The Progeria Research Foundation und Forge Biologics geben eine Produktionspartnerschaft bekannt, um die Gentherapie für Kinder mit Progerie voranzutreiben
(04.03.2026, Pharma-Zeitung.de) PEABODY, Mass. & COLUMBUS, Ohio - Copyright by Business Wire - Forge Biologics
Die Partnerschaft stellt einen entscheidenden Schritt in Richtung der klinischen Entwicklung einer AAV-Gentherapie dar, die einen Ansatz zur Basenbearbeitung nutzt, um die genetische Ursache des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms zu bekämpfen
Forge Biologics wird sein Know-how in den Bereichen Prozessentwicklung und Herstellung zur Verfügung stellen, um die von den weltweit renommierten Forschern Leslie Gordon, David Liu und Francis Collins geleitete Weiterentwicklung der Gentherapie zu unterstützen
The Progeria Research Foundation („PRF“), eine gemeinnützige Forschungsorganisation, die sich der Entwicklung von Behandlungsmethoden und Heilmitteln für das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom („Progerie“) widmet, und Forge Biologics („Forge“), ein führender Hersteller von Gentherapien und Mitglied der Ajinomoto Bio-Pharma Services Group, gaben heute eine Produktionsvereinbarung bekannt, um die Entwicklung und Herstellung von SamPro-2 zu unterstützen, der von der PRF untersuchten Gentherapie für Kinder und junge Erwachsene, die an Progerie leiden, einer äußerst seltenen und tödlichen genetischen Erkrankung, die durch schnelle Alterung gekennzeichnet ist.
Diese Pressemitteilung enthält multimediale Inhalte. Die vollständige Mitteilung hier ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20260303736046/de/
Die Fertigungsvereinbarung vereint das jahrzehntelange, forschungsorientierte Progerie-Programm von PRF mit den integrierten Gentherapie-Kompetenzen von Forge, darunter Prozessentwicklung, cGMP-Fertigung, FUEL™-Plattformtechnologien und regulatorische Beratung. Forge wird Fertigungsdienstleistungen für Studien zur Zulassung als Investigative New Drug (IND) mit SamPro-2 erbringen, einer Gentherapie, die Adeno-assoziierte Viren (AAV) nutzt, einen in der Gentherapie häufig verwendeten Vektor, um einen Base-Editing-Ansatz zu realisieren, der die einzelne DNA-Basenmutation im Lamin-A-Gen korrigieren soll, die Progerie verursacht.
„Das Zeitalter der Progerie-Gentherapie ist angebrochen. Wir hoffen, dass SamPro-2 Kindern und jungen Erwachsenen mit Progerie ein längeres, gesünderes Leben ermöglicht, das sie verdienen“, erklärte Dr. med. Leslie Gordon, Mitbegründerin und medizinische Direktorin von PRF und Mutter von Sam Berns, der an Progerie litt. „Wir sind sehr dankbar für die Zusammenarbeit mit Forge Biologics, deren Fertigungskompetenz für den Übergang dieser Arbeit vom Labor in die klinische Testphase von entscheidender Bedeutung ist.“
PRF und seine Kooperationspartner, die gemeinsam als Progeria Gene Team bekannt sind, haben SamPro-2 entwickelt, eine CRISPR-basierte Strategie zur Genbearbeitung, die darauf abzielt, die genetische Mutation, die Progerie verursacht, dauerhaft an ihrer Quelle zu korrigieren. Die Initiative wird geleitet von Dr. Gordon, einem führenden Progerie-Experten und klinischen Forscher, David R. Liu, Ph.D., Richard Merkin Professor und Direktor des Merkin Institute for Transformative Technologies in Healthcare am Broad Institute of MIT and Harvard, dessen Labor international führend in der Entwicklung der Base-Editing-Technologie ist, Francis S. Collins, M.D., Ph.D., leitender Forschungsberater der Progeria Research Foundation, und dem verstorbenen Sammy Basso, M.S., ehemaliger Wissenschaftler, Fürsprecher und unermüdliche Inspirationsquelle, dessen Vermächtnis diese Arbeit weiterhin leitet.
