Shape Therapeutics präsentiert AAVid™ Kapsid-Entdeckungsplattform und die Identifizierung neuartiger gewebespezifischer AAV-Varianten, die eine fundamentale gentherapeutische Herausforderung lösen

(04.12.2020, Pharma-Zeitung.de) SEATTLE - Copyright by Business Wire - Shape Therapeutics, Inc.

Kernbotschaften:

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  Die AAVidTM-Plattform screent massive Diversitätsbibliotheken von mehr als 1 Milliarde einzigartiger AAV-Kapsidvarianten in einer einzigen Kampagne für optimalen Tropismus und optimale Produktionsfähigkeit.
  


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  ShapeTX bekräftigt die Identifizierung neuartiger leber-tropischer AAV5-Varianten.
  


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  Die Daten wurden auf dem 2. RNA Editing Summit vom 1. bis 3. Dezember 2020 von David J. Huss, Ph.D., Vice President und Leiter der Forschung bei ShapeTX, vorgestellt.
  

Shape Therapeutics, Inc. (ShapeTX), ein Gentherapie-Unternehmen der nächsten Generation mit einer branchenführenden Technologieplattform für RNA-Targeting, gibt heute die Enthüllung der AAVidTM-Kapsid-Entdeckungsplattform und der Ergebnisse seiner ersten AAV5-Variantenbibliothek in einer nicht-menschlichen Primatenauswahlkampagne bekannt.

Die AAVidTM-Kapsid-Entdeckungsplattform nutzt die nicht-zufällige Mutations-Fitness, um massive Kapsid-Bibliotheken mit Milliarden einzigartiger AAV-Varianten für die biologische Direkt-zu-NHP in vivo-Selektion zu erstellen. Durch die Kombination von hochmoderner DNA-Synthese, fortschrittlicher synthetischer Biotechnologie, Sequenz-Barcodierung der nächsten Generation und maschinellen Lernalgorithmen erzeugt ShapeTX eine branchenweit führende Bibliotheksgröße und -vielfalt, um die Entwicklung von Best-in-Class-Therapeutika für den Menschen zu ermöglichen.

„Wildtyp-AAVs der ersten Generation ermöglichen die jüngsten Fortschritte in der Gentherapie, aber sie wurden in der klinischen Praxis von Toxizitäten geplagt, die zum Teil auf einen Mangel an Gewebespezifität zurückzuführen sind, was die Notwendigkeit hoher Dosen zur Folge hat. Unsere AAVidTM-Plattform löst das Problem durch die Schaffung neuartiger Kapsidvarianten mit spezifischem Gewebetropismus“, sagte Dr. Francois Vigneault, Präsident und CEO von ShapeTX. „Wir haben die letzten drei Jahre lang stillschweigend eine überlegene AAV-Plattformtechnologie entwickelt und freuen uns, bekannt zu geben, dass wir über die branchenweit besten AAV-Varianten verfügen. Heute kündigen wir unsere neuartigen lebertropischen AAV5-Varianten an – bleiben Sie dran, denn es kommen noch mehr.“

David J. Huss, Ph.D., Vice President und Head of Research, fügte hinzu: „Der riesige strukturelle Forschungsraum an der Schnittstelle zwischen AAV-Kapsid und Zielzellen erfordert eine enorme Bibliotheksgröße und -vielfalt, die bisher nur mit Bibliotheksgrößen im Bereich von Zehntausenden bis Millionen von Kapsidzellen erforscht wurde. Bei ShapeTX haben wir uns zum Ziel gesetzt, eine überlegene AAV-Kapsid-Entdeckungsplattform mit Bibliotheksgrößen in der Größenordnung von Milliarden einzigartiger Varianten zu schaffen und dadurch die Möglichkeiten für neuartige Virus/Zielzell-Interaktionen zu maximieren.“ Dr. Huss stellte die Einzelheiten der Plattform auf dem 2. RNA Editing Summit am 2. Dezember 2020 vor.

Über Shape Therapeutics, Inc

Shape Therapeutics ist ein Biotechnologie-Unternehmen, das auf RNA ausgerichtete Therapien der nächsten Generation entwickelt, um die herausforderndsten Krankheiten der Welt zu behandeln. Die ShapeTX-Technologieplattform umfasst RNAskip™, eine proprietäre Suppressor-tRNA-Technologie, die ein vorzeitiges Stoppcodon-Readthrough ermöglicht; RNAfixTM, eine Präzisions-RNA-Editiertechnologie, die eine endogene, auf RNA wirkende Adenosin-Deaminase (Adenosine Deaminase Acting on RNA, ADAR) verwendet; und AAVidTM, eine Adeno-assoziierte Virus-(AAV)-Plattform der nächsten Generation, die hochspezifische, gewebetropische AAVs erzeugt. Die Stärke der ShapeTX-Plattformen liegt in der Umleitung der bereits in unseren Zellen vorhandenen zellulären Maschinerie, wodurch die Risiken der Immunogenität und der DNA-Schädigung umgangen werden, die bei anderen gegenwärtigen Editiertechnologien auftreten. ShapeTX hat sich dem datengesteuerten wissenschaftlichen Fortschritt, leidenschaftlichen Menschen und der Mission verschrieben, Patienten lebenslange Heilungsmöglichkeiten zu bieten. Gestalten Sie das Leben!

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