Neuartiger Ansatz für Zelltherapie bei ALS erhält FDA-Freigabe für Erststudien an Menschen
(05.06.2015, Pharma-Zeitung.de) SALT LAKE CITY - Copyright by Business Wire - Q Therapeutics, Inc.
Q Therapeutics gibt Freigabe seines Zulassungsantrags für klinische Studien der Phase 1/2a mit Q-Cells® an Patienten mit ALS bekannt
Das Unternehmen Q Therapeutics, Inc., das neuartige Zelltherapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) erforscht und entwickelt, hat heute bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA seinen Zulassungsantrag für das Prüfpräparat Q-Cells® freigegeben hat, sodass mit klinischen Studien der Phase 1/2a an Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) begonnen werden kann. ALS – auch als Lou-Gehrig-Syndrom bekannt – ist eine verheerende Erkrankung, die durch die Degeneration von Motoneuronen, den Nervenzellen im Gehirn und im Rückenmark, verursacht wird. Von ALS sind in den USA ständig über 30.000 Menschen und weltweit fast eine halbe Million Menschen betroffen. Es gibt keine wirksame Therapie für ALS, und die Erkrankung verläuft bei 80 Prozent der Fälle innerhalb von fünf Jahren nach einer Diagnose tödlich.
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Stained Q-Cell® in culture, during differentiation, with yellow showing early progenitor characteristics, and red highlighting a protein found later in astrocytes, the cell type thought to be beneficial for ALS patients; DNA in the nucleus is highlighted in blue. (Photo: Business Wire)
Bei Q-Cells, dem ersten patentierten Produktkandidaten des Unternehmens für Zelltherapie, handelt es sich um auf Gliazellen beschränkte Progenitorzellen (glial-restricted progenitor cells, GRP) – frühe Abkömmlinge neuraler Stammzellen, die nur „Glia“ produzieren und aus denen 50 Prozent der Gehirnzellen bestehen. Gliazellen sind lebenswichtig für die Unterstützung, Erhaltung und auch Wiederherstellung der Gesundheit von Neuronen. Die Freigabe des Zulassungsantrags von Q Therapeutics für klinische Studien der Phase 1/2a mit Q-Cells bei ALS-Patienten durch die FDA bestätigt, dass die präklinischen Daten ausreichen, um mit den ersten an Menschen durchgeführten Studien zu beginnen und den Einsatz von GRP zur Behandlung von ALS-Patienten zu untersuchen. Die publizierten präklinischen Daten aus Tiermodellen von ALS und anderen Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) haben ergeben, dass die Abgabe gesunder Gliazellen in Gehirn und Rückenmark das Potenzial aufweist, den Verlauf momentan unheilbarer Erkrankungen und Verletzungen des ZNS abzuändern.
„Dies ist nicht nur für Q Therapeutics, sondern überhaupt für die Suche nach Heilungsmöglichkeiten für ALS ein wichtiger Meilenstein. Unser einzigartiger Ansatz ist vielversprechend, und wir freuen uns auf diese Studien, um seine Sicherheit und Wirksamkeit für Menschen zu untersuchen“, so Dr. Deborah Eppstein, Präsidentin und Chief Executive Officer von Q Therapeutics. „Dieser Erfolg ist die Frucht aus einem Jahrzehnt der Forschungsarbeiten mit Zuschüssen in Höhe von fast 30 Millionen US-Dollar und dem unermüdlichen Engagement unserer Wissenschaftler und Forschungspartner. Wir anerkennen stolz die Beiträge all unserer wissenschaftlichen Mitarbeiter und Unterstützer auf der Suche nach neuartigen Therapien für ALS und andere schwächende Erkrankungen von Gehirn und Rückenmark, insbesondere Dr. James Campanelli, Dr. med. Mahendra Rao, die National Institutes of Health, der Maryland Stem Cell Research Fund und Bosarge Life Sciences.“
„Alle 90 Minuten erhält irgendwo auf der Welt jemand eine ALS-Diagnose, und die aktuellen Therapien bieten wenig Anlass zur Hoffnung“, sagte Dr. James Campanelli, Vorstand für Forschung und Entwicklung bei Q Therapeutics. „Diese FDA-Freigabe bedeutet für uns den Auftakt zur Durchführung bahnbrechender Studien an Menschen mit einem Zelltherapeutikum, das über das Potenzial verfügt, den unter ALS leidenden Patienten und ihren Angehörigen neue Perspektiven zu geben. Die Zulassung unseres Antrags für Q-Cells durch die FDA innerhalb des ursprünglichen 30-tägigen Zeitraums bedeutet eine aufsichtsrechtliche Validierung unseres durchdachten Entwicklungskonzepts und unserer Pläne für klinische Studien.“
Dr. med. Mahendra Rao, Chief Strategy Officer bei Q Therapeutics, sagte: „GRP-Zellen sind wirklich einzigartige Kandidaten für klinische Studien, und dies werden die allerersten Studien an Menschen sein. Das Besondere dabei ist, dass die Abstammungsbegrenzung der Zellen bedeutet, dass diese nach einer Transplantation in vivo nur Oligodendrozyten und Astrozyten generieren – lebensfähige neue Gliazellen – und anders als viele andere Zellen migrieren, überleben und auf zelluläre Signale reagieren, um nach einer Verletzung therapeutische Moleküle zu produzieren. Wir hoffen, dass sich diese Progenitor-Eigenschaften der GRP bei der Behandlung einer Vielzahl von Störungen des ZNS als wirksam erweisen werden, bei denen Reparaturen der zellulären Mechanismen von Gehirn und Rückenmark erforderlich sind.“
Die FDA hat Q-Cells bereits den Status als Orphan-Arzneimittel für ALS gewährt. Mit dieser Bezeichnung soll die Untersuchung und Weiterentwicklung von Therapeutika vorangebracht werden, die vielversprechend für die Behandlung seltener Krankheiten sind. Q Therapeutics hat sich entschieden, als erste klinische Indikation ALS mit Q-Cells zu behandeln. Grundlage dafür sind sowohl der große ungedeckte klinische Bedarf als auch die signifikanten wissenschaftlichen Überlegungen, die dafür sprechen, dass gesunde Gliazellen anscheinend auf verschiedene Arten die Funktion von Motoneuronen schützen und erhalten. Die klinische Studie der Phase 1/2a von Q Therapeutics, mit der Sicherheit und Verträglichkeit von Q-Cells bei ALS-Patienten untersucht werden sollen, soll aufgenommen werden, sobald die Zulassung der Ethikkommission vorliegt und die Finanzierung gesichert ist.
