Takeda präsentiert Real-World-Evidence auf der ASH 2020 und demonstriert sein langfristiges Engagement für personalisierte Behandlungen bei seltenen Blutungsstörungen
(09.12.2020, Pharma-Zeitung.de) CAMBRIDGE, Massachusetts, USA, und OSAKA, Japan - Copyright by Business Wire - Takeda Pharmaceutical Company Limited
– In neun Abstracts präsentiert das Unternehmen auf der 62. Jahrestagung und Ausstellung der ASH, die dieses Jahr virtuell stattfindet, wichtige Erkenntnisse aus Real-World-Evidence und retrospektiven Studien
- Takeda wendet weiterhin bei der Behandlung von Hämophilie, der Von-Willebrand-Krankheit (VWD) und der Sichelzellenanämie (SCD) generierte Real-World-Evidence an und bringt die Entwicklung personalisierter Behandlungen im Rahmen seines langfristigen Engagements für Menschen mit Blutungsstörungen voran
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE:TAK) („Takeda“), präsentierte heute auf der 62. Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology (ASH) fünf Posterpräsentationen zum Thema Hämatologie und vier Abstracts, die sein Engagement für die Weiterentwicklung der Behandlung seltener Blutungsstörungen unterstreichen. Takeda wird auf der Konferenz auch Daten aus seinem breiteren onkologischen Portfolio und seiner Pipeline präsentieren. Weitere Informationen finden Sie hier.
Real-World-Evidence unterstreicht die Bedeutung einer patientenzentrierten Versorgung
Real-World-Evidence (RWE) aus Studien über seltene Blutungsstörungen zeigen, welche entscheidende Rolle das Verständnis der Versorgungsmuster und die ganzheitliche Erfahrung des Patienten außerhalb rigoroser klinischer Studien bei der Förderung einer patientenzentrierten Behandlung von Blutungsstörungen spielen. Verschiedene, auf der ASH vorgestellte Studien von Takeda liefern empirische Daten für ein besseres Verständnis des klinischen Managements der Behandlung und der damit verbundenen Krankheitsergebnisse bei Hämophilie A und VWD.
„Erkenntnisse aus Real-World-Evidence vermitteln Fachleuten im Gesundheitswesen das Verständnis dafür, wie Medikamente im klinischen Routinebetrieb wirken und die patientenzentrierte Behandlung von Blutungsstörungen vorantreiben können“, so Dr. Michael Tarantino, CEO, Chief Medical Officer und President, The Bleeding and Clotting Disorders Institute, Professor of Pediatrics and Medicine am University of Illinois College of Medicine, Peoria, USA. „Beispielsweise beschreiben die auf der ASH 2020 präsentierten, praxisbasierten Daten die Patientenzufriedenheit mit ADYNOVATE. Diese Daten helfen uns, die tatsächlichen Patientenerfahrungen bei der Anwendung unserer Produkte besser zu verstehen.“
Die auf RWE basierenden Einblicke werden auf der ASH 2020 auf folgenden Postern präsentiert
ADYNOVATE (antihämophiler Faktor (rekombinant), PEGyliert) und Hämophilie A:
Das Poster „ATHN-2: Dosing, Patient Satisfaction and Other Patient-Reported Outcomes after Switching to Rurioctocog Alfa Pegol in ATHN 2: A Longitudinal, Observational Study of Previously Treated Hemophilia Patients Switching Coagulation Replacement Factor Products“ (Poster Nr. 870) beleuchtet die Befunde der Längsschnitt-Beobachtungsstudie an Patienten, die zuvor mit Hämophilie-A-Medikamenten behandelt und auf Rurioctocog alfa pegol umgestellt wurden, um die Dosierungsschemata, die Zufriedenheit der Patienten mit der Änderung der Therapie und die Auswirkungen auf den allgemeinen Gesundheitszustand und die Produktivität zu ermitteln.
ADVATE® (antihämophiler Faktor (rekombinant)) und Hämophilie A:
Das Poster „Effectiveness and safety outcomes in patients with hemophilia A receiving antihemophilic factor (recombinant) for at least 5 years in a real-world setting: 6-year interim analysis of the AHEAD International and German studies“ (Poster Nr. 2698) bewertet die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit bei Hämophilie-A (HA)-Patienten, die länger als fünf Jahre mit ADVATE behandelt wurden, unter realen Bedingungen.
FEIBA® (Anti-Inhibitor-Gerinnungskomplex):
Das Poster „Real-world clinical management of patients with congenital hemophilia and inhibitors: interim analysis of the FEIBA Global Outcome study (FEIBA GO)“ (nur online veröffentlicht) beschreibt die langfristige Sicherheit und praktische Wirksamkeit des aktivierten Prothrombin-Komplex-Konzentrats als Prophylaxe (aPCC) oder On-Demand-Behandlung, wie sie in FEIBA GO bei Patienten mit erblicher Hämophilie A oder B mit Inhibitoren (PwHI) in verschiedenen klinischen Settings beobachtet wurde.
