Soliris® (Eculizumab) hemmt die TMA und verbessert die Nierenfunktion bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS)
(12.11.2013, Pharma-Zeitung.de) CHESHIRE, Connecticut - Copyright by Business Wire - Alexion Pharmaceuticals, Inc.
– Neue Daten der größten prospektiven Studie mit Erwachsenen und der ersten prospektiven Studie mit Kindern mit aHUS bestätigen das Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Soliris --
– Auf der Tagung der Amerikanischen Gesellschaft für Nephrologie wurden zudem neue Daten der vergangenen drei Jahre aus aHUS-Studien vorgestellt, die die langfristigen Vorteile einer Langzeitbehandlung mit Soliris belegen–
Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ALXN) teilte heute mit, dass Forscher Daten aus vier klinischen Studien vorgelegt haben. Diese Daten belegen die klinischen Vorteile von Soliris® (Eculizumab) bei der Behandlung des atypisch hämolytisch-urämischen Syndroms (aHUS), einer extrem seltenen genetischen Störung, die mit dem Versagen lebenswichtiger Organe und vorzeitigem Tod einhergeht. In zwei großen, prospektiven, multinationalen aHUS-Studien hemmte Soliris die systemische Komplement-vermittelte thrombotische Mikroangiopathie (d. h. die Bildung von Blutgerinnseln in kleinen Blutgefäßen im gesamten Körper, TMA) und verbesserte die Nierenfunktion.1,2 Die Daten wurden auf der Kidney Week 2013, der Jahrestagung der Amerikanischen Gesellschaft für Nephrologie (ASN), in Atlanta vorgestellt.
Auf der ASN-Tagung wurden außerdem neue Daten der vergangenen drei Jahre aus zwei zulassungsentscheidenden Verlängerungsstudien der Phase 2 präsentiert, die die langfristigen Vorteile der Soliris-Therapie hervorhoben. In diesen Studien wurde die laufende Soliris-Behandlung zum Zeitpunkt des Drei-Jahres-Updates mit der anhaltenden Hemmung von Komplement-vermittelter TMA in Verbindung gebracht, was in der Stabilisierung oder der fortgesetzten Verbesserung wichtiger hämatologischer und Nierenfunktion-bezogener Endpunkte und der Lebensqualität zum Ausdruck kam.3,4 Darüber hinaus präsentierten Prüfärzte anfängliche Parameter der Patienten in einem weltweiten aHUS-Studienregister. Das Register dient der prospektiven Sammlung von Informationen mit dem Ziel, die Kenntnisse in Bezug auf den Krankheitsverlauf zu erweitern und zur Behandlungsoptimierung und Verbesserung der Lebensqualität von aHUS-Patienten beizutragen.5
aHUS ist eine extrem seltene, lebensbedrohliche, chronische genetische Störung, die nach und nach lebenswichtige Organe schädigen und zum Schlaganfall, Infarkt, zu Nierenversagen und zum Tod führen kann.6 Die Morbiditäten und vorzeitige Sterblichkeit bei aHUS werden durch eine chronische unkontrollierte Aktivierung des Komplementsystems verursacht, die in einer systemischen TMA resultiert.7,8 Soliris, ein terminaler Komplementinhibitor, bei dem es sich um den ersten seiner Klasse handelt, zielt speziell auf unkontrollierte Komplementaktivierung ab und ist für die Behandlung von aHUS in den USA, der Europäischen Union, Japan und anderen Ländern zugelassen.