Für die präklinische Entwicklung von Q-Cells in Zusammenarbeit mit Dr. med. Nicholas Maragakis von der Johns Hopkins University hat Q Therapeutics bereits erhebliche Unterstützung durch das National Institute of Neurological Disorders and Stroke Translational Research Program (U01-NS06713) erhalten. Q Therapeutics arbeitete bei der Durchführung von Sicherheitsstudien an Tieren mit MPI Research Inc. zusammen, bei der Herstellung der für die Zellreinigung verwendeten Antikörper mit Goodwin Biotechnology Inc. und für Unterstützung bei aufsichtsrechtlichen Fragen mit der Biologics Consulting Group. Das Unternehmen hat sich zur Herstellung von Q-Cells für die bevorstehende klinische Studie ferner mit der Cell Therapy and Regenerative Medicine Facility (CTRM) an der University of Utah zusammengeschlossen.
Über Q Therapeutics, Inc. – Q Therapeutics mit Sitz in Salt Lake City ist eine nicht Handel betreibende Gesellschaft, die sich der klinischen Erprobung und Entwicklung von Therapien mit adulten Stammzellen zur Behandlung schwächender Erkrankungen und Verletzungen des zentralen Nervensystems widmet. Der erste Produktkandidat des Unternehmens, Q-Cells®, ist ein zellbasiertes Therapeutikum, mit dem die normalen Aktivitäten von Neuronen wiederhergestellt bzw. erhalten werden sollen. Dies geschieht durch essenzielle Unterstützungsfunktionen, die im gesunden Gewebe des zentralen Nervensystems eine Rolle spielen. Q-Cells könnte bei einer Vielzahl von Erkrankungen des zentralen Nervensystems angewendet werden, darunter demyelinisierende Erkrankungen wie multiple Sklerose, transverse Myelitis und Zerebralparese sowie andere neurodegenerative Erkrankungen und Verletzungen wie ALS (Lou-Gehrig-Syndrom), Chorea Huntington, Verletzungen des Rückenmarks, Schlaganfälle, traumatische Hirnverletzungen, Parkinson- und Alzheimer-Krankheit. Das erste klinische Ziel von Q Therapeutics ist ALS. Ein erster Zulassungsantrag wurde von der FDA freigegeben. Zu den geplanten proprietären Produkten des Unternehmens zählen auch Produkte mit Nervenzellen, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS-ZELLEN) gewonnen werden. Weitere Informationen finden Sie unter www.qthera.com.
Warnhinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen – Diese Mitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der „Safe Harbor“-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 enthalten. Anleger werden darauf hingewiesen, dass es sich bei solchen zukunftsgerichteten Aussagen zu potenziellen Anwendungsmöglichkeiten der Technologien von Q Therapeutics in dieser Pressemitteilung um Aussagen handelt, die Risiken und Ungewissheiten umfassen, u. a. Risiken im Zusammenhang mit der Entwicklung und Vermarktung potenzieller Produkte sowie Ungewissheiten in Bezug auf den Ausgang klinischer Studien oder aufsichtsrechtliche Zulassungen und Freigaben, zukünftigen Kapitalbedarf, die Abhängigkeit von Kooperationspartnern sowie den Beibehalt von Rechten an geistigem Eigentum. Die tatsächlichen Ergebnisse können von den Angaben in zukunftsgerichteten Aussagen erheblich abweichen. Weitere Informationen zu Faktoren, die sich möglicherweise auf die Ergebnisse auswirken können, sowie zu weiteren Risiken und Ungewissheiten werden in den regelmäßigen Berichten von Q Therapeutics erwähnt. Hierzu zählen der Quartalsbericht auf Formblatt 10-Q für den am 31. März 2015 zu Ende gegangenen Zeitraum sowie der Jahresbericht des Unternehmens auf Formblatt 10-K für das am 31. Dezember 2014 zu Ende gegangene Jahr.
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