Von-Willebrand-Krankheit: Posterpräsentationen mit Daten aus zwei Studien sollen die wissenschaftlichen Erkenntnisse und das Verständnis der Von-Willebrand-Krankheit (VWD) vertiefen. Die Daten umfassen die folgenden retrospektiven Analysen:
Das Poster „Characterization of Hysterectomy in Women with VWD Using Data from a US Medical Claims Database,” (Poster Nr. 1794) verwendet Daten aus medizinischen Ansprüchen, um die Raten von Hysterektomie/UA bei Frauen vor und nach der Diagnose von VWD sowie Hysterektomie/UA (einschließlich Alter bei der Operation) bei Frauen mit VWD im Vergleich zu Frauen ohne Blutungsstörung zu bewerten.
Das Poster „Retrospective chart review of gastrointestinal bleeding in patients with von Willebrand Disease“ (nur online veröffentlicht) beschreibt den natürlichen Verlauf der Behandlung und Versorgung von GI-Blutungen bei Patienten mit VWD, wobei Patienten mit einer Vorgeschichte von GI-Blutungen mit denjenigen verglichen werden, die ihre erste GI-Blutung innerhalb der fünf Jahre dieses Chart-Berichts hatten.
Sichelzellenanämie:
Das Poster „Prevalence of vaso-occlusive crises (VOCs) in patients with sickle cell disease: A retrospective US claims database analysis“ (nur online veröffentlicht) beinhaltet eine retrospektive Datenbankanalyse, die die demographischen und klinischen Merkmale von Patienten mit Sichelzellenanämie charakterisiert.
Weiterentwicklung der personalisierten Behandlung bei Blutungsstörungen
Neben der auf der ASH 2020 präsentierten Real-World-Evidence-Suite bekräftigt Takeda sein Engagement für die Weiterentwicklung der personalisierten Behandlung seltener Blutungsstörungen. Dazu betont das Unternehmen die Bedeutung eines maßgeschneiderten Dosierungsschemas für Hämophilie auf der Grundlage der unterschiedlichen pharmakokinetischen (PK) Profile der Patienten, der Patientenpräferenzen bei einer Hämophilie-A-Behandlung und der klinischen Demographie der Patienten bei Sichelzellenanämie (SCD). Im Hinblick auf die VWD sind wir zwar weit davon entfernt, ein PK-basiertes Dosierungsschema weiterzuentwickeln, aber wir untersuchen eine Reihe persönlicher Merkmale wie beispielsweise das Körpergewicht, um die Pharmakokinetik bei der Behandlung der VWD voranzubringen.
„Personalisierte Therapien bieten das Potenzial, bessere Ergebnisse zu erzielen und gleichzeitig sowohl die Erfahrungen für Patienten als auch für Leistungsträger im Gesundheitswesen zu verbessern“, kommentiert Wolfhard Erdlenbruch, M.D., PhD, Vice President, Head Global Medical Affairs Hematology. „Für seltene Blutungsstörungen wurden transformative Schritte rund um die PK-Modellierung vorgenommen, um einen stärker personalisierten Ansatz für die Faktortherapie zu entwickeln, aber der Weg zur Personalisierung wird derzeit noch definiert, wie die auf der diesjährigen ASH vorgestellten Daten belegen.“
Weitere, auf der ASH 2020 präsentierte Ergebnisse:
Von-Willebrand-Krankheit:
Das Poster „Assessment of rVWF pharmacokinetics in overweight and obese VWD patients using a population pharmacokinetic model“ (Poster Nr. 859) erklärt, wie die Beziehung zwischen dem BMI und der Pharmakokinetik (PK) des Von-Willebrand-Faktors (VWF) bei übergewichtigen und adipösen Patienten zur Optimierung der Dosierung in diesen Populationen beitragen kann.
Hämophilie A:
Das Poster „Patient preferences for hemophilia A treatments: A discrete choice experiment“ (Poster Nr. 1623) erläutert die Präferenzen von Patienten für verschiedene Hämophilie-A-Behandlungen, einschließlich neuer Behandlungsmethoden wie der Gentherapie. Die Ergebnisse einer Umfrage unter Patienten mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A und ohne Anamnese von FVIII-Inhibitoren zeigten, dass Häufigkeit, Art, Ort und Kosten der Verabreichung als Behandlungsmerkmale den größten Einfluss auf die Präferenzen der Patienten bezüglich einer Hämophilie-A-Behandlung hatten.
Das Poster „Assessing Patient Experiences with Prophylactic Treatments for Hemophilia A: Concept Elicitation for Gene Therapy“ (nur online veröffentlicht) soll ein besseres Verständnis der Erfahrungen von Patienten mit Hämophilie A, der Auswirkungen traditioneller Therapien bei dieser Erkrankung sowie die Wahrnehmungen der Patienten bezüglich des potenziellen Werts einer Gentherapie im Vergleich zu traditionellen prophylaktischen Behandlungen vermitteln.
Über ADYNOVATE/ADYNOVI
ADYNOVATE [antihämophiler Faktor (rekombinant), PEGyliert] wurde zuerst von der Food and Drug Administration (FDA) in den USA, dann in Japan, Kanada und Kolumbien zugelassen und ist als ADYNOVI® in den 28 Mitgliedstaaten der Europäischen Union (EU) sowie in Island, Liechtenstein, Norwegen und der Schweiz zugelassen. In Europa ist ADYNOVI für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A zugelassen.