„Die Ergebnisse aus vier prospektiven aHUS-Studien demonstrieren eine signifikante und anhaltende Hemmung der Komplement-vermittelten TMA bei einer Behandlung mit Soliris“, erklärte Leonard Bell, der CEO von Alexion. „Diese Studien unterstreichen die Vorteile der Aufnahme einer Behandlung mit Soliris zum Zeitpunkt der klinischen aHUS-Diagnose und für die Langzeitbehandlung der Patienten, um optimale Ergebnisse zu erzielen.“
Soliris bei pädiatrischen aHUS-Patienten (Abstract SA-PO0849)
Forscher stellten im Rahmen einer Posterpräsentation positive Ergebnisse aus der ersten prospektiven Studie zu Soliris bei pädiatrischen aHUS-Patienten vor, nachdem in der Vergangenheit die Resultate einer retrospektiven Studie mit pädiatrischen aHUS-Patienten präsentiert worden waren.9 Für diese offen etikettierte, prospektive, einarmige, multinationale Studie wurde eine heterogene Population von Patienten zugelassen, die älter als einen Monat und jünger als 18 Jahre waren. An der Studie nahmen 22 pädiatrische aHUS-Patienten teil, von denen die Erkrankung bei 16 Patienten (73 %) neu diagnostiziert worden war. Vorausgehender Plasmaaustausch (Plasma Exchange, PE)/Vorausgehende Plasmainfusion (Plasma Infusion, PI) war für die Aufnahme in die Studie nicht erforderlich. Die meisten Studienteilnehmer (12/22, 55 %) erhielten Soliris als erste aHUS-spezifische Behandlung und hatten vor der Soliris-Therapie keinen PE/keine PI erhalten. Zwei Patienten (9 %) hatten zuvor eine Nierentransplantation erhalten. Der primäre Endpunkt der Studie war der Anteil der Patienten mit einem vollständigen Ansprechen der TMA, das als Normalisierung der Blutplättchenzahl sowie der Laktatdehydrogenasewerte (LDH) und als Verringerung der Serumkreatininwerte um mindestens 25 % definiert war, während einer 26-wöchigen Behandlung.1
In der Studie betrug die mediane Zeit von der aktuellen Manifestation von aHUS bis zur ersten Soliris-Dosis sechs Tage. 19 Patienten (86 %) beendeten die ersten 26 Wochen der Soliris-Therapie und 14 von 22 Patienten (64 %) erreichten den primären Endpunkt der Studie, das vollständige Ansprechen der TMA in Woche 26, wofür eine signifikante Verbesserung der Nierenfunktion (Verringerung der Kreatininwerte um mindestens 25 %) Voraussetzung war. Eine Normalisierung der Blutplättchenzahl wurde bei 21 der 22 Patienten (95 %) erreicht; die mediane Zeit bis zur Normalisierung der Blutplättchenzahl war sieben Tage, und die mittlere Verbesserung der Blutplättchenzahl im Vergleich zum Studienbeginn betrug 164x109/l (p<0,0001). Eine hämatologische Normalisierung wurde bei 18 von 22 Patienten beobachtet (82 %). Von den zehn Patienten, die zu Beginn der Studie einen PE/eine PI erhielten, brachen alle (100 %) die Behandlung bis zum Ende der 26-wöchigen Studie ab.1
Mit Blick auf die Nierenwerte betrug der mittlere Anstieg der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) im Vergleich zum Studienbeginn 64 ml/min/1,73 m2 (P<0,001), und 19 Patienten (86 %) erzielten im Vergleich zum Studienbeginn eine Verbesserung der eGFR von mindestens 15 ml/min/1,73 m2 nach 26 Wochen. Bis Woche 26 sank bei 16 Patienten (73 %) das Serumkreatinin um mindestens 25 % im Vergleich zum Studienbeginn. Wichtig ist außerdem, dass neun von elf Patienten (82 %), die zu Studienbeginn dialysepflichtig waren, die Dialyse für die Dauer der Studie unterbrachen. Alle zwölf Patienten, die zu Beginn der Studie nicht dialysepflichtig waren, benötigten auch im Laufe der 26 Wochen keine Dialyse.1
