Oraler Proteasomhemmer Ixazomib, ein Prüfpräparat von Takeda, erhält Breakthrough-Therapy-Status bei rezidivierter oder refraktärer systemischer Leichtketten-Amyloidose durch US-Gesundheitsbehörde FDA

(01.12.2014, Pharma-Zeitung.de) CAMBRIDGE (Massachusetts) und OSAKA (Japan) - Copyright by Business Wire - Takeda Pharmaceutical Company Limited

Erster Proteasomhemmer und erstes Prüfpräparat zur Behandlung von Amyloidose, dem die FDA den Breakthrough-Therapy-Status zuerkennt

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502) gab heute bekannt, dass seinem Prüfpräparat Ixazomib (MLN9708), einem oral verabreichten Proteasomhemmer, von der US-Gesundheitsbehörde FDA der Breakthrough-Therapy-Status für die Behandlung der rezidivierten oder refraktären systemischen Leichtketten (AL)-Amyloidose eingeräumt wurde. Hierbei handelt es sich um den ersten Proteasomhemmer und das erste Prüfpräparat zur Behandlung der AL-Amyloidose, dem der Status als „bahnbrechende Therapie” (Breakthrough Therapy) zuerkannt wurde.

Das Entwicklungsprogramm zu Ixazomib für diese Indikation ist direkt von einer Phase-I-Studie zu einer klinischen Studie der Phase III, TOURMALINE-AL1, fortgeschritten, in der zurzeit Ixazomib plus Dexamethason bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer systemischer AL-Amyloidose geprüft wird. Dabei handelt es sich um die einzige Phase-III-Studie zur Behandlung rezidivierter oder refraktärer AL-Amyloidose. Die Rekrutierung der Patienten wird weltweit durchgeführt.

Der Breakthrough-Therapy-Status soll dazu beitragen, die Entwicklung und den Zulassungsprozess für neue Arzneimittel zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Erkrankungen zu beschleunigen. Um den Breakthrough-Therapy-Status zu erhalten, müssen vorläufige präklinische Daten vorliegen, die darauf hinweisen, dass das Arzneimittel eine deutliche Verbesserung eines oder mehrerer klinisch bedeutsamer Endpunkte im Vergleich zu den bislang verfügbaren Therapien nach sich ziehen könnte. Die Daten, die in diesem Fall zum Erhalt des Status vorgelegt wurden, werden auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt, die vom 6. bis 9. Dezember 2014 in San Francisco durchgeführt wird [Abstract 3450: Langzeit-Ergebnis eine Phase-I-Studie zum Prüfpräparat Ixazomib, einem oral verabreichten Proteasom-Inhibitor (PI), in der empfohlenen Phase-III-Dosierung (RP3D) bei Patienten (Pts) mit rezidivierter oder refraktärer systemischer Leichtketten (AL)-Amyloidose (RRAL)].

„Patienten mit AL-Amyloidose leiden an einer stark beeinträchtigenden Krankheit, die viele Organe und Gewebe befallen kann. Der Breakthrough-Therapy-Status für Ixazomib ist ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg der Entwicklung neuer Behandlungsoptionen für Patienten, die an dieser seltenen und aggressiven Krankheit leiden“, so Raymond L. Comenzo, M.D., Director, Blood Bank and Stem Cell Processing Laboratory und Professor an der Tufts University School of Medicine. „Die positiven vorläufigen Ergebnisse der Prüfung von Ixazomib zur Behandlung von Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AL-Amyloidose sind äußerst ermutigend.”

„Ixazomib ist ein bahnbrechendes Arzneimittel, das positive Wirkung und Organverbesserung bei den meisten dieser stark vorbehandelten Patienten mit AL-Amyloidose zeigt“, so Professor Giampaolo Merlini, Leiter des Zentrums zur Erforschung und Behandlung der systemischen Amyloidose, Universität Pavia, Italien.

Die AL-Amyloidose ist eine seltene und aggressive, durch Proteinfehlfaltung hervorgerufene Erkrankung. Jährlich wird diese Diagnose in den USA bei knapp 3.000 Fällen neu gestellt. Typischerweise finden sich Ablagerungen von Amyloid in den Organen und Geweben des Körpers. Die AL-Amyloidose kann bei verschiedenen Menschen unterschiedliche Organe befallen, wobei häufig Herz, Nieren, Leber, Milz, Nervensystem und Magen-Darm-Trakt betroffen sind. Da es in den USA und sogar weltweit keine Arzneimittel gibt, die zur Behandlung der AL-Amyloidose zugelassen wurden, besteht bei dieser Erkrankung ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf.