Wichtige Informationen über ADYNOVATE
ADYNOVATE [antihämophiler Faktor (rekombinant), (PEGyliert)] – Wichtige Informationen
Indikationen und Anwendungsbeschränkung
ADYNOVATE ist ein humaner antihämophiler Faktor mit folgenden Indikationen bei Kindern und Erwachsenen mit Hämophilie A (angeborener Mangel an Faktor VIII):
On-Demand-Therapie und Behandlung von Blutungen
Perioperative Versorgung
Routine-Prophylaxe zur Senkung der Häufigkeit von Blutungen
ADYNOVATE ist nicht für die Behandlung der Von-Willebrand-Krankheit indiziert.
AUSFÜHRLICHE, WICHTIGE RISIKOINFORMATIONEN
GEGENANZEIGEN
Vorherige anaphylaktische Reaktion auf ADYNOVATE, auf das Ausgangsmolekül ADVATE [antihämophiler Faktor (rekombinanter Faktor)], auf Maus- und Hamsterproteine oder auf sonstige Bestandteile von ADYNOVATE (z. B. Tris, Mannitol, Trehalose, Glutathion und/oder Polysorbat 80).
WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMEN
Überempfindlichkeit
Im Zusammenhang mit ADYNOVATE sind Überempfindlichkeitsreaktionen möglich. Über allergische Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, wurde in Zusammenhang mit anderen rekombinanten, antihämophilen Faktor-VIII-Produkten, darunter das Ausgangsmolekül ADVATE, berichtet. Zu den möglichen ersten Anzeichen von Überempfindlichkeitsreaktionen, die sich bis hin zur Anaphylaxie entwickeln können, gehören Angioödeme, Engegefühl in der Brust, Atemnot, Giemen und Brummern, Urticaria und Juckreiz. Im Falle des Auftretens von Überempfindlichkeitsreaktionen ist die Verabreichung sofort abzubrechen und eine geeignete Behandlung einzuleiten.
Neutralisierende Antikörper
Nach Anwendung von ADYNOVATE kann es zur Bildung von neutralisierenden Antikörpern (Inhibitoren) gegenüber Faktor VIII kommen. Die Patienten sollten mittels geeigneter klinischer Beobachtungen und Labortests regelmäßig hinsichtlich der Entwicklung von Faktor-VIII-Inhibitoren überwacht werden. Falls die Faktor-VIII-Plasmakonzentration nicht wie erwartet ansteigt oder eine Blutung nicht mit der erwarteten Dosis kontrolliert werden kann, sollte ein Test zur Bestimmung der Faktor-VIII-Inhibitor-Konzentration durchgeführt werden.
NEBENWIRKUNGEN
Die häufigsten, in klinischen Studien berichteten Nebenwirkungen (≥1 % der Teilnehmer) waren Kopfschmerzen und Übelkeit.
Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung der Arzneimittelmerkmale für ADYNOVI, abrufbar hier.
Spezifische Sicherheitsinformationen für die USA finden Sie in den US-Verschreibungsinformationen für ADYNOVATE, abrufbar hier.
ÜBER ADVATE
ADVATE ist ein rekombinantes FVIII-Produkt in voller Länge (abgeleitet vom kompletten FVIII-Gen), das ohne jegliche Zusätze auf Blutbasis verarbeitet wird. ADVATE ist in der EU für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Mangel an Faktor VIII) in allen Altersgruppen zugelassen.
ADVATE ist derzeit in über 70 Ländern weltweit zugelassen, darunter die USA, Kanada, die 28 Länder der Europäischen Union, Algerien, Argentinien, Australien, Bahrain, Brasilien, Brunei, Chile, China, Kolumbien, Ecuador, GCC, Hongkong, Island, Indien, Irak, Israel, Japan, Kasachstan, Kuwait, Macau, Malaysia, Mexiko, Marokko, Neuseeland, Norwegen, Panama, Puerto Rico, Katar, Russland, Saudi-Arabien, Serbien, Singapur, Südkorea, Surinam, Schweiz, Taiwan, Thailand, Tunesien, Türkei, VAE, Ukraine, Uruguay, Venezuela, Vietnam.
Wichtige Informationen über ADVATE
ADVATE [antihämophiler Faktor (rekombinant)] – Wichtige Informationen
Indikationen
ADVATE ist ein rekombinanter antihämophiler Faktor bei Kindern und Erwachsenen mit Hämophilie A (angeborener Mangel an Faktor VIII) für folgende Indikationen:
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen
Perioperative Versorgung
Routine-Prophylaxe zur Verhinderung oder Verringerung der Häufigkeit von Blutungen
ADVATE ist nicht für die Behandlung der Von-Willebrand-Krankheit indiziert.
AUSFÜHRLICHE, WICHTIGE RISIKOINFORMATIONEN
GEGENANZEIGEN
Patienten, die lebensbedrohliche Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, gegenüber Maus- oder Hamsterprotein oder anderen Bestandteilen des Produkts aufweisen.
WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMEN
Überempfindlichkeit
Im Zusammenhang mit ADVATE wurden Überempfindlichkeitsreaktionen allergischer Art, einschließlich Anaphylaxie, berichtet.
Zu den Symptomen gehören Schwindel, Parästhesie, Ausschlag, Rötung, Gesichtsschwellung, Urtikaria, Atemnot, Juckreiz und Erbrechen. Bei Auftreten von Überempfindlichkeitssymptomen ist ADVATE abzusetzen und eine geeignete Notfallbehandlung durchzuführen.