„Dies war die erste prospektive Studie mit pädiatrischen aHUS-Patienten. Sie zeigte, dass die langfristige Behandlung mit Soliris schnell zu einer anhaltenden Verbesserung der Blutplättchenzahl und einer signifikanten Verbesserung der Nierenfunktion führte, und die Dialyse unterbrochen werden konnte“, führte Larry Greenbaum, M.D., Ph.D., Direktor des Programms für pädiatrische Nephrologie der Emory University und von Children‘s Healthcare of Atlanta, aus.10 „Die Sicherheit und Wirksamkeit, die in dieser prospektiven Studie demonstriert wurden, bestätigen die Ergebnisse der vorigen retrospektiven pädiatrischen Studie sowie der veröffentlichten prospektiven Phase-2-Studien mit Erwachsenen und unterstützen die Empfehlung von Soliris als Erstbehandlung für Kinder mit aHUS.“
Soliris wurde in der Studie insgesamt gut vertragen. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Fieber (50 %) und Husten (36 %). Ein Patient hatte eine humane antihumane Antikörper-Reaktion und setzte die langfristige Soliris-Behandlung ohne offenkundige Nebenwirkungen fort. Im Laufe der 26-wöchigen Studie gab es keine Meningokokkeninfektionen und keine Todesfälle.1
Soliris bei erwachsenen aHUS-Patienten (Abstract FR-OR057)
In einem Vortrag am 8. November präsentierten Forscher positive neue Daten der größten prospektiven Studie zu Soliris bei erwachsenen aHUS-Patienten. An dieser offen etikettierten, einarmigen, multinationalen Studie nahmen 41 erwachsene aHUS-Patienten teil, die eine breite Patientenpopulation repräsentierten. Vorausgehender PE/Vorausgehende PI war für die Aufnahme in die Studie nicht erforderlich, und die mediane Zeit von der aHUS-Manifestation bis zur ersten Soliris-Dosis betrug ca. zwei Wochen. Bei 30 von 41 Patienten (73 %) in der Studie war die Erkrankung neu diagnostiziert worden, sechs Patienten (15 %) erhielten keinen PE/keine PI während der aktuellen klinischen Manifestation, 24 Patienten (59 %) waren zu Studienbeginn dialysepflichtig, neun Patienten (22 %) hatten zuvor eine Nierentransplantation erhalten, und 20 Patienten (49 %) wiesen eine erkannte Mutation im Komplementfaktor auf. Alle Endpunkte wurden in Woche 26 der Behandlung in einer Intent-to-Treat-Analyse evaluiert, und 38 (93 %) der teilnehmenden Patienten beendeten die 26-wöchige Studienzeit. Der primäre Endpunkt der Studie war der Anteil der Patienten mit einem vollständigen Ansprechen der TMA, gemessen an der Normalisierung der Blutplättchenzahl sowie der Laktatdehydrogenasewerte und der Aufrechterhaltung der Nierenfunktion (Anstieg des Serumkreatinins von weniger als 25 % im Vergleich zum Studienbeginn), in Woche 26.2
Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, wobei 30 von 41 Patienten (73 %) ein vollständiges Ansprechen der TMA in Woche 26 erzielten. 40 von 41 Patienten (98 %) erreichten eine Normalisierung der Blutplättchenzahl (≥150x109/l) bis Woche 26, und der mittlere Anstieg der Blutplättchenzahl im Vergleich zum Behandlungsbeginn lag bei 135x109/l) bis Woche 26, und der mittlere Anstieg der Blutplättchenzahl im Vergleich zum Behandlungsbeginn lag bei 135x109/l (P<0,0001), was die Hemmung der TMA belegte.2
