Kyowa Kirin erhält Zulassung der Europäischen Kommission für CRYSVITA®▼(Burosumab) zur Behandlung von tumorinduzierter Osteomalazie (TIO)
(19.08.2022, Pharma-Zeitung.de) TOKIO, Japan - Copyright by Business Wire - Kyowa Kirin Co., Ltd.
CRYSVITA ist das erste in der EU zugelassene biologische Arzneimittel für Patienten mit TIO, bei denen Tumore nicht operativ entfernt werden können
Wie Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE: 4151, Kyowa Kirin) heute mitteilte, hat die Europäische Kommission die Zulassung für CRYSVITA® (Burosumab) zur Behandlung der FGF23-bedingten Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie (TIO) in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren (PMT), die nicht kurativ entfernt oder lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren sowie bei Erwachsenen erteilt.1 Zudem besitzt CRYSVITA in der EU die Zulassung zur Behandlung der seltenen Krankheit X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen zwischen 1 und 17 Jahren mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung sowie bei Erwachsenen.2
Bei der auch als onkogene Osteomalazie bezeichneten TIO handelt sich um eine erworbene Erkrankung, die typischerweise durch kleine, langsam wachsende, gutartige PMTs verursacht wird.3,4 Von dieser seltenen Erkrankung mit weniger als 1000 berichteten Fällen in der medizinischen Fachliteratur4, die im Durchschnitt im Alter von 40 bis 45 Jahren auftritt, sind hauptsächlich Erwachsene betroffen.3,5 TIO ist mit fortschreitenden und schwächenden muskuloskelettalen Defiziten assoziiert,6,7 die letztlich die Fähigkeit, den täglichen Aktivitäten nachzugehen, sowie das körperliche und soziale Wohlbefinden beeinträchtigen.8
Obwohl eine Heilung der TIO erreicht werden kann, indem der/die verursachende(n) Tumor(e) vollständig operativ entfernt wird (werden), ist eine operative Entfernung aufgrund der anatomischen Lage und schwierigen Entdeckung von Tumoren nicht immer möglich.3,5 Die TIO kann nach einer unvollständigen oder erfolglosen operativen Entfernung erneut auftreten und fortbestehen.9
Mit der Zulassung durch die Europäische Kommission ist CRYSVITA das erste, für Patienten in der EU für TIO verfügbare biologische Arzneimittel mit diesem Zulassungsumfang. CRYSVITA blockiert die Aktivität des Fibroblasten-Wachstumsfaktors 23 (FGF23), der bei TIO im Übermaß produziert wird, und stellt die Phosphathomöostase wieder her.2,10
„Die Zulassung durch die Europäische Kommission ist ein bedeutender Meilenstein für Patienten mit TIO, bei der eine Heilung mithilfe einer vollständigen operativen Entfernung nicht möglich ist“, so Professor Ralf Oheim, Institut für Osteologie und Biomechanik, Universitätsklinikum Hamburg. „Angesichts der Herausforderungen, mit denen Patienten mit TIO und deren behandelnde Ärzte konfrontiert sind, ist der ungedeckte Bedarf bei TIO schon seit geraumer Zeit bekannt, und die heutige Entscheidung wird den Betroffenen und medizinischen Fachkräften helfen, auf diesen ungedeckten Bedarf einzugehen.“
„Dies ist ein bedeutsamer Tag für die TIO-Community in Europa, und ich bin stolz darauf, dass Kyowa Kirin dazu beitragen kann, auf die Bedürfnisse von Menschen mit einem derart hohen ungedeckten Bedarf einzugehen“, berichtet Abdul Mullick, President bei Kyowa Kirin International. „Wir möchten die Menschen zum Lächeln bringen, und angesichts dieser weiteren Indikation für eine seltene Krankheit mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten können wir sagen, dass wir unser Ziel gemeinsam mit der TIO-Community erfüllen.“
Mit dieser Zulassung der Europäischen Kommission wird Kyowa Kirin International mit den lokalen Gesundheitsbehörden jedes Landes ihres Zuständigkeitsbereichs zusammenarbeiten und sicherstellen, dass Patienten mit TIO so bald wie möglich Zugang zu CRYSVITA erhalten.
▼Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.