Neutralisierende Antikörper
Das Auftreten von neutralisierenden Antikörpern (Inhibitoren) wurde nach Verabreichung von ADVATE vorwiegend bei zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) und zuvor minimal behandelten Patienten (MTPs) beobachtet. Alle Patienten sollten mittels geeigneter klinischer Beobachtungen und Labortests hinsichtlich der Entwicklung von Faktor-VIII-Inhibitoren überwacht werden. Falls die Faktor-VIII-Plasmakonzentration nicht wie erwartet ansteigt oder eine Blutung nicht mit der erwarteten Dosis kontrolliert werden kann, sollte ein Test zur Bestimmung der Faktor-VIII-Inhibitor-Konzentration durchgeführt werden.
NEBENWIRKUNGEN
Zu den schwerwiegenden Nebenwirkungen, die im Zusammenhang mit ADVATE beobachtet wurden, zählen Überempfindlichkeit, einschließlich Anaphylaxie, und die Entwicklung von Hochtiter-Inhibitoren, die alternative Behandlungen zu Faktor VIII erforderlich machen.
Die häufigsten in klinischen Studien beobachteten Nebenwirkungen (>5 % der Probanden) waren Pyrexie, Kopfschmerzen, Husten, Nasopharyngitis, Arthralgie, Erbrechen, Infektionen der oberen Atemwege, Verletzungen der Gliedmaßen, Nasenverstopfung und Durchfall.
Weitere Informationen finden Sie in der Übersicht der Produktmerkmale von ADVATE, abrufbar hier.
Spezifische Sicherheitsinformationen für die USA finden Sie in den US-Verschreibungsinformationen für ADVATE, abrufbar hier.
Über VEYVONDI/VONVENDI
VEYVONDI ist bei Erwachsenen (18 Jahre und älter) mit Von-Willebrand-Krankheit (VWD) indiziert, wenn Desmopressin (DDAVP) allein zur Behandlung von Blutungen und zur Behandlung/Prävention von chirurgischen Blutungen unwirksam oder nicht angezeigt ist. VEYVONDI sollte nicht für die Behandlung von Hämophilie A verwendet werden.1
Die vollständige EU-Zusammenfassung der Produktmerkmale, einschließlich zugelassener Indikation(en) und wichtiger Sicherheitsinformationen über vermarktete Produkte, finden Sie hier.
In den USA wurde das Produkt unter dem Handelsnamen VONVENDI® [Von-Willebrand-Faktor (rekombinant)] zugelassen und ist für die Anwendung bei Erwachsenen (18 Jahre und älter) mit diagnostizierter VWD zur bedarfsgerechten Behandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden oder zur perioperativen Behandlung von Blutungen indiziert.
Wichtige Informationen über VONVENDI
VONVENDI [Von-Willebrand-Faktor (rekombinant)] – Wichtige Informationen
Indikationen
VONVENDI [von Willebrand factor (recombinant)] ist ein rekombinanter Von-Willebrand-Faktor (rVWF) bei Erwachsenen (18 Jahre und älter) mit diagnostizierter Von-Willebrand-Krankheit (VWD) mit folgenden Indikationen:
On-Demand-Therapie und Behandlung von Blutungen
Perioperative Behandlung von Blutungen
Detaillierte, wichtige Risikoinformationen
GEGENANZEIGEN
Nicht bei Patienten anwenden, die eine lebensbedrohliche Überempfindlichkeit gegenüber VONVENDI oder seinen Bestandteilen (Tri-Natriumcitrat-Dihydrat, Glycin, Mannitol, Trehalosedihydrat, Polysorbat 80 und Hamster- oder Mausproteine) aufweisen.
WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMEN
Embolie und Thrombose
Thromboembolische Reaktionen, einschließlich disseminierter intravaskulärer Gerinnung, Venenthrombose, Lungenembolie, Myokardinfarkt und Schlaganfall, können auftreten, insbesondere bei Patienten mit bekannten Thromboserisikofaktoren, einschließlich eines niedrigen ADAMTS13-Spiegels. Auf frühe Anzeichen und Symptome einer Thrombose wie Schmerzen, Schwellungen, Verfärbungen, Atemnot, Husten, Bluthusten und Synkopen überwachen und auf der Grundlage der aktuellen Empfehlungen Prophylaxemaßnahmen gegen Thromboembolien einleiten.
Bei Patienten, die eine häufige Verabreichung von VONVENDI in Kombination mit rekombinantem Faktor VIII benötigen, die Plasmaspiegel auf FVIII:C-Aktivität beobachten, da anhaltend zu hohe Faktor-VIII-Plasmaspiegel das Risiko thromboembolischer Ereignisse erhöhen können.
Einer von 80 Probanden, die in klinischen Studien mit VONVENDI behandelt wurden, entwickelte in der perioperativen Phase nach einer Hüfttotalendoprothese eine proximale tiefe Venenthrombose.
