Kyowa Kirin schließt erfolgreich die Übernahme von Orchard Therapeutics ab, einem Weltmarktführer für Gentherapie bei seltenen Krankheiten

(25.01.2024, Pharma-Zeitung.de) TOKIO & LONDON & BOSTON - Copyright by Business Wire - Kyowa Kirin


Die Übernahme bereichert das Portfolio von Kyowa Kirin, ermöglicht die Entwicklung zahlreicher vielversprechender Kandidaten mit einer klinisch differenzierten Plattform und trägt dazu bei, laufende und künftige Markteinführungen von Libmeldy® (Atidarsagene Autotemcel) bei früh einsetzender MLD zu finanzieren


Kyowa Kirin Co., Ltd. (Kyowa Kirin, TSE: 4151), ein in Japan ansässiges, weltweit tätiges Spezialpharmaunternehmen (J-GSP), das an der Erforschung und Entwicklung neuartiger Arzneimittel unter Einsatz modernster Biotechnologie arbeitet, und Orchard Therapeutics plc (Orchard Therapeutics, Nasdaq: ORTX), ein Weltmarktführer im Bereich Gentherapie, gaben heute die erfolgreiche Übernahme von Orchard Therapeutics durch Kyowa Kirin bekannt. Der Erwerb aller ausstehenden Aktien von Orchard Therapeutics im Rahmen eines Scheme of Arrangement-Verfahrens gemäß dem UK Companies Act 2006 wurde am 24. Januar 2024 abgeschlossen und Orchard Therapeutics wurde damit zu einer hundertprozentigen Tochtergesellschaft von Kyowa Kirin. Das integrierte Unternehmen wird nun seinen Schwerpunkt verstärkt auf die Bedürfnisse von Menschen legen, die mit schwerwiegenden genetischen und anderen schweren Krankheiten leben, die eine enorme Belastung für sie bedeuten und für die es derzeit nur begrenzte oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt.


Das Portfolio von Orchard Therapeutics umfasst Libmeldy® (Atidarsagene autotemcel), das für die Behandlung geeigneter Patienten mit früh einsetzender metachromatischer Leukodystrophie (MLD), einer seltenen und lebensbedrohlichen Erbkrankheit des Stoffwechselsystems des Körpers, bestimmt ist. Bei der schwersten Form von MLD entwickeln sich die Babys normal, beginnen aber im späten Säuglingsalter rasch die Fähigkeit zu verlieren, zu gehen, zu sprechen und mit ihrer Umwelt zu interagieren. Libmeldy ist von der Europäischen Kommission (EK) und der britischen Arzneimittelbehörde Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. In den USA wird Libmeldy unter dem Namen OTL-200 vertrieben. Das Medikament befindet sich dort derzeit in der vorrangigen Prüfung durch die Food and Drug Administration (FDA) mit einem PDUFA-Zieldatum (Prescription Drug User Fee Act) am 18. März 2024.


Orchard Therapeutics nutzt dieselbe Gentherapie-Technologieplattform für hämatopoetische Stammzellen (hematopoietic stem cell, HSC) und arbeitet an zwei Programmen in der klinischen Phase: OTL-203 zur Behandlung des Mukopolysaccharidose Typ I Hurler-Syndroms (MPS-IH) und OTL-201 zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS-IIIA), die auch unter dem Namen Sanfilippo-Syndrom bekannt ist.


„Wir freuen uns sehr über die Übernahme von Orchard Therapeutics, einem führenden Anbieter von HSC-Gentherapie. Die Plattform birgt ein erhebliches Potenzial zur Bereitstellung weiterer innovativer Behandlungen und bahnbrechender Therapien und passt zu unserem Ziel, Menschen mit seltenen und komplexen Krankheiten einen lebensverändernden Mehrwert zu bieten“, so Masashi Miyamoto, Ph.D., Representative Director, President und CEO von Kyowa Kirin. „Unsere Unternehmen werden in Zukunft auf der umfangreichen Erfahrung der Gentherapie-Plattform von Orchard aufbauen und sie bei unterversorgten Indikationen und Krankheiten einsetzen, wo wir glauben, dass sie wissenschaftlich und klinisch differenziert ist.“


„Wir sind gespannt auf dieses nächste Kapitel in der Unternehmensentwicklung von Orchard Therapeutics und freuen uns auf die Zusammenarbeit mit unseren neuen Kollegen bei Kyowa Kirin, um das volle Potenzial unseres HSC-Gentherapieansatzes zu erschließen“, so Bobby Gaspar, Mitbegründer und Chief Executive Officer von Orchard Therapeutics. „In den nächsten 12 Monaten bieten sich uns potenziell mehrere Chancen, um unsere Führungsposition in diesem Bereich zu festigen. Dazu gehören die potenzielle Zulassung und Markteinführung von OTL-200 in den USA, die Beschleunigung der Marktdurchdringung von Libmeldy in Europa, der Fortschritt unserer globalen Zulassungsstudie für OTL-203 bei MPS-IH sowie die Weiterentwicklung unseres neurometabolischen Programms bei MPS-IIIA und von Forschungsprogrammen in früheren Phasen.“