Soliris bewirkte eine signifikante Verbesserung der Nierenfunktion mit einem mittleren eGFR-Anstieg von 29 ml/min/1,73 m2 (P<0,0001) im Vergleich zum Studienbeginn. Wichtig ist jedoch vor allem, dass von 24 Patienten, die zu Beginn der Studie dialysepflichtig waren, 20 Patienten (83 %) die Dialyse bis Woche 26 unterbrachen.2
„Dies ist die umfangreichste aHUS-Studie, und die Ergebnisse bestätigen die Resultate voriger prospektiver Studien, in denen die dauerhafte Soliris-Behandlung zu einer anhaltenden Hemmung der Komplement-vermittelten TMA, schnellen und nachhaltigen Verbesserungen hämatologischer Parameter und einer weiteren, anhaltenden Verbesserung der Nierenfunktion erwachsener aHUS-Patienten führte“, kommentierte Fadi Fakhouri, M.D., Ph.D., Universitätsklinikum Nantes, Frankreich11 „Die Ergebnisse dieser Studie untermauern zudem die aktuellen Richtlinien, die eine unmittelbare Behandlung erwachsener aHUS-Patienten mit Soliris empfehlen, sobald eine eindeutige Diagnose gestellt wurde.“
Soliris wurde in der Studie insgesamt gut vertragen. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen (37 %), Durchfall (32 %) und peripheres Ödem (22 %). Es gab zwei Fälle von Meningokokkeninfektion; beide Patienten erholten sich, ein Patient setzte die Soliris-Behandlung fort, und ein Patient brach die Therapie ab mit anschließender Verschlechterung der Nierenfunktion, die eine Dialyse zur Unterstützung erforderlich machte. Im Rahmen der Studie gab es keine Todesfälle.2
Soliris bei aHUS-Patienten mit langer Krankheitsdauer und chronischen Nierenschäden (die zuvor einen verlängerten PE/eine verlängerte PI erhalten hatten): Drei-Jahres-Update (Abstract SA-PO850)
Forscher stellten heute im Rahmen einer Posterpräsentation Ergebnisse eines Drei-Jahres-Updates in Bezug auf eine prospektive, offen etikettierte, einarmige Phase-2-Studie zu Soliris bei 20 erwachsenen und heranwachsenden aHUS-Patienten mit langer Krankheitsdauer und chronischer Niereninsuffizienz (CKD) vor, die vor dem Beginn der Behandlung mit Soliris einen verlängerten PE/eine verlängerte PI erhalten hatten. Die mediane Zeit von der aHUS-Diagnose bis zum Beginn der Studie betrug 48 Monate. An der ersten Studie nahmen 20 Patienten teil, die 26 Wochen lang Soliris erhielten. Von den 20 Patienten setzten 19 Patienten die Behandlung in einer Langzeit-Verlängerungsphase fort; 16 Patienten wurden 30 Monate oder länger behandelt, und nach drei Jahren nahmen noch zehn Patienten an der Studie teil. Die mediane Dauer der Evaluierung der Patienten betrug 156 Wochen. Die co-primären Endpunkte waren ein TMA-Ereignis-freier Status und eine hämatologische Normalisierung.3
Prüfärzten zufolge führte die langfristige Soliris-Behandlung von aHUS-Patienten mit langer Krankheitsdauer und chronischer Niereninsuffizienz im Verlaufe von drei Jahren zur Verbesserung der hämatologischen Parameter und der Nierenfunktion. Nach bis zu drei Jahren Soliris-Behandlung erreichten die meisten Patienten einen TMA-Ereignis-freien Status (mindestens zwölf Wochen in Folge stabile Blutplättchenzahl, kein PE/keine PI und keine neue Dialyse) und eine hämatologische Normalisierung. Zum Zeitpunkt des Drei-Jahres-Updates hatten 19 von 20 Patienten (95 %) einen TMA-Ereignis-freien Status und 18 von 20 (90 %) eine hämatologische Normalisierung erreicht. Signifikante Verbesserungen der eGFR wurden spätestens in Woche 4 beobachtet (P<0,01). Darüber hinaus demonstrierte die Therapie mit Soliris nach drei Jahren weiterhin eine langfristige Verbesserung der Lebensqualität von Patienten (P=0,0001) gemäß Messungen mit dem EuroQoL-5D-Fragebogen (EQ-5D). Die Soliris-Behandlung war sicher und in drei Behandlungsjahren traten keine Meningokokkeninfektionen bei Patienten auf.3
„Diese Daten deuten darauf hin, dass mit einer langfristigen Eculizumab-Therapie eine signifikante und zeitabhängige Verbesserung der Nierenfunktion erzielt werden kann, sogar bei aHUS-Patienten mit einer Vorgeschichte chronischer Nierenschäden“, merkte Yahsou Delmas, M.D., Ph.D., Fachrichtung Nephrologie, Clearing University Hospital, Bordeaux, Frankreich, an.12
Soliris bei aHUS-Patienten mit fortschreitender TMA trotz intensiven PE/intensiver PI: Drei-Jahres-Update (Abstract SA-PO852)
Forscher stellten heute im Rahmen einer weiteren Posterpräsentation Ergebnisse eines Drei-Jahres-Updates in Bezug auf eine prospektive, offen etikettierte, einarmige Phase-2-Studie mit 17 erwachsenen und heranwachsenden aHUS-Patienten mit aktiver, fortschreitender TMA vor. Für die Studie wurden 17 Patienten zugelassen, die 26 Wochen lang Soliris erhielten. 13 der 17 Patienten setzen die Behandlung in einer Langzeit-Verlängerungsphase fort.4
Prüfärzte berichteten, dass eine langfristige Soliris-Behandlung bei Patienten mit aHUS und klinischen Anzeichen einer fortschreitenden TMA eine Komplement-vermittelte TMA hemmte, was die schnelle und anhaltende Verbesserung der Blutplättchenzahl in drei Jahren (mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, P=0,0001 in Woche 26 und P<0,0001 nach drei Jahren) sowie die frühe Erreichung einer hämatologischen Normalisierung und eines TMA-Ereignis-freien Status (mindestens zwölf Wochen in Folge stabile Blutplättchenzahl, kein PE/keine PI und keine neue Dialyse) belegte. Darüber hinaus wurde eine langfristige Soliris-Behandlung mit einer schnellen und anhaltenden Verbesserung der mittleren eGFR-Veränderung im Laufe von drei Jahren in Verbindung gebracht (mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, 32 ml/min/1,73 m2, P=0,001 in Woche 26 und 38 ml/min/1,73 m2, P<0,0001 zum Zeitpunkt des Drei-Jahres-Update).4
„Die in den vergangenen drei Jahren gesammelten sicherheits- und wirksamkeitsbezogenen Daten aus dieser Studie heben die Dauerhaftigkeit von Soliris hervor und untermauern die Vorteile einer anhaltenden Therapie bei Patienten mit aHUS“, schloss A. Osama Gaber, Professor of Surgery am Weill Cornell Medical College und Director des Methodist J.C. Walter Transplant Center am Methodist Hospital in Houston, Texas.13 „Diese Daten stützen auch die Schlussfolgerung, dass mit einer fortgesetzten Soliris-Therapie günstige langfristige Behandlungsergebnisse bei Patienten erzielt werden, bei denen das Risiko lebensbedrohlicher TMA-Komplikationen besteht.“
Anfängliche Parameter der Patienten in dem weltweiten aHUS-Studienregister (Abstract SA-PO853)
