Neu-REFIX Beta-Glucan erhält von der US-amerikanischen FDA die Kennzeichnungen „Arzneimittel für seltene pädiatrische Erkrankung“ und „Arzneimittel für seltene Leiden“ für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
(20.09.2024, Pharma-Zeitung.de) TOKIO - Copyright by Business Wire - GN Corporation Co Ltd
Die Erforschung seltener Krankheiten liefert Erkenntnisse über Autoimmunerkrankungen und Psoriasis.
Neu-REFIX Beta-Glucan, hergestellt in Japan, hat sowohl die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) (Bezeichnung „Arzneimittel für seltene pädiatrische Erkrankung“) als auch die Orphan Drug Designation (ODD) (Bezeichnung „Arzneimittel für seltene Leiden“) von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (US FDA) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erhalten. Diese Bezeichnungen würden dazu beitragen, die Fortschritte in präklinischen und klinischen Studien, die in Japan und Indien durchgeführt wurden, in klinische Studien in den USA zu überführen, um von der FDA zugelassen zu werden.
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The parable of the lost sheep mirrors our journey to find a solution for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), a rare disease. Our global interdisciplinary team is fortunate to have been gifted with Neu REFIX, whose hidden potentials of beneficial immune modulation, we unravelled by extensive preclinical and clinical studies. This gives hope to DMD patients for its potentials in improving their quality of life by halting the disease progress. Like the shepherd when he found the lost sheep, our joy knew no bounds, when we got encouraging outcome in DMD research. Now on receiving orphan drug and rare paediatric disease designations from US FDA, while it’s time to rejoice, we have miles to go until it reaches every deserving patient after an approval, the final goal. We are open to collaborate with likeminded institutes to reach the goal. Further insights have revealed the potentials of Neu REFIX in Psoriasis, auto-immune diseases and in Multiple Sclerosis by gut microbiome reconstitution. (Graphic: Business Wire)
Das Neu-REFIX Beta 1,3-1,6 Glucan ist ein Exopolysaccharid, das vom N-163-Stamm von Aureobasidium Pullulans produziert wird. Es ist als oral verzehrbares, allergenfreies Nahrungsergänzungsmittel erhältlich, das sich als sicher erwiesen hat und bei DMD über das folgende Potenzial verfügt:
Eigenständige Wirksamkeit bei der Reduzierung von Entzündungen und Fibrose der Skelettmuskulatur bei mdx-Mäusen
Verbesserung der Muskelregeneration bei mdx-Mäusen über einen Zeitraum von 45 Tagen
Rückgang des Erschöpfungswertes in einer vorklinischen Studie
Klinisch sicher als Adjuvans zusammen mit verschiedenen Standardbehandlungen
Wirksamkeit der Verbesserung des Plasmadystrophins in einer klinischen Studie über einen Zeitraum von 45 Tagen
Aufhalten des Krankheitsfortschritts in einer klinischen Studie von sechs Monaten auf sichere Weise
Vorteilhafte Wiederherstellung des Darmmikrobioms bei Patienten mit DMD
Klinische Verbesserung bei Patienten mit LGMD
Reduzierung der Myokardfibrose bei mdx-Mäusen
Die Forschungsergebnisse der 2009 begonnenen Reise wurden in Fachzeitschriften und auf Konferenzen veröffentlicht, darunter die gemeinsame Konferenz des Asian and Oceanian Myology Center und der Japan Muscle Society, AOMC-JMS 2024..
DMD ist eine seltene genetische Erkrankung, von der einer von 5000 männlichen Neugeborenen betroffen ist, mit fast 50.000 Patienten in den USA. Die entzündungshemmenden Potenziale von Neu-REFIX, die bei der seltenen Krankheit DMD dokumentiert wurden, haben den Weg für weitere Forschungen geebnet, um Autoimmunerkrankungen, seltene Krankheiten wie Multiple Sklerose und auch häufige Hautkrankheiten wie Psoriasis vulgaris als krankheitsmodifizierendes Adjuvans einzubeziehen.
Neu-REFIX ist ein Nahrungsergänzungsmittel, das in Japan hergestellt wird und seit 2018 im Handel erhältlich ist. Es handelt sich um einen Lebensmittelzusatzstoff nach japanischen Standards. Es ist weder ein Medikament oder Heilmittel für eine Krankheit noch ein diagnostisches oder krankheitsvorbeugendes Mittel. Forschungsergebnisse sind nicht als medizinische Beratung zu verstehen. Die Informationen werden verbreitet, um relevante Unterstützung von Organisationen mit Synergien zu erhalten, um klinische Studien durchzuführen und Genehmigungen von Aufsichtsbehörden zu erhalten. Die Bezeichnungen RPDD und ODD sind keine Genehmigungen, sondern gelten als Validierung unseres Ansatzes, der mehrere Vorteile bietet: Marktexklusivität, Zugang zu Zuschüssen und Forschungsunterstützung sowie ein schneller Fortschritt.
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