Seltene Krankheiten: Zu erwartender Nutzen einer physiologischen Absorption von Aminosäuren beim PKU-Management. PKU GOLIKE® von APR kann dabei eine Rolle spielen

(06.11.2018, Pharma-Zeitung.de) BALERNA, Schweiz - Copyright by Business Wire - APR APR Applied Pharma Research s.a.

Der jüngste Artikel “Optimising amino acid absorption: essential to improve nitrogen balance and metabolic control in phenylketonuria”, der in der letzten Ausgabe der “Nutrition Research Reviews” erschienen ist, befasst sich mit den unerfüllten medizinischen Bedürfnissen der PKU und eröffnete neue, interessante Perspektiven für das PKU-Ernährungsmanagement.

Der Artikel, der von vier anerkannten Spezialisten auf dem Gebiet der angeborenen Stoffwechselkrankheiten (Anita MacDonald, Rani H. Singh, Júlio C. Rocha and Francjan J. van Spronsen) verfasst wurde, beleuchtet erstmals die zu erwartenden Vorteile für PKU-Patienten durch eine Aminosäuren-Formulierung mit einem physiologischen Absorptionsprofil, das dem von natürlichen Proteinen (1) ähnelt.

Ausgangspunkt dieser Untersuchung ist das typische Absorptionsprofil freier Aminosäuren (AS): da diese sofort absorbiert werden können und den natürlichen Verdauungsprozess umgehen können, geht die Aufnahme von freien AS im Vergleich zu intakten Proteinquellen mit einer weniger effizienten AS-Verwertung und zugleich deutlich erhöhten AS-Spiegeln im Blut einher.

Die Experten sind sich darin einig, dass ein Protein-Ersatz mit der Möglichkeit, die AS-Absorption zu verlängern, indem er die physiologische Absorptionskinetik intakter natürlicher Proteine nachahmt, eine effizientere Verwertung von AS ermöglichen kann und damit wirksam zur Unterstützung eines normalen Wachstums und einer rundum gesunden Körperzusammensetzung beitragen kann.

Eine solche Formulierungen mit verlängerter Wirkstofffreisetzung kann eine wichtige Rolle bei der Verbesserung des Ernährungsmanagements für PKU-Patienten spielen und ihnen nicht unerhebliche Vorteile bringen. Konkret kann das bedeuten, dass durch die Verringerung der Anzahl der täglich erforderlichen Gaben von AS-Mischungen die Bürde dieser Krankheit für den Patienten erleichtert wird. Der Artikel weist darauf hin, dass als Folge einer ausgewogeneren AS-Konzentration im Gehirn auch positive Auswirkungen auf die neurokognitiven Leistungen vorstellbar sind.

APR Applied Pharma Research s.a. („APR“) ist zuversichtlich, dass PKU GOLIKE®, die innovative Phenylalanin (Phe)-freie Lebensmittelformulierung (FSMP) neue Perspektiven in der Ernährungsbehandlung von Patienten mit Phenyketonurie (PKU) eröffnen kann.

Auf der Basis seiner langjährigen Expertise im Bereich der pharmazeutischen Entwicklung hat APR erstmals eine pharmazeutische Technologie - die patentierte Physiomimic Technology™- auf ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP) angewendet, mit der die Freisetzung der AS wirksam verlängert und eine physiologische Absorption ähnlich wie bei natürlichen Proteinen unterstützt werden kann.

Wie präklinische, unabhängig von APR gewonnene Daten belegen, ähnelt das kinetische Profil der mit der Physiomimic™ Technology hergestellten Aminosäuremischung dem von Kasein, einem Referenz-Ernährungsprotein, das für sein verlängertes Absorptionsprofil bekannt ist. Neue klinischen Untersuchungen am Menschen bestätigten, dass AS und PKU GOLIKE® das gleiche kinetische Absorptionsmuster besitzen und deshalb eine höhere Effizienz der AS erreicht werden kann.

APR plant in nächster Zukunft weitere präklinische und klinische Nachweise zu erbringen, welche die Vorteile von PKU GOLIKE® und der patentierten Physiomimic Technology™ bei der physiologischen Absorption von AS noch besser belegen. Neben PKU GOLIKE® sind darüber hinaus derzeit weitere Formulierungen in Entwicklung, die durch die Anwendung derselben pharmazeutischen Technologieplattform vergleichbare Vorteile für andere, seltene angeborene Stoffwechselkrankheiten ermöglichen sollen.

