Vertex erhält positive Stellungnahme des europäischen CHMP zu KALYDECO™ (Ivacaftor), dem ersten Medikament zur ursächlichen Behandlung der Mukoviszidose
(25.05.2012, Pharma-Zeitung.de) CAMBRIDGE, Mass. - Copyright by Business Wire - Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Weltweit durchgeführte Studien zeigen signifikante und anhaltende Verbesserungen der Lungenfunktion und anderer Krankheitsparameter bei Patienten mit einer bestimmten Genmutation -
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) einvernehmlich eine positive Stellungnahme abgegeben habe, in der die Zulassung von KALYDECO™ (Ivacaftor) für Patienten mit Mukoviszidose (cystische Fibrose, CF) im Alter von mindestens 6 Jahren, die mindestens eine Kopie der G551D-Mutation im CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Gen aufweisen, empfohlen werde. KALYDECO ist das erste Therapeutikum, das auf die zugrunde liegende Ursache der Mukoviszidose abzielt. Bei der Mukoviszidose handelt es sich um eine seltene genetische Erkrankung, die durch fehlerhafte oder fehlende CFTR-Proteine hervorgerufen wird. Der Störung liegen Mutationen im CFTR-Gen zugrunde. Bei Trägern der G551D-Mutation trägt KALYDECO zu einer normaleren Funktion des fehlerhaften CFTR-Proteins bei. Schätzungen zufolge leben in Europa 1.100 Menschen, die diese Mutation aufweisen.
Die Stellungsnahme des CHMP beruhte auf den positiven Ergebnissen von zwei weltweit durchgeführten Phase-3-Studien, in denen bei Behandlung mit KALYDECO beispiellose Verbesserungen hinsichtlich der Atmung und anderer Parameter der Erkrankung bei Patienten im Alter von mindestens 6 Jahren, die diese besondere Genmutation aufweisen, nachgewiesen werden konnten. Die mit KALYDECO behandelten Patienten zeigten im Vergleich zu Placebo signifikante und anhaltende Verbesserungen der Lungenfunktion, Gewichtszunahme und Verbesserung gewisser Lebensqualitätsparameter. Auch war die Wahrscheinlichkeit von akuten Verschlechterungen der Lungensymptome und –befunde der Erkrankung (Exazerbationen), die häufig eine antibiotische Behandlung und Krankenhausaufenthalte bedingen, bei Patienten, die KALYDECO einnahmen, um 55 Prozent geringer im Vergleich zu Placebo. In den KALYDECO-Behandlungsgruppen brachen weniger Patienten die Behandlung aufgrund unerwünschter Ereignisse ab als in den Placebogruppen. Die Mehrheit der im Zusammenhang mit KALYDECO beobachteten unerwünschten Ereignisse waren leicht bis mittelschwer. Zu den am häufigsten bei KALYDECO-Einnahme beobachteten unerwünschten Ereignissen gehörten Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege (Erkältung), Magenschmerzen und Durchfall.
„Trotz der großen Fortschritte bei der Behandlung der Mukoviszidose, die in den letzten Jahrzehnten gemacht wurden, behandeln wir immer noch nur die Symptome und Komplikationen der Erkrankung“, so Dr. Stuart Elborn, KALYDECO-Prüfer und President der European Cystic Fibrosis Society. „KALYDECO stellt einen grundsätzlich andersartigen Behandlungsansatz bei Mukoviszidose dar, da es auf die Krankheitsursache abzielt. In klinischen Studien konnten KALYDECO Patienten mit einer besonderen genetischen Mutation zu freierer Atmung, Gewichtszunahme und gesteigertem allgemeinem Wohlbefinden verhelfen.“
Die befürwortende Stellungnahme des CHMP wird jetzt von der Europäischen Kommission, die befugt ist, Arzneimittel in der Europäischen Union zuzulassen, geprüft. Die Europäische Kommission folgt in der Regel der Empfehlung des CHMP und erteilt üblicherweise innerhalb von drei bis vier Monaten die Marktzulassung.