„Die Gewährung des Breakthrough-Therapy-Status ist darüber hinaus eine wichtige Anerkennung der Stärke unseres Entwicklungsprogramms im Bereich der Onkologie und unseres Engagements für eine Ausweitung des Wirkmechanismus der Proteasomhemmung auf Krankheitsbilder, die in der Vergangenheit nicht Schwerpunkt der Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen waren“, so Michael Vasconcelles, M.D., Leiter der Oncology Therapeutic Area Unit bei Takeda. „Wir möchten unsere Anerkennung aussprechen und uns bei den Patienten, Prüfärzten und Einrichtungen bedanken, deren Teilnahme an diesem Programm das Erreichen dieses Meilensteins erst möglich gemacht haben.”

Bei Wirkstoffen, die den Breakthrough-Therapy-Status erhalten, bietet die FDA eine verstärkte Orientierung, wie die Effizienz eines Arzneimittelentwicklungsprogramms gesteigert werden kann. Auch setzt die Gesundheitsbehörde vermehrt erfahreneres Personal im Rahmen des Zulassungsverfahrens ein.

Über Ixazomib

Ixazomib ist ein oral verabreichtes proteasomhemmendes Prüfpräparat, das zurzeit bei multiplem Myelom, systemischer Leichtketten (AL)-Amyloidose und anderen malignen Erkrankungen geprüft wird. Ixazomib wurde die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Drug-Status) bei MM im Jahr 2011 in den USA und Europa sowie bei AL-Amyloidose im Jahr 2012 in den USA und Europa zuerkannt. Es ist der erste oral verabreichte Proteasominhibitor, der in klinischen Studien der Phase III geprüft wird. Weltweit sind bereits vier Phase-III-Studien im Gang: TOURMALINE-MM1 zur Prüfung von Ixazomib gegenüber Placebo in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason bei rezidiviertem und/oder refraktärem MM; TOURMALINE-AL1 zur Prüfung von Ixazomib plus Dexamethason bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Leichtketten (AL)-Amyloidose; TOURMALINE-MM2 zur Prüfung von Ixazomib gegenüber Placebo in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason bei Patienten mit neu diagnostiziertem MM; und TOURMALINE-MM3 zur Prüfung von Ixazomib gegenüber Placebo als Erhaltungstherapie bei Patienten mit neu diagnostiziertem MM nach einer Induktionstherapie und autologen Stammzellentransplantation. Weitere Informationen über die laufenden Phase-III-Studien erhalten Sie unter www.tourmalinetrials.com oder www.clinicaltrials.gov.

Über Amyloidose

Die Amyloidose ist eine durch funktionsgestörte Antikörper-produzierende Zellen bedingte Erkrankung. Die von diesen Zellen gebildeten abnormen Proteinfasern werden als Amyloide bezeichnet. Diese können sich in jedem Organ des Körpers ablagern. Deshalb kann die Amyloidose Patienten in unterschiedlicher Weise betreffen. Man unterscheidet verschiedene Typen der Amyloidose, von denen einige erblich bedingt sind. Die auch als Leichtketten-, primäre oder systemische Amyloidose bezeichnete AL-Amyloidose ist die häufigste Form der Erkrankung. Bei ihr sind in den meisten Fällen die Nieren und das Herz betroffen. Allerdings kann fast jedes andere Gewebe affiziert sein, so auch die Leber, das Nervensystem und die Weichgewebe.

Über Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda ist ein in Osaka (Japan) ansässiges, global tätiges Forschungsunternehmen mit Fokus auf Pharmazeutika. Als größtes Pharmaunternehmen in Japan und als einer der globalen Marktführer der Branche hat sich Takeda der Aufgabe verschrieben, durch maßgebliche Innovationen im medizinischen Bereich die Verbesserung der Gesundheit von Menschen weltweit voranzubringen. Weitere Informationen zu Takeda erhalten Sie auf der Website des Unternehmens unter www.takeda.com.

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