsentiert auf der Jahrestagung 2020 der American Society of Hematology.
2 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Abrufbar unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207. Zugriff im April 2021.
3 Cancer Research UK. CAR-T cell Therapy. Abrufbar unter: https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/cancer-in-general/treatment/immunotherapy/types/CAR-T-cell-therapy. Zugriff im April 2021.
4 Janssen Pharmaceutica NV. Janssen Announces CAR-T Therapy Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) Accepted for Accelerated Assessment in Europe for the Treatment of Patients with Heavily Pretreated Multiple Myeloma. Abrufbar unter: https://www.janssen.com/emea/sites/www_janssen_com_emea/files/janssen_announces_car-t_therapy_ciltacabtagene_autoleucel_cilta-cel_accepted_for_accelerated_assessment_in_europe_for_the_treatment_of_patients_with_heavily_pretreated_multiple_myeloma_.pdf. Zugriff im April 2021
5 EMA. Accelerated Assessment. Abrufbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment. Zugriff im April 2021.
6 Johnson and Johnson. Janssen Initiates Rolling Submission of a Biologics License Application to U.S. FDA for BCMA CAR-T Therapy Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel) for the Treatment of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Abrufbar unter: https://www.jnj.com/janssen-initiates-rolling-submission-of-a-biologics-license-application-to-u-s-fda-for-bcma-car-t-therapy-ciltacabtagene-autoleucel-cilta-cel-for-the-treatment-of-relapsed-and-or-refractory-multiple-myeloma. Zugriff im: April 2021.
7 Hay A, Cheung M. CAR T-cells: costs, comparisons, and commentary. J Med Econ. 2019: 22(7): 613-615, DOI: 10.1080/13696998.2019.1582059
8 Cho SF, Anderson KC, Tai YT. Targeting B-cell maturation antigen (BCMA) in multiple myeloma: potential uses of BCMA-based immunotherapy. Front Immunol. 2018;9:18-21.
9 JnJ.com Janssen Enters Worldwide Collaboration and License Agreement with Chinese Company Legend Biotech to Develop Investigational CAR-T Anti-Cancer Therapy. Abrufbar unter: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy Zugriff im April 2021.
10 Chen L et al., Updated Phase 1 Results of a First-in-Human Open-Label Study of Lcar-B38M, a Structurally Differentiated Chimeric Antigen Receptor T (CAR-T) Cell Therapy Targeting B-Cell Maturation Antigen (Bcma). Blood 2019; 134 (Supplement_1): 1858.
11 JnJ.com. Janssen Announces Investigational CAR-T Therapy JNJ-68284528 Granted PRIME Designation by the European Medicines Agency. Abrufbar unter: https://www.jnj.com/janssen-announces-investigational-car-t-therapy-jnj-68284528-granted-prime-designation-by-the-european-medicines-agency Zugriff im April 2021.
12 Europäische Arzneimittelagentur. PRIME Factsheet. Abrufbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines Zugriff im April 2021.
13 Europäische Arzneimittelagentur (EMA). Public summary of opinion on orphan designation Abrufbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/20/2252-public-summary-positive-opinion-orphan-designation-autologous-human-t-cells-genetically_en.pdf. Zugriff im April 2021.
14 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Abrufbar unter: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction Zugriff im: April 2021.
15 GLOBOCAN 2020. Cancer Today Population Factsheets: Europe Region. Abrufbar unter: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/908-europe-fact-sheets.pdf. Zugriff im: April 2021.
16 Cancer.Net. Multiple Myeloma: Statistics. Abrufbar unter: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/statistics. Zugriff im: April 2021.
17 Jung SH et al., Risk factors associated with early mortality in patients with multiple myeloma who were treated upfront with a novel agents containing regimen. BMC Cancer. 2016;16:613.
18 Abdi J, Chen G, Chang H, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms. Oncotarget. 2013;4:2186–2207.
19 Richardson P, Mitsiades C, Schlossman R, et al. The treatment of relapsed and refractory multiple myeloma. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007:317-23.
20 National Cancer Institute. NCI dictionary of cancer terms: relapsed. Abrufbar unter: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms?CdrID=45866. Zugriff im: April 2021.
21 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Abrufbar unter: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Zugriff im: April 2021.
22 Kumar SK, Lee JH, Lahuerta JJ, et al., Risk of progression and survival in multiple myeloma relapsing after therapy with IMiDs and bortezomib: a multicenter international myeloma working group study. Leukemia. 2012;26:149-57.
PR-21001
April 2021
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