„Seit 1998 widmet sich Vertex der Entwicklung von neuen Arzneimitteln zur ursächlichen Behandlung der Mukoviszidose“, so Peter Mueller, Ph.D., Chief Scientific Officer und Executive Vice President Global Research and Development bei Vertex. „KALYDECO stellt einen wichtigen Erfolg im Rahmen dieser laufenden Anstrengungen dar. Wir freuen uns auf eine Zusammenarbeit mit der Europäische Arzneimittel-Agentur, die darauf abzielt, dass KALYDECO, unser erstes neues Medikament in Europa, Mukoviszidose-Patienten so bald wie möglich zur Verfügung steht.“
KALYDECO wurde im Rahmen eines gemeinsamen Projekts mit Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., der gemeinnützigen Wirkstofffindungs- und Arzneimittelentwicklungstochtergesellschaft der Cystic Fibrosis Foundation, entdeckt.
Über die Mukoviszidose
Mukoviszidose ist eine seltene, lebensbedrohliche Erbkrankheit, von der in Europa ca. 30.000 Menschen und weltweit rund 70.000 Menschen betroffen sind. Die mittlere Lebenserwartung eines an Mukoviszidose leidenden Menschen liegt derzeit bei etwa 38 Jahren. Allerdings ist das mediane Todesalter weiterhin in der Mitte des zweiten Lebensjahrzehnts angesiedelt. Es sind mehr als 1.800 Mutationen im CFTR-Gen bekannt. Einige davon, die durch einen Gen- oder Genotyp-Test festgestellt werden können, führen zu Mukoviszidose, da die hergestellten CFTR-Proteine nicht funktionieren oder in unzureichender Zahl an der Zelloberfläche vorhanden sind. Das Fehlen funktionstüchtiger CFTR-Proteine führt zu einem mangelhaften Salz- und Wasseraustausch in den Zellen einer Reihe von Organen, darunter auch die Lunge. Dies führt zur Ansammlung von krankhaft dickem, klebrigem Schleim, in dessen Folge chronische Lungeninfektionen mit fortschreitender Schädigung der Lunge auftreten können.
Bei einigen Menschen finden sich zwar CFTR-Proteine an der Zelloberfläche, doch sind diese in ihre Funktion gestört. Eine Art dieser Dysfunktion ist als G551D-Mutation bekannt.
Über KALYDECO
KALYDECO™ (Ivacaftor) ist das erste Therapeutikum, das auf die zugrunde liegende Ursache der Mukoviszidose abzielt. Im Januar 2012 erhielt KALYDECO (150 mg, q12h) die Zulassung der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA) für den Einsatz bei Menschen mit Mukoviszidose im Alter von mindestens 6 Jahren, die mindestens eine Kopie der G551D-Mutation im CFTR-Gen aufweisen. Bei rund 600 Mukoviszidose-Patienten wurde seitdem eine Behandlung mit KALYDECO eingeleitet.
Vertex behält die weltweiten Entwicklungs- und Vermarktungsrechte an KALYDECO.
Indikation und wichtige Sicherheitsinformationen
KALYDECO (150 mg, q12h) ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das für die Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose (CF) im Alter von mindestens 6 Jahren eingesetzt wird, die eine bestimmte Mutation im CFTR-Gen, die sogenannte G551D-Mutation, aufweisen.
KALYDECO ist nicht für die Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose aufgrund anderer Mutationen im CFTR-Gen vorgesehen. Es ist nicht wirksam bei CF-Patienten mit zwei Exemplaren der F508del-Mutation (F508del/F508del) im CFTR-Gen.
Es ist nicht bekannt, ob KALYDECO bei Kindern unter 6 Jahren sicher und wirksam ist.
KALYDECO sollte nicht zusammen mit bestimmten Arzneimitteln eingenommen werden, darunter die antibiotischen Wirkstoffe Rifampin und Rifabutin, Epilepsie-Arzneimittel Phenobarbital, Carbamazepin oder Phenytoin) und pflanzliche Johanniskrautpräparate.
KALYDECO kann schwere Nebenwirkungen verursachen. Hohe Leberenzymwerte sind bei Patienten aufgetreten, die mit KALYDECO behandelt wurden oder ein Placebo erhielten. Eine regelmäßige Überwachung wird empfohlen.
Die häufigsten Nebenwirkungen, die mit KALYDECO in Verbindung gebracht wurden, waren Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege (Erkältung), einschließlich Halsschmerzen, verstopfte Nase oder Nasennebenhöhlen und Laufnase, Magen- oder Bauchschmerzen, Durchfall, Hautausschläge, Übelkeit und Schwindelgefühl.