(1) Optimising amino acid absorption: essential to improve nitrogen balance and metabolic control in phenylketonuria, Anita MacDonald, Rani H. Singh, Júlio César Rocha and Francjan J. van Spronsen, Nutrition Research Reviews 10/2018

Über Phenylketonurie oder PKU

Phenylketonurie oder PKU ist eine seltene, rezessive genetische Stoffwechselstörung, die ungefähr 50.000 Menschen weltweit betrifft. PKU ist durch den Mangel oder die Fehlfunktion eines Leberenzyms gekennzeichnet, das benötigt wird, um Phenylalanin („Phe”) zu verarbeiten, eine essentielle Aminosäure, die in den meisten proteinhaltigen Lebensmitteln enthalten ist. Übermäßige Phe-Mengen im Blutkreislauf wirken toxisch auf das Gehirn und beeinträchtigen die normale Entwicklung des zentralen Nervensystems. PKU kann nur durch eine strenge, lebenslange, proteinarme (phenylalaninarme) Ernährung in Verbindung mit der täglichen Aufnahme von industriell hergestellten proteinarmen Lebensmitteln für besondere medizinische Zwecke behandelt werden. Diese enthalten Phe-freie Aminosäuren und andere wichtige Nährstoffe, die aufgrund der Ernährungseinschränkungen von PKU-Patienten zusätzlich benötigt werden.

Über PKU GOLIKE®

PKU GOLIKE® ist ein innovatives Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke, das aus einer Phenylalanin-freien Mischung von Aminosäuren besteht. Dafür wurde erstmals eine pharmazeutische Technologie für ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke eingesetzt: PKU GOLIKE®, das mit der patentierten Physiomimic™ Technologie hergestellt wird, ermöglicht eine verlangsamte Wirkstofffreisetzung von Aminosäuren und besitzt herausragende Eigenschaften bei der Geschmacks- und Geruchsmaskierung und der Verhinderung von Nachgeschmack. Diese verlangsamte Wirkstofffreisetzung bewirkt eine physiologische Absorption von Aminosäuren ähnlich wie bei Ernährungsproteinen. Damit werden Aminosäuren besser verwertet, mit entsprechenden Vorteilen für die Gesundheit. Andererseits soll mit der Verbesserung der organoleptischen Eigenschaften freier Aminosäuren die Vereinbarkeit mit dem Ernährungsmanagement unterstützt und somit eine bessere Lebensqualität ermöglicht werden.

Die Produktlinie umfasst: PKU GOLIKE PLUS 3-16 und PKU GOLIKE PLUS 16+ mit Aminosäuren, Vitaminen und Mineralstoffen, sowie PKU GOLIKE PURE 3+ nur mit Aminosäuren.

Wenn Sie mehr über PKU GOLIKE® und die Physiomimic™ Technology erfahren wollen, besuchen Sie bitte: www.apr.ch/apr-pharma-products/medical-prescription/genetic-metabolic-disease/

Über APR Applied Pharma Research s.a.

APR ist ein unabhängiges Pharmaunternehmen aus der Schweiz, das auf die Entwicklung und den Vertrieb innovativer, wissenschaftlich orientierter Produkte für einen ungedeckten Bedarf in medizinischen Nischen und seltenen therapeutischen Bereichen weltweit spezialisiert ist. APR verbindet seine Expertise bei der Arzneimittelentwicklung mit selbst entwickelten Technologien, um Patienten mit seltenen Krankheiten Lösungen anzubieten, die ihre Lebensqualität verbessern und um das Pflegepersonal beim Management solcher Krankheiten wirksam zu unterstützen. APR verfügt über ein ausgeglichenes Portfolio mit umsatzstarken Produkten, die auf allen großen Märkten vertrieben werden, und einem beeindruckenden Programm innovativer Produkte auf unterschiedlichen Entwicklungsstufen, die auf die Behandlung seltener rezessiver Stoffwechselstörungen, sowie seltener Haut- und Augenkrankheiten spezialisiert sind. Die Produkte von APR werden über eigene Vertriebs- und Marketing-Teams in ausgewählten Ländern in Europa und ein zuverlässiges weltweites Netzwerk direkt von APR vermarktet.


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