Octapharma sponsert Symposium „Spotlight on the human factor: building a foundation for the future of haemophilia A management” auf dem WFH Weltkongress 2014 in Melbourne, Australien
(28.05.2014, Pharma-Zeitung.de) LACHEN, Schweiz - Copyright by Business Wire - Octapharma
Octapharma sponserte das Symposium „Spotlight on the human factor: building a foundation for the future of haemophilia A management” auf dem WFH (World Federation of Hemophilia) Weltkongress in Melbourne, Australien, am Montag, den 12. Mai 2014.
Zu den bedeutenden Herausforderungen bei der Behandlung von Hämophilie zählen heute die Entwicklung von Inhibitoren und der erforderliche Zugang zu regelmäßigen venösen FVIII-Injektionen. Octapharmas rekombinanter Faktor FVIII (Human-cl rhFVIII) ist ein rFVIII einer neuen Generation aus einer humanen Zelllinie ohne tierische Proteine, und Human-cl rhFVIII ist ein Glycoprotein ohne antigene, nicht humane Epitope. Das Entwicklungsziel von Human-cl rhFVIII liegt darin, eine Lösung für die Herausforderungen von FVIII-Inhibitoren und häufigen Infusionen im Rahmen einer Prophylaxe zu finden.
Am 22. Mai hat der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) eine „positive opinion” ausgesprochen und die Vermarktungsgenehmigung für das Medikament Nuwiq® zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Kindern und Erwachsenen mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel) empfohlen.
Die Daten für das Produkt wurden zudem den Behörden zur Zulassung in Kanada und Australien vorgelegt. Weitere Einreichungen sind weltweit geplant.
Auf dem Symposium wurden die Ergebnisse der kürzlich abgeschlossenen multizentrischen klinischen Studien präsentiert, im Rahmen derer die Untersuchung von Sicherheit, Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Immunogenität von Human-cl rhFVIII bei Kindern und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A erfolgte. Außerdem wurden Erkenntnisse der laufenden Studie NuProtect mit nicht vorbehandelten Patienten (Previously Untreated Patient, PUP) und der Studie NuPreviq für personalisierte Prophylaxe vorgestellt.
Das Symposium wurde von Johannes Oldenburg, Vorsitzender und Direktor des Instituts Experimentelle Hämotologie und Transfusionsmedizin und des Hämophilie-Zentrums der Universitätsklinik Bonn, und Craig M. Kessler, teilnehmender Hämotologe/Onkologe und Professor der Medizin, Pathologie und Onkologie am Vincent Lombardi Comprehensive Cancer Center des Georgetown University Medical Center in Washington, D.C., mit moderiert.
Craig Kessler eröffnete das Symposium mit der Darlegung bisher unerfüllter klinischer Anforderungen bei der Therapie von Hämophilie, darunter das hohe Risiko der Entwicklung von Inhibitoren bei PUPs und neuer Inhibitoren im Leben von vorbehandelten Patienten (Previously Treated Patients, PTPs). Er erwähnte, dass die Universalstrategie „One-size-fits-all” für die Prophylaxe eventuell ein unnötiges Blutungsrisiko für Patienten darstellt. Eine individuelle Dosierung ist aufgrund der Unterschiede von FVIII wünschenswert, um eine hohe Lebensqualität sicherzustellen. Dr. Kessler hob zudem hervor, dass die Inhibitorraten für künstlich erweiterte rFVIII-Produkte der neuen Generation derzeit nicht bekannt sind, ebenso wie potenzielle Erwägungen hinsichtlich produktspezifischer Prüfungen einiger neuartiger rFVIIIs.
Die bereits auf dem Markt befindlichen rFVIII-Produkte aus Hamsterzelllinien sind mit dem Auftreten von Inhibitoren von bis zu 38 % bei PUPs verbunden. Die Rekrutierungsrate der laufenden Studie NuProtect ist bislang hoch. Kate Khair, Nurse Consultant des Great Ormond Street Children’s Hospital London, präsentierte: „The NuProtect study: can inhibitor incidence in PUPs be reduced?” Das Ziel dieser Studie mit unselektierten PUPs liegt darin, Human-cl rhFVIII mit einer potenziell geringeren Inhibitorenrate in allen ethnischen Gruppen zu differenzieren. Bis jetzt wurden 33 Patienten einem Screening unterworfen und 24 Patienten haben mit der Therapie begonnen. Optionale Satellitenstudien zielen darauf ab, prädiktive Marker der Inhibitorenentwicklung zu erkennen, um Personen mit einem erhöhten Risiko für die Bildung von Inhibitoren bestimmen zu können.
Carmen Escuriola-Ettingshausen vom Hämophilie-Zentrum Rhein Main (HZRM), Mörfelden bei Frankfurt in Deutschland, präsentierte „Inhibitors in haemophilia: perspectives and challenges”. Octanate ist ein vom Menschen gewonnenes, hochreines, VWF-stabilisiertes, Doppel-Virus-inaktiviertes FVIII-Konzentrat. Das Auftreten von klinisch relevanten Inhibitoren im Rahmen einer laufenden Studie mit PUPs liegt bei 5,9 % (3/51). Die erfolgreiche Immuntoleranzinduktion lag bei > 70 % der Octanate®-Patienten (viele davon mit schlechten Prognosen) bei der andauernden Studie Observational Immune Tolerance Induction (ObsITI).