Ebenfalls am 9. November präsentierte Christoph Licht, M.D., Mitglied der Amerikanischen Gesellschaft für Nephrologie (FASN), Associate Professor of Pediatrics, Abteilung für Nephrologie, The Hospital for Sick Children, University of Toronto, demografische Ausgangsdaten der anfänglichen Patienten des globalen aHUS-Studienregisters, das im April 2012 für die prospektive Sammlung von Informationen zu aHUS-Patienten geschaffen wurde. Mit Stand September 2013 waren insgesamt 211 Patienten in das weltweite aHUS-Studienregister aufgenommen worden. Die in dem Studienregister gesammelten Ergebnisse und Analysen sollen das Bewusstsein und die Kenntnisse in Verbindung mit der aHUS-Krankheitsgeschichte und dem Verlauf der Erkrankung fördern bzw. erweitern, um zur Optimierung der Behandlung und der Verbesserung der Lebensqualität für Patienten mit aHUS beizutragen.5
Über aHUS
aHUS ist eine chronische, extrem seltene und lebensbedrohliche Krankheit, bei der ein genetischer Defekt eines oder mehrerer Regulatorgene des Komplementsystems eine lebenslange unkontrollierte Komplementaktivierung hervorruft, die Komplement-vermittelte thrombotische Mikroangiopathie (TMA), d. h. die Bildung von Blutgerinnseln in kleinen Blutgefäßen im gesamten Körper, verursacht.14,15 Die permanente unkontrollierte Komplementaktivierung bei aHUS verursacht ein lebenslanges Risiko von TMA, die zu plötzlichen, katastrophalen und lebensbedrohlichen Schäden an Nieren, Gehirn, Herz und anderen lebenswichtigen Organen und vorzeitigem Tod führt.14,16 65 % aller aHUS-Patienten benötigen Nierendialysen oder erleiden bleibende Nierenschäden innerhalb eines Jahres nach der Diagnose trotz PE oder PI.8,17 Die meisten aHUS-Patienten, die eine Nierentransplantation erhalten, erleiden im Anschluss eine systemische TMA, die eine Transplantat-Ausfallrate von 90 % bei diesen TMA-Patienten nach sich zieht.18
aHUS kann sowohl Kinder als auch Erwachsene betreffen. Eine Komplement-vermittelte TMA führt außerdem zu einer Verringerung der Blutplättchen (Thrombozytopenie) und zur Zerstörung von roten Blutkörperchen (Hämolyse). Während bei mindestens zehn verschiedenen Regulatorgenen des Komplementsystems Mutationen festgestellt wurden, wurden bei 30- 50 % der Patienten mit einer bestätigten aHUS-Diagnose keine Mutationen festgestellt.7
Über Soliris
Soliris ist ein terminaler Komplementinhibitor, bei dem es sich um den ersten seiner Klasse handelt und der – vom Labor über die behördliche Zulassung bis zur Vermarktung – von Alexion entwickelt wurde. Soliris ist in den USA, der Europäischen Union, Japan und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen, einer schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Bluterkrankung, die von einer Komplement-vermittelten Hämolyse (Zerstörung roter Blutkörperchen) gekennzeichnet ist.
Außerdem ist Soliris in den USA, der Europäischen Union, Japan und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) zugelassen, einer schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen genetischen Störung, die mit Komplement-vermittelter thrombotischer Mikroangiopathie (Blutgerinnsel in kleinen Blutgefäßen) einhergeht. Die Wirksamkeit von Soliris bei aHUS beruht auf der Wirkung des Medikaments auf thrombotische Mikroangiopathie (TMA) und die Nierenfunktion. Soliris ist nicht zur Behandlung von Patienten mit durch Shigatoxin-bildende Escherichia coli hervorgerufenem HUS (STEC-HUS) zugelassen.
