Synageva BioPharma erweitert internationale klinische Studie an Säuglingen, die einen Mangel an lysosomaler saurer Lipase aufweisen, eine lysosomale Speicherkrankheit

(28.09.2011, Pharma-Zeitung.de) LEXINGTON, Massachusetts - Copyright by Business Wire - Synageva BioPharma Corp.

- Mangel an lysosomaler saurer Lipase ist eine seltene fortschreitende Erkrankung mit verheerenden Folgen für Säuglinge, Kinder und Erwachsene -

- Diagnose ist bei Säuglingen mit mangelnder Gewichtszunahme und Hepatosplenomegalie sowie bei Kindern und Erwachsenen mit unerklärter Leberinsuffizienz und anomalem Lipidprofil in Betracht zu ziehen. -

Synageva BioPharma Corp., ein biopharmazeutisches Unternehmen, das therapeutische Produkte für seltene Krankheiten entwickelt („Synageva“), gab heute bekannt, dass es seine laufende klinische Studie an Säuglingen mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase („LAL“) auf die USA ausgeweitet hat. Diese globale klinische Studie nimmt derzeit Patienten an verschiedenen Standorten auf. LAL-Mangel, eine lysosomale Speicherkrankheit, ist auch als Wolman-Krankheit oder Cholesterylester-Speicherkrankheit (CESD) bekannt. Es handelt sich dabei um eine seltene autosomal-rezessiv vererbte fortschreitende Krankheit mit verheerenden Folgen für Säuglinge, Kinder und Erwachsene.

„Säuglinge mit LAL-Mangel (Wolman-Krankheit) leiden an einer ernsten und gravierenden Erkrankung, die im ersten Lebensjahr typischerweise tödlichen Ausgang nimmt. Diese Studie ist ein wichtiger Fortschritt für diese Patienten und deren Familien, denen nur begrenzte Therapieoptionen zur Verfügung stehen“, sagte Dr. Martin Bialer, ein Forschungsmediziner vom North Shore LIJ Heath System in New York. Erkrankte Patienten weisen typischerweise Diarrhöe, persistenten Brechreiz, Schwierigkeiten beim Stillen und mangelhafte Gewichtszunahme auf. Hepatosplenomegalie ist eine häufige Begleiterscheinung. Auch eine adrenale Verkalkung kann auf diesen Befund hindeuten, liegt aber nicht in allen Fällen vor.

Wenn der LAL-Mangel nach dem Säuglingsalter eintritt, steht er typischerweise mit einer Vergrößerung von Leber und Milz, Fibrose, Zirrhose und Leberversagen in Verbindung. Auch verfrühte kardiovaskuläre Ereignisse wurden beschrieben. Diese Form der Krankheit wird manchmal als Cholesterylester-Speicherkrankheit bezeichnet. Dr. Vassili Valayannopoulos, ein Forschungsmediziner für klinische Studien an sowohl früh als auch spät erkrankten Patientengruppen, erklärte: „Da nun eine experimentelle Therapie zur Verfügung steht, ist es entscheidend, dass Ärzte die Diagnose bei Säuglingen mit mangelhafter Gewichtszunahme und Hepatosplenomegalie in Betracht ziehen. Darüber hinaus sollte sie bei Kindern und Erwachsenen mit unerklärtem Leberversagen und einem anomal hohen Lipidprofil erwogen werden.“ Die laufende Studie an erwachsenen Patienten liefert weitere Erfahrungen über die Anwendung von SBC-102 als eine Enzymersatztherapie bei Menschen mit LAL-Mangel.

Es gibt keine zugelassenen oder wirksamen Therapien für Patienten mit LAL-Mangel. SBC-102 ist eine potenzielle krankheitsverändernde Langzeit-Enzymersatztherapie für Patienten (Säuglinge, Kinder/Jugendliche und Erwachsene) mit LAL-Mangel.

Weitere Informationen zu den klinischen Studien von Synageva über SBC-102 erhalten Sie unter http://www.synageva.com oder der Rufnummer (781) 357-9900.

Über Synageva BioPharma Corp.

Synageva ist ein auf die klinische Prüfungsphase ausgerichtetes Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung therapeutischer Produkte für Patienten mit lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten und medizinische Versorgungslücken konzentriert. SBC-102 wurde von der US-Arzneimittelbehörde FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur als „Orphan“-Medikament eingestuft und in das beschleunigte Zulassungsverfahren (Fast Track) der FDA aufgenommen. Synageva hat mehrere Proteinmedikamente in seiner Entwicklungspipeline, darunter zwei Enzymersatztherapien für lysosomale Speicherkrankheiten und zwei Programme für lebensbedrohliche Erbkrankheiten, für die es derzeit keine zugelassenen Behandlungsmittel gibt. Das vom Unternehmen zusammengestellte Team besteht aus Medizinern und Wissenschaftlern, die bereits andere Orphanmedikamente erfolgreich zu den Patienten gebracht haben.