Dr. Escuriola- Ettinhausen präsentierte ferner biochemische Charakteristika von Human-cl rh FVIII. Human-cl rh FVIII ist zudem ein vollständig sulfatiertes menschliches Protein. Es verfügt über eine wesentlich höhere VWF-Bindungsaffinität im Vergleich zu dem bestehenden, in Hamsterzelllinien erzeugten rFVIII. Keine produktspezifische Prüfung ist für Human-cl rhFVIII erforderlich, wie im Rahmen einheitlicher Ergebnisse verschiedener Assays gezeigt wurde.
Human-cl rhFVIII hat sein klinisches Entwicklungsprogramm in Übereinstimmung mit den regulatorischen Vorgaben bei vorbehandelten Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen abgeschlossen. Andreas Tiede, Leiter der Medizinischen Hochschule Hannover, präsentierte: „The new Human-cl rhFVIII: overview of clinical trial experience in children and adults with haemophilia A”. Dr. Tiede zeigt auf, dass 96,7 % der Blutungen mit einer oder zwei Infusionen kontrolliert wurden (Erwachsene auf Anforderung); die mittlere ABR (jährliche Blutungsrate; spontan auftretende Blutungen) betrug 1,5 bei Kindern und 1,2 bei Erwachsenen im Rahmen der Prophylaxe, und bislang wurden keine Inhibitoren bei den bisher behandelten PTPs gemeldet (200 PTPs, einschließlich NuPreviq). Ebenso wurden keine medikamentenbezogenen oder ernstlichen Nebenwirkungen bekannt.
Die Individualisierung der Therapie wird bei der Behandlung in der nahen Zukunft voraussichtlich eine bedeutende Rolle spielen. Claude Négrier, Leiter der Hämatologie-Abteilung des Edouard Herriot University Hospital in Lyon, Frankreich, und Director des Haemophilia Comprehensive Care Centre im gleichen Krankenhaus, präsentierte: „Potential role of TGA in personalized prophylaxis”. Dr. Négrier hob hervor, dass das Thrombinbildungs-Assay (TGA) den Blutungs-Phänotyp reflektiert und einen allgemeinen Marker für Verbesserung/Erzielung von Hämostase darstellen könnte. TGA kann neue Möglichkeiten eröffnen, um die FVIII-Darreichung individuell in Bezug auf die blutstillende Reaktion des jeweiligen Patienten anzupassen.
Human-cl rhFVIII zielt darauf ab, Patienten eine geringere Anzahl an Infusionen bei einer personalisierten prophylaktischen Behandlung zu verabreichen. Robert Klamroth, Facharzt für Innere Medizin und Blutgerinnungsstörungen und Direktor des Hämophiliezentrums und der Abteilung für Blutgerinnungsstörungen am Vivantes-Klinikum in Berlin, präsentierte: „The NuPreviq study: Human-cl rhFVIII in a multicentre clinical study for personalized prophylaxis”. Für die laufende NuPreviq-Studie wurden bisher 68 Erwachsene rekrutiert. Vorläufige Daten von 24 Patienten lassen ein mittleres Dosierungsintervall von 3,5 Tagen erkennen, wobei 66,7 % der Patienten zweimal pro Woche oder weniger eine Infusion mit Human-cl rhFVIII erhalten. Ein eventuell verlängertes Dosierungsintervall verläuft ohne erhöhten FVIII-Konsum im Vergleich zur Standardprophylaxe. Bei diesen 24 Patienten wurden bislang keine Blutungsepisoden gemeldet.
Über Hämophilie A
Hämophilie A ist eine erblich bedingte, durch einen FVIII-Mangel hervorgerufene Krankheit, die unbehandelt zu Blutungen in Muskeln und Gelenken und infolgedessen zu Arthropathie und schwerer Morbidität führt. FVIII-Substitution als Prophylaxe verringert die Anzahl von Blutungsepisoden und das Risiko permanenter Gelenkschäden. Von dieser Krankheit ist eine Person von 5.000 bis 10.000 Menschen weltweit betroffen. Auf globaler Ebene bleiben 75 % der Hämophiliefälle undiagnostiziert oder unbehandelt. Die Entwicklung von neutralisierenden FVIII-Antikörpern (FVIII-Inhibitoren) gegen infundiertes FVIII repräsentiert die schwierigste Therapiekomplikation. Das kumulative Risiko der FVIII-Inhibitorentwicklung liegt Berichten zufolge aktuell bei 38 %
Über die Octapharma AG
Die Octapharma AG mit Hauptsitz in Lachen (Schweiz) ist einer der größten Hersteller von humanen Proteinprodukten weltweit und widmet sich seit über 30 Jahren der Patientenbetreuung und medizinischen Innovationen. Das Kerngeschäft des Unternehmens liegt in der Entwicklung, Herstellung und dem Vertrieb hochwertiger humaner Proteine sowohl aus menschlichem Plasma als auch aus humanen Zelllinien. Patienten in mehr als 100 Ländern werden mit Produkten folgender Therapiebereiche behandelt:
- Hämostaseologie (Gerinnungsstörungen)
- Immuntherapie (Immundefekte)
- Intensiv- und Notfallmedizin
Octapharma-Produkte werden in fünf eigenen, hochmodernen Produktionsanlagen in Österreich, Frankreich, Deutschland, Schweden und Mexiko hergestellt.
Weitere Informationen sind verfügbar unter www.octapharma.com
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