NICE spricht endgültige positive Empfehlung für nationale Leistungsverrechnung von Soliris® (Eculizumab) für alle Patienten mit aHUS in England aus
(27.11.2014, Pharma-Zeitung.de) CHESHIRE, Connecticut - Copyright by Business Wire - Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- Endgültige Evaluierungsentscheidung bestätigt, dass Soliris „eine sehr effektive Behandlungsmethode für aHUS darstellt und für Patienten von signifikantem Wert ist“ -
- Endgültige Evaluierungsentscheidung umfasst die gleichen Krankheitsbilder, die auch im Empfehlungsentwurf erörtert wurden, darunter die Einrichtung eines Expertenzentrums und eines robusten Systems zur Überwachung von Patienten, die einer Behandlung unterzogen werden -
Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) meldete heute, dass das Highly Specialised Technologies Evaluation Committee (EC) des National Institute for Health and Care Excellence (NICE) eine Leistungsverrechnung für Soliris® (Eculizumab) für alle Patienten in England empfohlen hat, die am atypischen hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) leiden, einer schweren und lebensbedrohenden, aber auch sehr seltenen Erkrankung. Mit dieser abschließenden Evaluierungsentscheidung hat das NICE Soliris für die Verwendung im Rahmen des National Health Service (NHS) in England als erstes und einziges Medikament für die Behandlung von Patienten mit aHUS empfohlen.
„Die heutige Entscheidung ist ein großer Erfolg für Patienten mit aHUS sowie Ärzte, die jetzt die Gewissheit des Zugangs zu der wirksamen Therapie mit Soliris haben, die die Lebensqualität der Patienten wesentlich verbessern kann. Wir freuen uns, dass Soliris im Rahmen des NHS für Patienten mit aHUS zur Verfügung gestellt wird und sprechen dem NHS England für seine vorherige Entscheidung unser Lob aus, in dem Zeitraum, der notwendig war, bis das Nice diese endgültige Entscheidung getroffen hat, die Kosten für die Patienten zu übernehmen“, so Leonard Bell, M.D., Chairman und Chief Executive Officer von Alexion.
In der abschließenden, heute veröffentlichten Evaluierungsentscheidung bestätigte das NICE-EC erneut, dass Soliris eine wichtige Behandlungsoption von signifikantem Wert für Patienten mit aHUS darstellt. Das Komitee empfahl die Zulassung von Soliris im Rahmen seiner Vermarktungsbefugnis für aHUS, die im Evaluierungskonsultationsdokument enthalten ist, das im September veröffentlicht wurde. Soliris wurde im November 2011 von der Europäischen Kommission für die Behandlung von Patienten mit aHUS zugelassen. Unter der Rubrik "Klinische Angaben" der EU-Produktinformation „wird die lebenslange Behandlung mit Soliris empfohlen, außer die Absetzung von Soliris ist klinisch indiziert“, wie im Unterabschnitt der besonderen Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen für die Anwendung beschrieben.1 Wie vom NICE in der endgültigen Evaluierungsbestimmung angegeben, wurden nach dem Absetzen von Soliris schwerwiegende TMA-Komplikationen gemeldet, darunter Transplantatausfall und Hämodialysebedarf, Niereninsuffizienz, Nierenversagen im Endstadium und Atemnot mit Intubationspflicht.
„Patienten mit aHUS sind der ständigen Gefahr plötzlicher, progressiver und lebensbedrohender Schäden der Nieren und anderer Organe ausgesetzt“, so Keith Woods, Vice President und General Manager von Alexion Pharma UK. „Alexion unterstützt die Anwendung von Soliris in Übereinstimmung mit der EMA-zugelassenen Produkteinformation und ist der festen Ansicht, dass Entscheidungen in Bezug auf die fortgesetzte Soliris-Therapie vom behandelnden Arzt nach seinem besten klinischen Ermessen getroffen werden sollten.“
NICE empfiehlt, Folgendes als Bedingung für die Übernahme der Kosten von Soliris für Patienten mit aHUS zu implementieren:
- Koordination der Anwendung von Eculizumab durch ein Expertenzentrum
- Überwachungssysteme, um die Anzahl der Personen aufzuzeichnen, bei denen ein atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom diagnostiziert wurde, sowie die Anzahl der Personen, die Eculizumab erhalten, und die Dosis und Dauer der Behandlung dieser Personen
- Ein nationales Protokoll für den Beginn der Behandlung mit Eculizumab sowie deren Absetzen aus klinischen Gründen
- Ein Forschungsprogramm mit robusten Methoden zur Evaluierung, wann die Behandlung eingestellt oder die Dosis angepasst werden sollte
Über aHUS
aHUS ist eine chronische, extrem seltene und lebensbedrohliche Erbkrankheit, bei der ein genetischer Defekt eines oder mehrerer Regulatorgene des Komplementsystems eine lebenslange unkontrollierte Komplementaktivierung hervorruft, die im ganzen Körper zur Bildung von Blutgerinnseln in kleinen Blutgefäßen (thrombotische Mikroangiopathie, TMA) führt.2,3 Die permanente unkontrollierte Komplementaktivierung bei aHUS verursacht ein lebenslanges Risiko von TMA. Diese kann plötzliche, katastrophale und lebensbedrohliche Schäden an Nieren, Gehirn, Herz und anderen lebenswichtigen Organen zur Folge haben und daher zum Tod führen.2,4 79 Prozent aller Patienten sterben, benötigen Dialysen oder erleiden bleibende Nierenschäden innerhalb von drei Jahren nach der Diagnose, eines Jahres nach der Diagnose, und das trotz eines Plasmaaustauschs oder einer Plasmainfusion (PE/PI).5 Darüber hinaus tritt bei 33 bis 40 Prozent der Patienten mit dem erstmaligen Auftreten von aHUS trotz PE/PI der Tod oder eine Nierenschädigung im Endstadium ein.5,6 Die meisten aHUS-Patienten, die eine Nierentransplantation erhalten, erleiden im Anschluss eine systemische TMA, die eine Transplantat-Ausfallrate von 90 Prozent nach sich zieht.7
aHUS kann sowohl Kinder als auch Erwachsene betreffen. Eine Komplement-vermittelte TMA führt außerdem zu einer Verringerung der Blutplättchen (Thrombozytopenie) und zur Zerstörung von roten Blutkörperchen (Hämolyse). Während bei mindestens zehn verschiedenen Regulatorgenen des Komplementsystems Mutationen festgestellt wurden, wurden bei 30- 50 % der Patienten mit einer bestätigten aHUS-Diagnose keine Mutationen festgestellt.5
Über Soliris®
Soliris ist ein erstklassiger terminaler Komplementinhibitor, den Alexion vom Labor über das Zulassungsverfahren bis hin zur Marktgängigkeit entwickelt hat. Soliris ist in den USA (2007), der Europäischen Union (2007), Japan (2010) und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen, einer extrem seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Bluterkrankung, die von einer chronischen komplementvermittelten Hämolyse (Zerstörung roter Blutkörperchen) bestimmt wird. Bei Soliris wird zudem eine Verringerung der Hämolyse bei PNH-Patienten indiziert. Außerdem ist Soliris in den USA (2011), der Europäischen Union (2011), Japan (2013) und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) zugelassen, einer extrem seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Erbkrankheit, die mit komplementvermittelter thrombotischer Mikroangiopathie bzw. TMA (Blutgerinnsel in kleinen Gefäßen) einhergeht. Soliris ist nicht zur Behandlung von Patienten vorgesehen, deren hämolytisch-urämisches Syndrom von Schiga-Toxin bildenden Escherichia coli hervorgerufen wird (STEC-HUS). Aufgrund der bahnrechenden medizinischen Innovation bei der Komplementinhibition wurden Alexion und Soliris mit den höchsten Auszeichnungen in der Pharmaindustrie geehrt: dem Prix Galien USA (2008, Bestes Biotechnologie-Produkt) und Frankreich (2009, Behandlung seltener Krankheiten).
Weitere Informationen zu Soliris, einschließlich der vollständigen US-Verschreibungsinformationen, sind unter www.soliris.net erhältlich.
