STUDIENAUFRUF: Leberzelltherapie bei angeborenen Harnstoffzyklusdefekten

(06.05.2014, Pharma-Zeitung.de) WEINHEIM, Deutschland - Copyright by Business Wire - Cytonet

Patientenaufnahme in SELICA-V-Studie weiterhin möglich

In die Leberzellstudie SELICA V1 können weiterhin Neugeborene und Kinder bis zu einem Alter von fünf Jahren aufgenommen werden, die an Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, Carbamoylphosphat-Synthetase (CPS) I Mangel oder Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel (Citrullinämie Typ I) erkrankt sind. Das Ziel der offenen, prospektiven Multicenter-Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit der Leberzelltherapie bei Kindern mit den genannten angeborenen Harnstoffzyklusdefekten darzustellen. Die erste Auswertung der Studiendaten, die aktuell u.a. auf der Jahrestagung der Arbeitsgemeinschaft für Pädiatrische Stoffwechselstörungen (APS) in Fulda vorgestellt wurden, zeigt einen erwarteten Behandlungsvorteil für die mit der Leberzelltherapie behandelten Patienten. „Diese Interimsdaten motivieren uns, die Studie auch 2014 fortzusetzen und damit weiteren schwerkranken Kindern die Chance zu bieten, unter anderem die Zeit bis zu einer späteren Lebertransplantation zu überbücken“, so Studienleiter Prof. Dr. Georg F. Hoffmann, Universitätskinderklinik Heidelberg.

Cytonet hat im Dezember 2013 einen Zulassungsantrag für die Leberzelltherapie bei der europäischen Arzneimittelbehörde EMA eingereicht.

1 Safety and Efficacy of Liver Cell Application

Haben Sie Patienten mit Harnstoffzyklusdefekten und möchten diese in das SELICA-Studienprogramm zur Leberzelltherapie aufnehmen lassen?

Detaillierte Auskünfte über Ein- und Ausschlusskriterien für die Studienteilnahme erhalten Sie von der Studienleitung am Universitätsklinikum Heidelberg:

Prof. Dr. med. Prof. h.c. (RCH) Georg Friedrich Hoffmann

Universitätsklinikum Heidelberg Klinik für Kinderheilkunde I

Im Neuenheimer Feld 430

69120 Heidelberg

Telefon: +49 (0) 6221 – 56 – 4101

E-Mail: georg.hoffmann@med.uni-heidelberg.de

Über Harnstoffzyklusdefekte und die Leberzelltherapie

Harnstoffzyklusdefekte sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Störungen des Ammoniak (NH3)-Stoffwechsels der Leber. Dazu gehören der Carbamoylphosphat-Synthetase I (CPS)-Mangel, der N-Acetylglutamat-Synthetase (NAGS)-Mangel, der Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, der Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel - auch Citrullinämie Typ 1 genannt, der Argininosuccinat-Lyase (ASL)-Mangel und der Arginase 1-Mangel (Hyperargininämie). Die Harnstoffzyklusdefekte beruhen auf Fehlfunktionen verschiedener Enzyme, die an der NH3-Entgiftung beteiligt sind. Bei den Betroffenen wird das neurotoxische Ammoniak nicht zu Harnstoff verstoffwechselt und ausgeschieden. In der Folge akkumuliert Ammoniak und führt - abhängig vom Schweregrad der Erkrankung - zu schweren Schädigungen der Nerven und des Gehirns bis hin zum Tod. Kinder mit einem unbehandelten Harnstoffzyklusdefekt können sich körperlich und geistig kaum normal entwickeln.

Da die Transplantation einer ganzen Leber bzw. eines Leberlappens als derzeit einzige kurative Maßnahme bei Neugeborenen problematisch ist und geeignete Spenderorgane zudem selten sind, wird seit einigen Jahren die Behandlung mit infundierten, aus nicht transplantablen Spenderlebern isolierten und aufbereiteten Hepatozyten erforscht und weiterentwickelt. Cytonet arbeitet dabei in enger Kooperation mit international führenden neonatologischen und pädiatrischen Stoffwechselzentren. Das generelle Ziel ist eine wirksame Kompensation des Stoffwechseldefektes durch die Infusion gesunder, stoffwechselkompetenter humaner Leberzellen in die Leber des erkrankten Kindes.

Das Projekt wird vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) im Rahmen des Spitzencluster-Wettbewerbs gefördert. Cytonet ist aktiver Partner im Biotech-Cluster-Rhein-Neckar (BioRN), der 2008 als Spitzencluster „Zellbasierte & molekulare Medizin“ ausgezeichnet wurde.

Über das SELICA-Studienprogramm

Die SELICA-V-Studie zur Leberzelltherapie bei Neugeborenen mit Harnstoffzyklusdefekten läuft seit 2008 in Deutschland und in weiteren europäischen Ländern. Ziel dieser offenen Multicenter-Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit der Leberzelltherapie bei Kindern mit Harnstoffzyklusdefekten darzulegen. Seit 2010 wird im Rahmen der SELICA-III-Studie die Leberzelltherapie auch in den USA untersucht und seit September 2011 zudem in Kanada.

Über Cytonet

Die Cytonet-Gruppe ist ein international tätiges Biotech-Unternehmen mit Standorten in Weinheim, Heidelberg und Durham (North Carolina, USA). Das Unternehmen entwickelt und produziert zelltherapeutische Produkte, die unter Nutzung speziell aufbereiteter menschlicher Zellen bei vielen Erkrankungen Alternativen zu bestehenden Therapieverfahren wie der Organtransplantation ermöglichen oder dem Patienten das Überleben bis zu einer Transplantation sichern könnten. Bei dem von Cytonet entwickelten Verfahren werden aus Spenderlebern die Leberzellen in einem komplexen Verfahren schonend isoliert und aufgereinigt. Bei den verwendeten Organen handelt es sich um Lebern, die nicht zur Transplantation geeignet sind. Geschäftsführer sind Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger, Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner und Dr. Torsten Hombeck. Gegründet wurde Cytonet durch die Ausgliederung des Bereiches Zelltherapie aus dem Roche Konzern im April 2000. Die maßgebliche Beteiligung hält die Familie Dietmar Hopp.



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