Überempfindlichkeit
Im Zusammenhang mit VONVENDI sind Überempfindlichkeiten aufgetreten. Dazu zählen unter anderem anaphylaktischer Schock, generalisierte Urtikaria, Angioödem, Engegefühl in der Brust, Hypotonie, Schock, Lethargie, Übelkeit, Erbrechen, Parästhesie, Juckreiz, Unruhe, verschwommenes Sehen, Keuchen und/oder akute Atemnot. Bei Auftreten von Überempfindlichkeit ist VONVENDI abzusetzen und eine geeignete Notfallbehandlung durchzuführen.
Neutralisierende Antikörper (Inhibitoren)
VWF- und/oder Faktor-VIII-Inhibitoren können sich entwickeln. Wenn die erwarteten Plasmaspiegel der VWF-Aktivität (VWF:RCo) nicht erreicht werden, einen geeigneten Test durchführen, um festzustellen, ob Anti-VWF- oder Anti-VIII-Inhibitoren vorhanden sind. Andere therapeutische Optionen in Betracht ziehen und den Patienten an einen Arzt mit Erfahrung in der Behandlung von VWD oder Hämophilie A verweisen.
Bei Patienten mit hohen Konzentrationen von VWF- oder Faktor VIII-Inhibitoren ist die VONVENDI-Therapie möglicherweise unwirksam, und die Infusion dieses Proteins kann zu schweren Überempfindlichkeitsreaktionen führen. Da Inhibitor-Antikörper gleichzeitig mit anaphylaktischen Reaktionen auftreten können, sollten Patienten mit einer anaphylaktischen Reaktion auf das Vorhandensein von Inhibitoren untersucht werden.
NEBENWIRKUNGEN
In klinischen Studien waren die häufigsten Nebenwirkungen bei ≥2 % der Probanden (n=80) allgemeiner Juckreiz, Erbrechen, Übelkeit, Benommenheit und Gleichgewichtsstörungen. Ein in klinischen Studien mit VONVENDI behandelter Patient entwickelte in der perioperativen Phase nach einer Hüfttotalendoprothese eine proximale tiefe Venenthrombose.
Weitere Informationen finden Sie in der Übersicht der Produktmerkmale von VEYVONDI, abrufbar hier.
Spezifische Sicherheitsinformationen für die USA finden Sie in den US-Verschreibungsinformationen für VONVENDI, abrufbar hier.
Über FEIBA (Factor VIII Inhibitor Bypassing Activity)
FEIBA® (Factor VIII Inhibitor Bypassing Activity) ist zur Behandlung von Spontanblutungen, zur Deckung von chirurgischen Eingriffen bei Hämophilie-A-Patienten mit Faktor-VIII-Inhibitoren und bei Nicht-Hämophilen mit erworbenen Faktor-VIII-Inhibitoren sowie zur Prophylaxe bei Hämophilie-A-Patienten mit hoch ansprechbaren Inhibitoren und häufigen Gelenkblutungen indiziert.
Vor dem Verschreiben bitte die Fachinformationen für FEIBA (Summary of Product Characteristics, SmPC) zu Rate ziehen, insbesondere zur Überwachung der Dosierung und Behandlung. Die Informationen sind hier abrufbar.
Gegenanzeigen sind Überempfindlichkeit gegenüber dem Produkt, disseminierte intravaskuläre Koagulation (DIC) und akute Thrombose oder Embolie (einschließlich Myokardinfarkt).
Unerwünschte Arzneimittelreaktionen (Adverse Drug Reactions, ADRs) mit der größten Häufigkeit (häufig, größer oder gleich 1/100 bis <1/10) waren Überempfindlichkeit, Kopfschmerzen, Schwindel, Hypotonie, Ausschlag, Nachweis von Hepatitis-B-Oberflächen-Antiköpern.
Weitere Symptome für Überempfindlichkeit gegenüber Plasmaprodukten sind Lethargie und Unruhe.
FEIBA [Anti-Inhibitor-Gerinnungskomplex] - Indikationen und ausführliche wichtige Risikoinformationen
Indikationen für FEIBA
FEIBA ist ein Anti-Inhibitor-Gerinnungskomplex zur Behandlung von Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Patienten mit Inhibitoren in folgenden Anwendungsgebieten:
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen
Perioperative Versorgung
Routine-Prophylaxe zur Verhinderung oder Verringerung der Häufigkeit von Blutungen
FEIBA ist nicht bei Blutungen indiziert, die durch einen mangelnden Gerinnungsfaktor ohne Vorliegen von Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Inhibitoren hervorgerufen werden.
Ausführliche, wichtige Risikoinformationen zu FEIBA
WARNUNG: EMBOLIEN UND THROMBOSEN
In der Anwendungsbeobachtung wurde über das Auftreten thromboembolischer Ereignisse nach Infusion von FEIBA, insbesondere bei hohen Dosen (über 200 Einheiten pro kg Körpergewicht pro Tag) und/oder bei Patienten mit Risikofaktoren für Thrombose berichtet.
Patienten, die FEIBA erhalten, sollten auf Anzeichen und Symptome thromboembolischer Ereignisse überwacht werden.