Weitere Informationen, darunter die vollständigen Verschreibungsinformationen für Soliris, sind verfügbar unter http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000791/human_med_001055.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
Wichtige Sicherheitshinweise
In Europa beinhaltet die Zusammenfassung der Merkmale von Soliris einen besonderen Warnhinweis: Aufgrund seines Wirkungsmechanismus erhöht Soliris die Anfälligkeit des Patienten für eine Meningokokkeninfektion (Neisseria meningitidis). Diese Patienten können durch ungewöhnliche Serogruppen (insbesondere Y, W135 und X) krankheitsgefährdet sein, obwohl der Ausbruch einer Meningokokkenerkrankung durch jede beliebige Serogruppe verursacht werden kann. Zur Verringerung des Infektionsrisikos müssen alle Patienten mindestens zwei Wochen vor der Verabreichung von Soliris geimpft werden. Patienten, denen Soliris innerhalb von zwei Wochen nach einer Meningokokkenimpfung verabreicht wird, sind bis zur zweiten Woche nach der Impfung mit geeigneten prophylaktischen Antibiotika zu behandeln. Die Patienten müssen entsprechend den geltenden medizinischen Impfrichtlinien erneut geimpft werden. Tetravalente Impfstoffe, vorzugsweise Konjugatimpfstoffe gegen die Serotypen A, C, Y und W135 werden dringend empfohlen. Eine Impfung ist jedoch unter Umständen nicht ausreichend, um eine Meningokokkeninfektion zu verhindern. Die offiziellen Empfehlungen zur indikationsgerechten Anwendung von Antibiotika sollten berücksichtigt werden.
Die häufigsten oder schwersten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen (vor allem in der Anfangsphase), Leukopenie und Meningokokkeninfektion. Die häufigsten (>10 %) Nebenwirkungen, die bei pädiatrischen aHUS-Patienten auftraten, waren Durchfall, Erbrechen, Fieber, Infektionen der oberen Atemwege und Kopfschmerzen. Die Soliris-Behandlung soll keine Änderung der gerinnungshemmenden Behandlung mit sich bringen. Bitte entnehmen Sie die vollständigen Verschreibungsinformationen für Soliris, darunter alle besonderen Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels.
Über Alexion
Alexion Pharmaceuticals, Inc. ist ein Biopharmaunternehmen mit dem Schwerpunkt auf der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapeutika für Patienten mit schweren und extrem seltenen Krankheiten. Alexion ist der weltweit führende Anbieter im Bereich der Komplementinhibition.
„Safe Harbor“-Hinweis:
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen, darunter Aussagen in Bezug auf die erwartete klinische Entwicklung, regulatorische und kommerzielle Meilensteine und den möglichen geschäftsbezogenen und medizinischen Nutzen von Soliris® (Eculizumab) für die potenzielle Behandlung von Patienten mit aHUS. Zukunftsbezogene Aussagen unterliegen Faktoren, aufgrund derer die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Erwartungen abweichen können. Zu diesen Faktoren gehören zum Beispiel Entscheidungen der Aufsichtsbehörden über die Marktzulassung oder bedeutende Einschränkungen der Vermarktung von Soliris für seine derzeitigen und mögliche neue Indikationen und verschiedene andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Mitteilungen von Alexion an die US-amerikanische Börsenaufsicht Securities and Exchange Commission enthalten sind. Diese Risiken schließen unter anderem die Risiken ein, die im Quartalsbericht von Alexion für den am 30. September 2013 beendeten Zeitraum auf Formular 10-Q und anderen seiner Mitteilungen an die SEC beschrieben werden. Alexion beabsichtigt nicht, diese zukunftsbezogenen Aussagen zu aktualisieren, um nach dem Datum der vorliegenden Mitteilung eintretenden Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, insoweit es dazu nicht gesetzlich verpflichtet ist.