Diese Liste der möglichen Nebenwirkungen von KALYDECO ist nicht vollständig. Patienten sollten ihren Arzt oder Gesundheitsberater über jegliche störende oder anhaltende Nebenwirkungen informieren.
Die vollständige US-Fachinformation zu KALYDECO finden Sie unter www.KALYDECO.com.
Langjährige Zusammenarbeit mit Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)
Vertex begann sein Forschungsprogramm über Mukoviszidose 1998 im Rahmen einer Zusammenarbeit mit CFFT, der gemeinnützigen Tochtergesellschaft der Cystic Fibrosis Foundation, die sich mit der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln befasst. Diese Zusammenarbeit wurde ausgeweitet, um die Erforschung und Entwicklung der CFTR-Modulatoren von Vertex beschleunigt voranzutreiben.
Über die Cystic Fibrosis Foundation
Die Cystic Fibrosis Foundation ist die weltweit führende Organisation bei der Suche nach einem Heilmittel für Mukoviszidose. Die Stiftung finanziert mehr Projekte in der Mukoviszidoseforschung als jede andere Organisation und fast alle heute erhältlichen Mukoviszidosemedikamente wurden durch ihre Unterstützung möglich gemacht. Die Stiftung hat ihren Hauptsitz in Bethesda im US-Bundesstaat Maryland. Sie unterstützt und akkreditiert auch ein US-weites Netz von Pflegezentren, das von den National Institutes of Health als Modell für die Pflege chronisch erkrankter Patienten anerkannt wurde. Die CF Foundation ist eine gemeinnützige Organisation, die durch Spenden unterstützt wird. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.cff.org.
Über Vertex
Vertex schafft neue Möglichkeiten in der Medizin. Unser Team entdeckt, entwickelt und kommerzialisiert innovative Therapien, die Menschen mit ernsten Krankheiten ein besseres Leben ermöglichen.
Die Wissenschaftler von Vertex und unsere Kooperationspartner arbeiten an neuen Arzneimitteln, um Hepatitis C, Mukoviszidose, rheumatoide Arthritis, Epilepsie und andere lebensbedrohliche Krankheiten zu heilen oder zumindest erhebliche Behandlungsfortschritte zu erzielen.
Das Unternehmen wurde vor mehr als 20 Jahren in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts gegründet und unterhält nun laufende weltweite Forschungsprogramme und Niederlassungen in den USA, Großbritannien und Kanada. Derzeit beschäftigt Vertex mehr als 2.000 Mitarbeiter weltweit. In der Fachzeitschrift Science belegte Vertex 2011 den Spitzenplatz auf der Rangliste der besten Arbeitgeber im Bereich der Biowissenschaften.
Hinweis zu zukunftsbezogenen Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995, darunter Aussagen dahingehend, dass (i) die Europäische Kommission in der Regel den Empfehlungen des CHMP folge und üblicherweise eine Marktzulassung innerhalb von drei bis vier Monaten erteile, und (ii) Vertex mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur an einer schnellen Einführung von KALYDECO arbeite, damit das Präparat Mukoviszidose-Patienten möglichst bald zur Verfügung steht. Obwohl Vertex die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsbezogenen Aussagen für zutreffend hält, können die tatsächlichen Ergebnisse aufgrund einer Reihe von Faktoren maßgeblich von den in diesen zukunftsbezogenen Aussagen zum Ausdruck gebrachten Erwartungen abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderen, dass die Erteilung der Marktzulassung für KALYDECO durch die Europäische Kommission sich in unvorhergesehener Weise verzögert, sowie sonstige Risiken, die im Jahresbericht und in den Quartalsberichten jeweils unter der Überschrift „Risk Factors“ (Risikofaktoren) aufgeführt sind, die Vertex bei der US-amerikanischen Börsenaufsicht SEC eingereicht hat und die auf der Website des Unternehmens unter www.vrtx.com abrufbar sind. Vertex übernimmt keinerlei Verpflichtung, den Inhalt dieser Pressemitteilung aufgrund neuer Informationen zu aktualisieren.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
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