GEGENANZEIGEN
FEIBA ist kontraindiziert bei Patienten mit:
Anaphylaktischen oder schweren Überempfindlichkeitsreaktionen gegenüber FEIBA oder einem seiner Bestandteile, einschließlich Faktoren des Kinin-generierenden Systems, in der Vorgeschichte
Disseminierter, intravasaler Koagulopathie (DIC, Verbrauchskoagulopathie)
Akuter Thrombose oder Embolie (einschließlich Myokardinfarkt)
WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMEN
Thromboembolische Ereignisse (einschließlich venöser Thrombose, pulmonaler Embolien, Myokardinfarkt und Schlaganfall) können insbesondere nach Verabreichung hoher Dosen (>200 Einheiten/kg Körpergewicht/Tag) und/oder bei Patienten mit Risikofaktoren für Thrombose auftreten.
Bei Patienten mit DIC, fortgeschrittener Atherosklerose, Kompressionsverletzungen, Septikämie oder Begleittherapie mit rekombinantem Faktor VIIa besteht aufgrund des im Plasma zirkulierenden Gewebefaktors oder einer prädisponierenden Koagulopathie ein erhöhtes Risiko für thrombotische Ereignisse. Der mögliche Nutzen der Behandlung sollte gegen das mögliche Risiko dieser thromboembolischen Ereignisse abgewogen werden.
Bei Infusionen sollte eine Einzeldosis von 100 Einheiten/kg Körpergewicht und eine Tagesdosis von 200 Einheiten/kg Körpergewicht nicht überschritten werden. Eine maximale Injektions- bzw. Infusionsrate von 2 Einheiten/kg Körpergewicht in der Minute sollte nicht überschritten werden. Patienten, die >100 Einheiten/kg Körpergewicht erhalten, müssen auf die Entwicklung einer DIC, einer akuten koronaren Ischämie und auf Anzeichen und Symptome anderer thromboembolischer Ereignisse überwacht werden. Falls klinische Symptome wie Brustschmerz oder Druckgefühl in der Brust, Kurzatmigkeit, Bewusstseins-, Seh- oder Sprachveränderungen, Extremitäten- oder Bauchschwellung und/oder -schmerzen auftreten, sollte FEIBA abgesetzt und entsprechende diagnostische und therapeutische Maßnahmen eingeleitet werden.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von FEIBA bei Durchbruchblutungen bei Patienten, die Emicizumab erhalten, ist nicht erwiesen. In einer klinischen Studie, bei der die Teilnehmer FEIBA im Rahmen eines Behandlungsschemas für Durchbruchblutungen nach Emicizumab-Therapie erhielten, wurden Fälle von thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) berichtet. Nutzen und Risiken von FEIBA, falls dieses bei Patienten, die eine Emicizumab-Prophylaxe erhalten, als erforderlich erachtet wird, sollten gegeneinander abgewogen werden. Falls eine Therapie mit FEIBA bei Patienten, die Emicizumab erhalten, erforderlich ist, sollte der die Hämophilie behandelnde Arzt die Patienten engmaschig auf Anzeichen und Symptome einer TMA überwachen. In klinischen Studien zu FEIBA wurde nicht über das Auftreten einer TMA berichtet.
Überempfindlichkeit und allergische Reaktionen, einschließlich schwerer anaphylaktoider Reaktionen, können auftreten. Zu den Symptomen gehören Urticaria, Angioödem, gastrointestinale Manifestationen, Bronchospasmus und Hypotonie. Schwere und systemische Reaktionen (z. B. Anaphylaxie mit Urticaria und Angioödemen, Bronchospasmus und Kreislaufschock) können auftreten. Andere Infusionsreaktionen, wie Schüttelfrost, Fieber und Hypertonie, wurden ebenfalls berichtet. Falls Anzeichen und Symptome schwerer allergischer Reaktionen auftreten, ist FEIBA sofort abzusetzen und eine entsprechende unterstützende Therapie einzuleiten.
Da FEIBA aus humanem Plasma gewonnen wird, besteht ein Risiko der Übertragung von Infektionserregern, wie z. B. Viren, des Erregers der varianten Creutzfeldt-Jakob-Krankheit (vCJK) und theoretisch des Erregers der Creutzfeldt-Jakob-Krankheit (CJK).
FEIBA enthält Blutgruppen-Isohämagglutinine (Anti-A und Anti-B). Die passive Übertragung von Antikörpern gegen Erythrozyten-Antigene, wie zum Beispiel A, B und D, kann einige serologische Tests auf Erythrozyten-Antikörper, wie zum Bsispiel den Antihumanglobulintest (Coombs-Test), stören.
NEBENWIRKUNGEN
Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen, die bei >5 % der Teilnehmer der Prophylaxe-Studie beobachtet wurden, waren Anämie, Durchfall, Hämarthrose, Nachweis von Hepatitis-B-Oberflächen-Antiköpern, Übelkeit und Erbrechen.
Als schwere Nebenwirkungen wurden Überempfindlichkeitsreaktionen und thromboembolische Ereignisse, einschließlich Schlaganfall, pulmonaler Embolien und tiefer Venenthrombose, beobachtet.
WECHSELWIRKUNGEN MIT ANDEREN ARZNEIMITTELN
An die Möglichkeit des Auftretens thrombotischer Ereignisse sollte gedacht werden, wenn systemische Antifibrinolytika wie Tranexamsäure und Aminocapronsäure mit FEIBA zusammen verwendet werden. Bislang wurden keine adäquaten und gut kontrollierten Studien zur kombinierten oder sequentiellen Anwendung von FEIBA und rekombinanten Faktor VIIa, Antifibrinolytika oder Emicizumab durchgeführt. Die Anwendung von Antifibrinolytika im Zeitraum von ca. 6 bis 12 Stunden nach FEIBA-Verabreichung wird nicht empfohlen.