In der neuen Organisationsstruktur wird M.D., Ph.D. Bobby Gaspar an Ph.D. Masashi Miyamoto, President & CEO von Kyowa Kirin, berichten und Mitglied des leitenden F&E-Führungsteams von Kyowa Kirin werden, um das Unternehmen bei der Evaluierung von therapeutischen Kandidaten der nächsten Generation zu unterstützen. Die Kollegen von Orchard Therapeutics werden weiterhin in den Niederlassungen in London und Boston tätig sein. Kyowa Kirin verspricht sich signifikante Synergien durch den Zusammenschluss mit Orchard Therapeutics und plant, seine Finanzprognose für 2024 in Verbindung mit den Ergebnissen für 2023 am 7. Februar bekannt zu geben.


Überblick über die Transaktion
Kyowa Kirin hat das Scheme of Arrangement gemäß den Bedingungen der Vereinbarung zur Übernahme aller ausstehenden Aktien von Orchard Therapeutics zu einem Preis von 16,00 US-Dollar pro American Depositary Share (ADS) in bar unterzeichnet. Dies entspricht einem Aufschlag von 144 % auf den volumengewichteten Durchschnittspreis pro ADS von Orchard Therapeutics in den 30 Tagen bis zum 4. Oktober 2023, dem Tag vor der Ankündigung der Transaktion.


Im Rahmen der Transaktion ist ein zusätzliches bedingtes Wertrecht (contingent value right, CVR) in Höhe von 1,00 USD pro ADS an die Aktionäre von Orchard zu zahlen, insgesamt also 17,00 USD pro ADS. Die zusätzlichen CVR-Zahlungen sind abhängig und nur bei einer US-Zulassung von OTL-200 im Jahr 2024 gemäß den in der CVR-Vereinbarung festgelegten Bedingungen fällig.


Überblick über Orchard Therapeutics


(1)

 


Name


Orchard Therapeutics plc


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Standort


245 Hammersmith Road, 3. Stock London W6 8PW Vereinigtes Königreich


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Funktion und Name des Vertreters


Chief Executive Officer


Bobby Gaspar


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Beschreibung der Geschäftstätigkeit


Entwicklung und Kommerzialisierung der Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen


(5)

 


Aktienkapital


29.463 Tausend US-Dollar (zum 30. September 2023)


(6)

 


Datum der Gründung


2015


Über Libmeldy / OTL-200
Libmeldy® (Atidarsagene autotemcel), auch unter der Bezeichnung OTL-200 bekannt, wurde von der Europäischen Kommission für die Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD) bei Patienten zugelassen, bei denen biallelische Mutationen im ARSA-Gen zu einer Verringerung der enzymatischen Aktivität von ARSA bei Kindern führen mit i) spät infantilen oder früh juvenilen Formen, ohne klinische Manifestationen der Krankheit, oder ii) der frühen juvenilen Form mit frühen klinischen Manifestationen der Krankheit, die noch selbständig gehen können, und bevor ein kognitiver Abbau eintritt. Libmeldy ist die erste für geeignete Patienten mit früh einsetzender MLD zugelassene Therapie.


Die häufigste Nebenwirkung im Zusammenhang mit der Behandlung mit Libmeldy war das Auftreten von Anti-ARSA-Antikörpern. Abgesehen von den mit der Gentherapie verbundenen Risiken gehen der Behandlung mit Libmeldy andere medizinische Behandlungen voraus, und zwar die Mobilisierung des peripheren Blutes und die Apherese, gefolgt von einer myeloablativen Konditionierung, die eigene Risiken mit sich bringen. Während der klinischen Studien mit Libmeldy entsprachen die Sicherheitsprofile dieser Eingriffe den bekannten Sicherheits- und Verträglichkeitsprofilen.


Weitere Informationen zu Libmeldy können Sie der Zusammenfassung der Produktmerkmale (Summary of Product Characteristics, SmPC) entnehmen, die auf der Website der EMA verfügbar ist.


Libmeldy ist in der Europäischen Union, Großbritannien, Island, Liechtenstein und Norwegen zugelassen. OTL-200 ist in den USA ein Prüfpräparat.


Libmeldy wurde in Zusammenarbeit mit dem San Raffaele-Telethon Institut für Gentherapie (SR-Tiget) in Mailand, Italien, entwickelt.