Quellenangaben
(1) Greenbaum, L.A.; Fila, M.; Tsimaratos, M. et al. Eculizumab (ECU) hemmt die thrombotische Mikroangiopathie (TMA) und verbessert die Nierenfunktion bei pädiatrischen Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS). Vorgestellt auf der Kidney Week 2013 der Amerikanischen Gesellschaft für Nephrologie (ASN), Atlanta, US-Bundesstaat Georgia, 9. November 2013. Abstract SA-PO849. (2) Fakhouri, F.; Hourmant, M.; Campistol, J.M. et al. Eculizumab (ECU) hemmt die thrombotische Mikroangiopathie (TMA) und verbessert die Nierenfunktion bei erwachsenen Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS). Vorgestellt auf der Kidney Week 2013 der Amerikanischen Gesellschaft für Nephrologie (ASN), Atlanta, US-Bundesstaat Georgia, 8. November 2013. Abstract FR-OR057. (3) Delmas, Y.; Loirat, C.; Muus, P. et al. Eculizumab (ECU) bei Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) mit langer Krankheitsdauer und chronischer Niereninsuffizienz: anhaltende Wirksamkeit nach drei Jahren. Vorgestellt auf der Kidney Week 2013 der Amerikanischen Gesellschaft für Nephrologie (ASN), Atlanta, US-Bundesstaat Georgia, 8. November 2013. Abstract FR-PO536. (4) Gaber, O.; Loirat, C.; Greenbaum, L. et al. Eculizumab (ECU) wirkt dauerhaft bei Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) mit fortschreitender thrombotischer Mikroangiopathie (TMA): Drei-Jahres-Update. Vorgestellt auf der Kidney Week 2013 der Amerikanischen Gesellschaft für Nephrologie (ASN), Atlanta, US-Bundesstaat Georgia, 9. November 2013. Abstract SA-PO852. (5) Licht, C.; Ardissino, G.; Ariceta, G. et al. Eine nicht-interventionelle, multizentrische, multinationale Beobachtungsstudie mit Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS): anfängliche Patientenmerkmale. Vorgestellt auf der Kidney Week 2013 der Amerikanischen Gesellschaft für Nephrologie (ASN), Atlanta, US-Bundesstaat Georgia, 9. November 2013. Abstract SA-PO853. (6) Noris, M.; Remuzzi, G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. The New England Journal of Medicine. 2009;361:1676-87. (7) Noris, M.; Caprioli, J.; Bresin, E. et al. Relative role of genetic complement abnormalities in sporadic and familial aHUS and their impact on clinical phenotype. Clinical Journal of the American Society of Nephrology. 2010;5:1844-59. (8) Caprioli, J.; Noris, M.; Brioschi, S. et al. The impact of MCP, CFH, and IF mutations on clinical presentation, response to treatment, and outcome. Blood. 2006;108:1267-9. (9) Vilalta, R.; Al-Akash, S.; Davin, J. et al. Eculizumab therapy for pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome: efficacy and safety outcomes of a retrospective study [Abstract 1155]. Haematologica – The Hematology Journal. 2012;97(suppl 1):479. (10) Dr. Larry Greenbaum erhält Forschungsförderung von Alexion Pharmaceuticals, Inc. und ist ein Berater des Unternehmens. (11) Dr. Fadi Fakhouri erhält Forschungsförderung von Alexion Pharmaceuticals, Inc. und ist ein Berater des Unternehmens. (12) Dr. Yahsou Delmas erhält Forschungsförderung von Alexion Pharmaceuticals, Inc. und ist ein Berater des Unternehmens. (13) Dr. A. Osama Gaber erhält Forschungsförderung von Alexion Pharmaceuticals, Inc. und ist ein Berater des Unternehmens. (14) Benz, K.; Amann, K. Thrombotic microangiopathy: new insights. Current Opinion in Nephrology and Hypertension. 2010;19(3):242-7. (15) Ariceta, G.; Besbas, N.; Johnson, S. et al. Guideline for the investigation and initial therapy of diarrhea-negative hemolytic uremic syndrome. Pediatric Nephrology. 2009;24:687-96. (16) Tsai, H.M. The molecular biology of thrombotic microangiopathy. Kidney International 2006;70(1):16-23. (17) Loirat, C.; Garnier, A.; Sellier-Leclerc, A.L.; Kwon, T. Plasmatherapy in atypical hemolytic uremic syndrome. Seminars in Thrombosis and Hemostasis. 2010;36:673-81. (18) Bresin, E.; Daina, E.; Noris, M. et al. Outcome of renal transplantation in patients with non-Shiga toxin-associated hemolytic uremic syndrome: prognostic significance of genetic background. Clinical Journal of the American Society of Nephrology. 2006;1:88-99.Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
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