Klinische Erfahrungen, die im Rahmen einer klinischen Studie mit Emicizumab gesammelt wurden, weisen auf eine mögliche Wechselwirkung mit Emicizumab hin.
Bitte beachten Sie die vollständigen Verschreibungsinformationen für FEIBA, einschließlich der GERAHMTEN WARNHINWEISE zu embolischen und thrombotischen Ereignissen.
Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung der Arzneimittelmerkmale von FEIBA, abrufbar hier.
Spezifische Sicherheitsinformationen für die USA finden Sie in den US-Verschreibungsinformationen für FEIBA, abrufbar hier.
Über Hämophilie
Hämophilie ist eine chronische Erkrankung, bei der es aufgrund eines fehlenden oder defekten Blutgerinnungsfaktors zu übermäßig langen Blutungen kommt.1 Hämophilie A ist stärker verbreitet als Hämophilie B. Im Jahr 2018 erkrankten etwa 158.225 Menschen weltweit, während Hämophilie B etwa 31.247 Menschen weltweit betraf.2 Bei umfassender Betreuung durch medizinische Fachkräfte und entsprechender Behandlung können Hämophiliepatienten ein weitgehend normales Leben führen Zu den üblichen Behandlungsmethoden zählen bedarfsorientierte und/oder regelmäßige prophylaktische Infusionen, bei denen der fehlende Faktor zugeführt wird, um Blutungen zu kontrollieren oder zu verhindern.1,2
Über die Von-Willebrand-Krankheit (VWD)
VWD ist die häufigste erbliche Blutungsstörung, die bis zu ein Prozent der US-Bevölkerung betrifft.3 VWD wird durch einen Mangel oder eine Fehlfunktion des Von-Willebrand-Faktors (VWF) verursacht, einer von mehreren Arten von Proteinen im Blut, die für eine ordnungsgemäße Blutgerinnung erforderlich sind.3 Aufgrund dieses Defekts oder Mangels an VWF ist das Blut bei Menschen mit VWD nicht in der Lage, effektiv zu gerinnen, was zu starken Monatsblutungen, die schnelle Bildung von Blutergüssen oder häufigem Nasenbluten führen kann.3 Die durch VWD verursachten Blutungen sind bei Patienten mit dieser Krankheit sehr unterschiedlich ausgeprägt.4
Über Takeda Hematology
Takeda ist ein führendes Unternehmen im Bereich der Hämophilie mit der längsten Erfolgsgeschichte und einem marktführenden Portfolio, das durch etablierte Sicherheits- und Wirksamkeitsprofile sowie jahrzehntelange Praxiserfahrung untermauert wird. Wir blicken auf eine mehr als 70-jährige Innovationsgeschichte im Interesse der Patienten zurück und führen ein breit gefächertes Portfolio von 11 Produkten für zahlreiche Hämophilie-Indikationen.9 Unsere Erfahrung als führender Anbieter im Bereich Hämatologie bedeutet, dass wir optimal für die Anforderungen von heute aufgestellt sind und auch künftig die Entwicklung von Produkten für Blutungserkrankungen fortsetzen werden. Zusammen mit der Hämatologiegemeinschaft setzen wir zunehmend hohe Erwartungen in die Zukunft, darunter frühzeitige Diagnose, frühzeitigen und besseren Schutz gegen Blutungen und stärker personalisierte Patientenversorgung.
Über Takeda Pharmaceutical Company Limited
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) ist ein weltweit agierender, wertebasierter, führender Konzern mit Schwerpunkt auf Forschung und Entwicklung im biopharmazeutischen Bereich mit Hauptsitz in Japan. Das Unternehmen sieht seinen Auftrag darin, Patienten eine bessere Gesundheit und eine positivere Zukunft zu ermöglichen, indem es aus wissenschaftlicher Forschung höchst innovative Medikamente gewinnt. Die Anstrengungen von Takeda im Bereich Forschung und Entwicklung konzentrieren sich auf vier Therapiegebiete: Onkologie, Gastroenterologie (GI), Neurowissenschaften und seltene Krankheiten. Darüber hinaus tätigen wir gezielte F&E-Investitionen in aus Plasma gewonnene Therapien und Impfstoffe. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung hochinnovativer Medikamente, die dazu beitragen, das Leben der Menschen zu verbessern, indem wir die Grenzen neuer Behandlungsmöglichkeiten erweitern und unsere verbesserte F&E-Kooperation sowie unsere Fähigkeiten nutzen, um eine robuste, modalitätsübergreifende Pipeline aufzubauen. Unsere Mitarbeiter setzen sich dafür ein, die Lebensqualität der Patienten zu verbessern und mit unseren Partnern im Gesundheitswesen in rund 80 Ländern zusammenzuarbeiten.
Weitere Informationen finden Sie unter https://www.takeda.com.
Quellenangaben
World Federation of Hemophilia. Introduction to hemophilia: what is hemophilia?. World Federation of Hemophilia website. Abrufbar unter: https://elearning.wfh.org/elearning-centres/introduction-to-hemophilia/#what_is_hemophilia. Letzter Zugriff Oktober 2020.