Über tumorinduzierte Osteomalazie (TIO)
Die durch eine chronische Hypophosphatämie gekennzeichnete TIO wird durch einen oder mehrere Tumore verursacht, die einen Überschuss an Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23) absondern.3 Dies kann zu Problemen wie einer verringerten Phosphataufnahme im Darm und einer beeinträchtigten Vitamin-D-Aktivierung führen.3,4
Zu den häufigsten Anzeichen und Symptomen zählen Knochenschmerzen, Gehschwierigkeiten, pathologische Frakturen, Höhenverlust und Muskelschwäche.6 Die TIO führt zu einer erheblichen Beeinträchtigung der körperlichen Leistungsfähigkeit durch Muskelschwäche und Schmerzen wie etwa das Aufstehen ohne Hilfe, das Gehen und die Arbeitsfähigkeit.8 Überdies werden durch die mit TIO verbundenen Schmerzen die Stimmung der Betroffenen erheblich und die Lebensfreude mäßig beeinträchtigt.8
Häufig erfolgt keine oder eine verzögerte TIO-Diagnose, und für die Diagnose ist es entscheidend, die Serumphosphatwerte zu prüfen.3 TIO ist nur heilbar, wenn der bzw. die verursachenden Tumor(e) entfernt wird (werden).3 Eine pharmakologische Behandlung sollte in Fällen von TIO in Betracht gezogen werden, in denen der bzw. die Tumor(e) nicht kurativ entfernt oder lokalisiert werden kann (können).3 Die Wiederherstellung der Phosphathomöostase ist von entscheidender Bedeutung für die Verbesserung der Gesundheit von Patienten mit TIO.3
Über CRYSVITA® (Burosumab) bei TIO
CRYSVITA (Burosumab) wurde von Kyowa Kirin entwickelt und ist ein rekombinanter, vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der an FGF23 bindet und dessen Aktivität hemmt.2 CRYSVITA blockiert die Aktivität von FGF23, das bei TIO im Übermaß produziert wird, und stellt die Phosphathomöostase wieder her.2
Die Wirksamkeit und Sicherheit von CRYSVITA wurde in zwei klinischen Phase-2-Studien nachgewiesen, die zum Krankheitsbereich TIO veröffentlicht wurden.11,12 CRYSVITA war gut verträglich und zeigte ein akzeptables Sicherheitsprofil.11,12
Nach dieser neuen Zulassung durch die Europäische Kommission ist CRYSVITA nun in der EU für die Behandlung von FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei TIO in Verbindung mit PMTs, die nicht kurativ entfernt oder lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren und bei Erwachsenen1 sowie für XLH bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung und bei Erwachsenen indiziert.2 CRYSVITA wird alle vier Wochen bei Erwachsenen und alle zwei Wochen bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren als subkutane Injektion verabreicht.2
CRYSVITA hat zurzeit die Zulassung für die Behandlung von TIO in mehreren Ländern, einschließlich der USA13 und Japan.14
Kyowa Kirin und Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx) kooperieren weltweit bei der Entwicklung und Vermarktung von CRYSVITA. Die Zusammenarbeit basiert auf dem Kooperations- und Lizenzvertrag zwischen Kyowa Kirin und Ultragenyx.
Über Kyowa Kirin
Kyowa Kirin widmet sich dem Ziel, neuartige Medikamente zu entwickeln und bereitzustellen, die die Lebensqualität von Patienten verbessern. Das in Japan ansässige und weltweit operierende Spezialpharmaunternehmen, das eine mehr als 70-jährige Tradition vorweisen kann, wendet modernste wissenschaftliche Erkenntnisse mit Schwerpunkt auf Antikörperforschung und Antikörper-Engineering an, um den Bedürfnissen der Patienten in vielfältigen Therapiebereichen wie Nephrologie, Onkologie, Immunologie/Allergologie und Neurologie gerecht zu werden. In seinen vier Regionen – Japan, Asien-Pazifik, Nordamerika und EMEA/International – folgt Kyowa Kirin seinem Selbstanspruch, Menschen zum Lächeln zu bringen. Uns verbinden unsere gemeinsamen Werte: Engagement für das Leben, Teamwork, Innovation und Integrität.
Weitere Informationen zum Unternehmen Kyowa Kirin erhalten Sie unter: https://www.kyowakirin.com/
Kyowa Kirin International
http://www.international.kyowa-kirin.com / www.kyowakirin.com
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Vereinigtes Königreich
Quellen
1 Europäische Kommission. Union Register of Medicinal Products for Human Use. CRYSVITA. 2022. Verfügbar unter: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1262.htm. Letzter Zugriff: August 2022.
2 Kyowa Kirin Limited. CRYSVITA (Burosumab). Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels. 2021.
3 Brandi ML, et al. Challenges in the management of tumor-induced osteomalacia (TIO). Bone. 2021;152:1160-64.
4 Florenzano P, et al. Tumor-Induced Osteomalacia. Calcified Tissue International. 2021;108:128-42.
5 Dahir K, et al. Diagnosis and Management of Tumor-Induced Osteomalacia: Perspectives from Clinical Experience. Journal of the Endocrine Society. 2021;5:1-12.
6 Feng J, et al. The diagnostic dilemma of tumor induced osteomalacia: a retrospective analysis of 144 cases. Endocrine Journal. 2017;64:675-83.
7 Minisola S, et al. Tumour-induced osteomalacia. Nature Reviews Disease Primers. 2017 ;3 :17044.
8 Jerkovich F, et al. Burden of Disease in Patients with Tumor-Induced Osteomalacia. JBMR Plus. 2020;5:e10436.
9 Cianferotti L, et al. Persistence and recurrence in tumor-induced osteomalacia: A systematic review of the literature and results from a national survey/case series. Endocrine. 2022;76:709-721.
10 Oe Y, et al. Medicine (Baltimore). 2021;100:e27895.
11 Imanishi Y, et al. Interim Analysis of a Phase 2 Open-Label Trial Assessing Burosumab Efficacy and Safety in Patients with Tumor-Induced Osteomalacia. Journal of Bone and Mineral Research. 2021;36:262-70.
12 Jan de Beur S, et al. Burosumab for the Treatment of Tumor-Induced Osteomalacia. Journal of Bone and Mineral Research. 2021;36:627-35.
13 Kyowa Kirin. Ultragenyx and Kyowa Kirin Announce US FDA Approval of CRYSVITA (Burosumab) for the Treatment of Tumor-Induced Osteomalacia (TIO). 2020. Verfügbar unter: https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2020/pdf/e20200619_01.pdf. Letzter Zugriff: August 2022.
14 Kyowa Kirin. Kyowa Kirin Announces Approval of CRYSVITA (Burosumab) for the Treatment of FGF23-related Hypophosphatemic Rickets and Osteomalacia in Japan. Verfügbar unter: https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2019/e20190920_01.html. Letzter Zugriff: August 2022.
KKI/INT/BUR/1766
Datum der Erstellung: August 2022
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