„Hinter jedem Programm dieser Art stehen Patienten und Familien, die lange auf Fortschritte gewartet haben“, erklärte John Maslowski, President und Chief Executive Officer von Forge Biologics. „The Progeria Research Foundation und ihr Gene Team haben sich mit außerordentlichem Engagement für den Fortschritt dieser Wissenschaft eingesetzt, und wir fühlen uns geehrt, mit ihnen zusammenzuarbeiten. Bei Forge bringen wir dasselbe Maß an Sorgfalt, Fachwissen und technischer Präzision in unsere Fertigungsarbeit ein, während wir dazu beitragen, dieses Programm für Patienten voranzubringen.“
Über SamPro-2
SamPro-2 ist eine in der Erprobung befindliche In-vivo-Genbearbeitungstherapie, die von der Progeria Research Foundation (PRF) im Rahmen ihrer Initiative „Path to Cure Progeria” vorangetrieben wird. SamPro-2 wurde entwickelt, um die zugrunde liegende genetische Ursache des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms (Progerie) mithilfe einer präzisen Basen-Editierungstechnologie zu korrigieren, die in einem AAV9-Kapsid verpackt ist, um die einzelne DNA-Buchstabenänderung zu korrigieren, die zur Produktion des toxischen Proteins Progerin führt.
Über The Progeria Research Foundation
The Progeria Research Foundation (PRF) ist die treibende Kraft hinter den weltweiten Bemühungen, das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (Progerie) zu verstehen, zu behandeln und letztendlich zu heilen. Progerie ist eine seltene und tödliche genetische Erkrankung, die bei Kindern zu vorzeitiger Alterung führt. PRF wurde 1999 von der Familie von Sam Berns nach seiner Diagnose gegründet und hat seitdem alle wichtigen wissenschaftlichen Durchbrüche auf diesem Gebiet ermöglicht oder vorangetrieben, von der Entdeckung des Gens, das die Krankheit verursacht, über die erste von der FDA zugelassene Behandlung mit Lonafarnib bis hin zur Weiterentwicklung von Methoden zur Genbearbeitung, die sich derzeit in der Entwicklung befinden. Durch strenge wissenschaftliche Methoden, eine globale Forschungsinfrastruktur und eine enge Partnerschaft mit der weltweiten Patientengemeinschaft treibt die PRF Therapien der nächsten Generation voran, erweitert die Diagnose und Versorgung durch ihre Initiative „Find the Children“ und leitet das Programm „Path to Cure Progeria“, um zu ermitteln, ob eine einmalige Gen-Editierungstherapie eine dauerhafte, potenziell heilende Behandlung bieten kann. Für weitere Informationen und um die Mission der PRF zu unterstützen, besuchen Sie bitte www.progeriaresearch.org.
Über Forge Biologics
Forge Biologics, ein Unternehmen der Ajinomoto Bio-Pharma Services, ist ein Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO) für Gentherapien, das den Zugang zu lebensverändernden Gentherapien ermöglicht, indem es diese vom Konzept zur Realität bringt. Die 200.000 Quadratfuß große Anlage von Forge, „The Hearth“, hat ihren Hauptsitz in Columbus, Ohio, und beherbergt 20 maßgeschneiderte cGMP-Suiten mit einer Bioreaktorkapazität von 20.000 Litern. Die umfassenden, skalierbaren Dienstleistungen von Forge im Bereich der Plasmid- und AAV-Herstellung umfassen die Herstellung in Forschungsqualität, die Prozess- und Analyseentwicklung, die cGMP-konforme Herstellung, die Abfüllung und Verpackung sowie die integrierte Unterstützung bei der Zulassung, um die Zeitpläne für transformative Medikamente für Patienten mit genetischen Erkrankungen zu beschleunigen. Um mehr zu erfahren, besuchen Sie bitte www.forgebiologics.com.
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