Wichtige Sicherheitshinweise
In den USA beinhaltet das Produktetikett von Soliris den folgenden gerahmten Warnhinweis: „Lebensbedrohliche und tödliche Meningokokkeninfektionen sind bei mit Soliris behandelten Patienten aufgetreten. Meningokokkeninfektionen können sehr schnell einen lebensbedrohlichen oder tödlichen Verlauf nehmen, wenn sie nicht rechtzeitig erkannt und frühzeitig behandelt werden [siehe Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen (5.1)] Beachten Sie die aktuellsten Empfehlungen des Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) für die Meningokokkenimpfung bei Patienten mit Komplementdefekten. Patienten sind mindestens 2 Wochen vor der Verabreichung der ersten Soliris-Dosis mit einem Meningokokkenimpfstoff zu impfen, sofern das Risiko der verzögerten Soliris-Therapie nicht das Risiko einer Meningokokkeninfektion übersteigt (Siehe Schwere Mengingokokkeninfektionen (5.1) für weitere Richtlinien zur Bewältigung einer Meningokokkeninfektion.) Patienten sind auf frühe Anzeichen von Meningokokkeninfektionen zu überwachen und sofort zu untersuchen, sollte Verdacht auf eine Infektion bestehen. Soliris ist nur über ein eingeschränktes Vertriebsprogramm im Rahmen der Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) erhältlich. Verschreibende Ärzte müssen sich zum Soliris-REMS-Programm anmelden. Weitere Informationen erhalten Sie telefonisch unter der Rufnummer 1-888-soliris (1-888-765-4747).“
Bei PNH-Patienten waren die am häufigsten in klinischen Studien beobachteten nachteiligen Ereignisse, die bei einer Behandlung mit Soliris auftraten: Kopfschmerzen, Rhinopharyngitis (Nasenlaufen), Rückenschmerzen und Übelkeit. Bei der Behandlung von PNH-Patienten mit Soliris sollte die Einnahme von Gerinnungshemmern nicht verändert werden, da die Auswirkungen eines Absetzens während der Soliris-Therapie noch nicht bekannt sind. Bei aHUS-Patienten waren die am häufigsten in klinischen Studien beobachteten Ereignisse, die bei einer Behandlung mit Soliris auftraten: Kopfschmerzen, Diarrhöe, Bluthochdruck, Infektionen der oberen Atemwege, Bauchschmerzen, Erbrechen, Nasopharyngitis, Anämie, Husten, periphere Ödeme, Übelkeit, Harnwegsinfektionen, Fieber. Soliris ist nicht für die Behandlung von Patienten mit STEC-HUS (Shiga toxin E. coli-related hemolytic uremic syndrome) vorgesehen. Beachten Sie bitte die vollständigen Verschreibungsinformationen für Soliris, darunter die WARNHINWEISE zum Risiko einer schwerwiegenden Meningokokkeninfektion.
Über Alexion
Alexion ist ein Biopharmaunternehmen, das lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten erforscht, entwickelt und vermarktet. Alexion ist der weltweite Marktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition. Das Unternehmen hat Soliris® (Eculizumab) entwickelt und vermarktet das Arzneimittel als eine Behandlungsoption für Patienten mit PNH und aHUS, zwei schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen werden. Soliris ist derzeit in nahezu 50 Ländern zur Behandlung von PNH und in fast 40 Ländern zur Behandlung von aHUS zugelassen. Alexion prüft zusätzliche mögliche Indikationen für Soliris und erforscht weitere innovative biotechnologische Wirkstoffkandidaten in Verbindung mit verschiedenen Therapiegebieten, darunter Asfotase Alfa. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion Pharmaceuticals Inc. finden Sie unter: www.alexionpharma.com.
[ALXN-G]
„Safe Harbor“-Hinweis:
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen, einschließlich Aussagen in Bezug auf die erwartete klinische Entwicklung, regulatorische und kommerzielle Meilensteine und den möglichen medizinischen Nutzen von Soliris® (Eculizumab) für die Behandlung von aHUS- und PNH-Patienten, Preise für Soliris in England, und die Fortsetzung vorhandener Programme in England, die Zugang zu Soliris gewähren. Zukunftsbezogene Aussagen unterliegen Faktoren, aufgrund derer die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Erwartungen abweichen können. Zu solchen Faktoren gehören zum Beispiel Entscheidungen der Aufsichtsbehörden über die Marktzulassung oder bedeutende Einschränkungen der Vermarktung von Soliris für seine derzeitigen und mögliche neue Indikationen und verschiedene andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Mitteilungen von Alexion an die US-Börsenaufsicht SEC enthalten sind. Diese Risiken schließen unter anderem die Risiken ein, die im Geschäftsbericht von Alexion für das am 30. September 2014 beendete Quartal in Formular 10-Q und anderen seiner Mitteilungen an die SEC beschrieben werden. Alexion beabsichtigt nicht, diese zukunftsbezogenen Aussagen zu aktualisieren, um nach dem heutigen Datum eintretenden Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, insofern das Unternehmen dazu nicht gesetzlich verpflichtet ist.
Quellennachweis:
1 Soliris eMPC. Verfügbar unter http://www.medicines.org.uk/emc/medicine/19966. Letzter Download am 20.10.2014.
2 Benz K, Amann K. Thrombotic microangiopathy: new insights. Curr Opin Nephrol Hypertens. 2010;19(3):242-7
3 Ariceta G, Besbas N, Johnson S, et al. Guideline for the investigation and initial therapy of diarrhea-negative hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2009;24:687-96.
4 Tsai HM. The molecular biology of thrombotic microangiopathy. Kidney Int. 2006;70(1):16-23
5 Noris M, Remuzzi G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2009;361:1676-87.
6 Noris M, Caprioli J, Bresin E, et al. Relative role of genetic complement abnormalities in sporadic and familial aHUS and their impact on clinical phenotype. Clin J Am Soc Nephrol. 2010;5:1844-59
7 Bresin E, Daina E, Noris M, et al. Outcome of renal transplantation in patients with non-Shiga toxin-associated hemolytic uremic syndrome: prognostic significance of genetic background. Clin J Am Soc Nephrol. 2006;1:88-99.
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