Über Kyowa Kirin
Kyowa Kirin verfolgt das Ziel, neuartige Medikamente mit lebensveränderndem Mehrwert zu entdecken. Als in Japan ansässiges, weltweit tätiges Spezialpharmaunternehmen investieren wir seit mehr als 70 Jahren in die Arzneimittelforschung und biotechnologische Innovation. Derzeit arbeiten wir an der Entwicklung der nächsten Generation von Antikörpern sowie Zell- und Gentherapien, die das Potenzial haben, Patienten zu helfen, die an einer schweren oder seltenen Krankheit leiden. Unsere vier Geschäftsregionen - Japan, Asien-Pazifik, Nordamerika und EMEA/International - eint unser gemeinsames Engagement für unsere Werte, nachhaltiges Wachstum zu erzielen und Menschen zum Lächeln zu bringen. Weitere Informationen über das Geschäft von Kyowa Kirin finden Sie unter: https://www.kyowakirin.com .


Über Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics, ein Unternehmen von Kyowa Kirin, ist ein Weltmarktführer auf dem Gebiet der Gentherapie, dessen Schwerpunkt auf der Bekämpfung von genetisch bedingten und anderen schweren Krankheiten liegt. Das Unternehmen erforscht, entwickelt und vermarktet daher neue Behandlungsmethoden, die auf dem heilenden Potenzial der Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC) aufbauen. Bei diesem Ansatz werden die eigenen Blutstammzellen eines Patienten außerhalb des Körpers gentechnisch verändert und anschließend wieder in den Körper eingeschleust, um die zugrunde liegende Ursache der Krankheit mit einer einzigen Behandlung zu beheben.


Orchard wurde 2015 gegründet und hat seinen Ursprung in einigen der ersten Forschungen und klinischen Entwicklungen im Bereich der HSC-Gentherapie. Unser Team hat eine zentrale Rolle bei der Entwicklung dieser Technologie gespielt und sie von einer vielversprechenden wissenschaftlichen Idee zu einer potenziell lebensverändernden Realität werden lassen. Heute baut Orchard eine Pipeline von HSC-Gentherapien auf, um schwere Krankheiten zu behandeln, die eine enorme Belastung für Patienten, Familien und die Gesellschaft darstellen und für die es bislang nur begrenzte oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt.


Weitere Informationen erhalten Sie unter www.orchard-tx.com.


Bereitstellung weiterer Informationen über Orchard
Investoren und andere Personen werden darauf hingewiesen, dass Orchard mit seinen Investoren und der Öffentlichkeit über die Unternehmenswebsite (www.orchard-tx.com), die Investor-Relations-Website (ir.orchard-tx.com) und über soziale Medien kommuniziert, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Präsentationen für Investoren und Datenblätter für Investoren, Einreichungen bei der U.S. Securities and Exchange Commission, Pressemitteilungen, öffentliche Telefonkonferenzen und Webcasts. Die von Orchard auf diesen Kanälen und Websites bereitgestellten Informationen könnten als wichtige Informationen verstanden werden. Orchard empfiehlt daher Investoren, Medien und anderen an Orchard interessierten Personen, die Informationen, die auf diesen Kanälen veröffentlicht werden, einschließlich der Investor Relations-Website, regelmäßig zu überprüfen. Die Liste der Kanäle kann von Zeit zu Zeit auf der Investor-Relations-Website von Orchard aktualisiert werden und weitere soziale Medienkanäle umfassen. Der Inhalt der Website von Orchard oder dieser Kanäle bzw. jeder anderen Website, auf die von der Website oder diesen Kanälen aus zugegriffen werden kann, ist nicht als durch Verweis in eine Einreichung gemäß dem Securities Act von 1933 aufgenommen anzusehen.


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Weitere Risiken und Unwägbarkeiten, mit denen Orchard konfrontiert ist, sind unter der Überschrift "Risikofaktoren" im aktuellsten Jahres- oder Quartalsbericht von Orchard, der bei der U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, sowie in späteren bei der SEC eingereichten Unterlagen und Berichten aufgeführt. Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen geben die Ansichten von Orchard zum Zeitpunkt der Veröffentlichung wieder. Orchard übernimmt keine Verpflichtung zur öffentlichen Aktualisierung oder Überarbeitung zukunftsgerichteter Aussagen und lehnt diese ausdrücklich ab, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.


Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.


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Für Kyowa Kirin Hiroki Nakamura: Global/JapanCorporate Communications Departmentmedia@kyowakirin.com Lauren WalrathVice President, Public Affairs – Nordamerikalauren.walrath.g4@kyowakirin.com +1-646-526-4454Stacey Minton: EMEASVP, Corporate Affairs – Kyowa Kirin InternationalStacey.Minton@kyowakirin.com Für Orchard Therapeutics Benjamin Navon+1 857-248-9454Benjamin.Navon@orchard-tx.com






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