Am 13. Juni 2011, meldete Synageva den Abschluss eines verbindlichen Vertrages, unter dem sich das Unternehmen in einer hundertprozentigen Aktientransaktion mit Trimeris, Inc. (NASDAQ: TRMS) zusammenschließen wird. Nach Abschluss der Transaktion wird das kombinierte Unternehmen in Synageva BioPharma Corp. umbenannt und eine börsennotierte Gesellschaft bilden, die sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten und ungedeckten medizinischen Bedürfnissen konzentriert.

Weitere Informationen über Synageva BioPharma Corp. finden Sie unter http://www.synageva.com.

Über Trimeris, Inc.

Trimeris, Inc. (NASDAQ: TRMS) spielte eine Vorreiterrolle in der Entwicklung von Fusionshemmern, einer Klasse antiviraler Arzneimittel. Trimeris besitzt derzeit ein marktgängiges Produkt namens FUZEON, ein Anti-HIV-Fusionshemmer, den das Unternehmen in Zusammenarbeit mit Roche entwickelt hat. Praktisch alle Umsätze von Trimeris stammen aus seiner Kooperation mit Roche an FUZEON. Für weitere Informationen über Trimeris besuchen Sie bitte die Unternehmenswebsite unter http://www.trimeris.com.

Wichtige Informationen zur Fusion, nähere Einzelheiten und Bezugsquellen

Diese Pressemitteilung ist kein Verkaufsangebot oder Aufforderung zur Unterbreitung eines Kaufangebots für Wertpapiere von Trimeris oder Synageva und keine Aufforderung zur Stimmenabgabe oder Zustimmung. Im Zusammenhang mit der vorgeschlagenen Fusion hat Trimeris am 13. Juli 2011 eine aktuelle Version seiner Registrierungserklärung auf Formular S-4 bei der US-Börsenaufsicht SEC eingereicht (die „Registrierungserklärung“), die eine vorläufige gemeinsame Stimmabgabeerklärung von Trimeris und Synageva beinhaltet und einen vorläufigen Prospekt von Trimeris darstellt. Diese Materialien liegen noch nicht in ihrer endgültigen Fassung vor und werden weiteren Änderungen unterzogen. Die gemeinsame Stimmabgabeerklärung/der Prospekt von Trimeris und Synageva wird den Aktionären der beiden Unternehmen per Post zugestellt, sobald die endgültige Fassung vorliegt. Den Investoren wird dringend empfohlen, die endgültige Fassung der Stimmabgabeerklärung/des Prospekts und andere von Trimeris bei der SEC eingereichte Unterlagen sobald erhältlich zu lesen, da diese wichtige Informationen über Trimeris, Synageva und die vorgeschlagene Fusion enthalten werden.

Die Investoren und Wertpapierinhaber von Trimeris und Synageva können kostenlose Kopien der gemeinsamen Stimmabgabeerklärung/des Prospekts für die vorgeschlagene Fusion und anderen von Trimeris bei der SEC eingereichten Unterlagen über die Website der SEC unter www.sec.gov erhalten. Darüber hinaus werden die Investoren und Wertpapierinhaber von Trimeris kostenlose Kopien der gemeinsamen Stimmabgabeerklärung/des Prospekts für die vorgeschlagene Fusion anfordern können, indem sie Trimeris, Inc., Attn: James Thomas, Chief Financial Officer anschreiben. Investoren and Wertpapierinhaber von Synageva werden kostenlose Kopien der gemeinsamen Stimmabgabeerklärung/des Prospekts für die vorgeschlagene Fusion von der folgenden Postadresse anfordern können: Synageva BioPharma Corp., Attn: Secretary, 128 Spring Street, Suite 520, Lexington, MA 02421.

Trimeris und Synageva sowie deren jeweilige Direktoren und bestimmte Vorstandsmitglieder der beiden Unternehmen können im Zusammenhang mit den im Vertrag zwischen Trimeris und Synageva in Erwägung gezogenen Transaktionen als Bewerber um Stimmrechtsvollmachten angesehen werden. Informationen über die Direktoren und Vorstandsmitglieder von Trimeris sind in dem Jahresbericht für das am 31. Dezember 2010 beendete Geschäftsjahr enthalten, den Trimeris am 14. März 2011 bei der SEC eingereicht hat, sowie in seiner am 16. März 2010 bei der SEC eingereichten Stimmabgabeerklärung für seine Generalversammlung des Jahres 2010. Informationen über die Direktoren und Vorstandsmitglieder von Synageva sowie eine vollständigere Beschreibung der Interessen der jeweiligen Direktoren und Vorstandsmitglieder von Trimeris und Synageva an der vorgeschlagenen Transaktion sind in der Registrierungserklärung dargelegt.

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Synageva BioPharma Corp.
Kelley Forrest, 781-357-9900
kelley.forrest@synageva.com






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