World Federation of Hemophilia. Report on the Annual Global Survey 2018. Website der World Federation of Hemophilia. http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1731.pdf. Letzter Zugriff Oktober 2020.
National Hemophilia Foundation. „Von Willebrand Disease“. Website der National Hemophilia Foundation. https://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/Types-of-Bleeding-Disorders/Von-Willebrand-Disease. Letzter Zugriff Oktober 2020.
„Rare Diseases“. Takeda Website. https://www.takeda.com/what-we-do/areas-of-focus/rare-diseases/. Letzter Zugriff Oktober 2020.
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Die Unternehmen, an denen Takeda direkt oder indirekt Beteiligungen besitzt, sind eigenständige Einheiten. In dieser Pressemitteilung wird zur Vereinfachung gelegentlich „Takeda“ erwähnt, wenn es um Takeda oder seine Tochtergesellschaften allgemein geht. Ebenso sind mit den Wörtern „wir“, „uns“ und „unser“ Tochtergesellschaften allgemein oder Menschen, die für diese arbeiten, gemeint. Diese Begriffe werden auch verwendet, wenn es nicht sinnvoll ist, das/die jeweilige/-n Unternehmen zu benennen.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung und jegliches in Verbindung mit dieser Pressemitteilung verbreitete Material enthalten unter Umständen zukunftsgerichtete Aussagen, Ansichten oder Meinungen zu den zukünftigen Geschäften, zur zukünftigen Position und zu künftigen Ergebnissen der Geschäftstätigkeiten von Takeda, darunter Schätzungen, Prognosen, Ziele und Pläne für Takeda. Insbesondere enthält diese Pressemitteilung Prognosen und Schätzungen des Managements zur finanziellen und betrieblichen Leistung von Takeda, einschließlich Aussagen in Bezug auf Prognosen über Umsatz, Betriebsergebnis, bereinigtes EBITDA, Ergebnis vor Ertragsteuern, über den Eigentümern von Takeda zurechenbaren Jahresüberschuss, unverwässertes Ergebnis je Aktie, Abschreibungen und Wertminderungen sowie sonstige Erträge/Aufwendungen, zugrunde liegende Umsatzerlöse, zugrunde liegende Kerngewinnmarge, zugrunde liegendes Kern-EPS und Nettoverschuldung. Zukunftsgerichtete Aussagen enthalten häufig u. a. Begriffe wie „anstreben“, „planen“, „glauben“, „hoffen“, „weiterhin“, „erwarten“, „vorhaben“, „beabsichtigen“, „sicherstellen“, „werden“, „eventuell“, „sollte“, „würde“, „könnte“ „davon ausgehen“, „schätzen“, „prognostizieren“, Wörter oder Begriffe ähnlicher Bedeutung oder deren Negationen. Zukunftsgerichtete Aussagen in diesem Dokument basieren auf den aktuellen Schätzungen und Annahmen von Takeda angesichts der Informationen, die dem Unternehmen zurzeit zur Verfügung stehen. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen stellen keine Gewährleistung seitens Takeda oder der Unternehmensleitung für künftige Ergebnisse dar und umfassen bekannte und unbekannte Risiken, Ungewissheiten und sonstige Faktoren, darunter beispielsweise die wirtschaftliche Situation im Zusammenhang mit den weltweiten Geschäften von Takeda, inklusive der allgemeinen wirtschaftliche Lage in Japan und den USA; Wettbewerbsdruck und -entwicklungen; geltende Gesetze und Bestimmungen; der Erfolg oder Misserfolg von Produktentwicklungsprogrammen; Entscheidungen von Aufsichtsbehörden und deren Zeitpunkt; Währungsschwankungen; Ansprüche oder Bedenken hinsichtlich der Sicherheit oder Wirksamkeit vermarkteter Produkte oder Produktkandidaten sowie Zeitpunkt und Auswirkungen der Integration übernommener Unternehmen. All diese Faktoren können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen, Erfolge oder finanziellen Positionen von Takeda wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen formulierten oder implizierten zukünftigen Ergebnissen, Leistungen, Erfolgen oder finanziellen Positionen des Unternehmens abweichen. Weitere Informationen zu diesen und anderen Faktoren, die sich auf Takedas Ergebnisse, Leistungen, Erfolge oder finanzielle Lage auswirken können, finden Sie unter „Item 3. Key Information—D. Risk Factors“ in der Registrierungserklärung von Takeda auf Formblatt 20-F, das bei der US-Börsenaufsichtsbehörde eingereicht wurde und auf der Website von Takeda unter https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ oder unter www.sec.gov verfügbar ist. Takeda übernimmt keinerlei Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen oder sonstige eventuelle zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich oder börsenrechtlich vorgeschrieben. Personen, die diese Pressemitteilung erhalten, sollten nicht über Gebühr auf zukunftsgerichtete Aussagen vertrauen. Takeda übernimmt keine Verpflichtung, jegliche in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen oder sonstige eventuelle zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren. Vergangene Ergebnisse sind kein Indikator für zukünftige Ergebnisse, und die Ergebnisse von Takeda in dieser Pressemitteilung geben keine Anhaltspunkte für die künftigen Ergebnisse von Takeda und sind auch keine Schätzung, Prognose oder Vorhersage derselben.
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