Zulassung von Myalepta®▼ von Aegerion in Europa – erstes Medikament gegen die extrem seltene Erkrankung Lipodystrophie
(01.08.2018, Pharma-Zeitung.de) WINDSOR, England - Copyright by Business Wire - Aegerion Pharmaceuticals
Aegerion Pharmaceuticals gab heute bekannt, dass Myalepta (Metreleptin) von der Europäischen Kommission die Europa-Zulassung erhalten hat. Myalepta wird bei Patienten mit der extrem seltenen Erkrankung Lipodystrophie eingesetzt und wurde als Ersatztherapie gemeinsam mit einer entsprechenden Ernährung zur Behandlung der durch den bei den Betroffenen auftretenden Leptinmangel ausgelösten Komplikationen zugelassen. Myalepta ist nun das erste und einzige zugelassene Medikament zur Behandlung des Leptinmangels, der eines der Kernprobleme der extrem seltenen Erkrankung darstellt.
Professor Sir Stephen O’Rahilly, Professor für klinische Biochemie und Medizin im Addenbrooke's Hospital, sagte: „Lipodystrophie ist eine seltene Erkrankung, die aufgrund ihrer Komplexität einer hochspezialisierten Behandlung bedarf. Bisher hatten die Betroffenen nur die Möglichkeit, mit der Krankheit verbundenen Komplikationen durch Lebensstiländerungen und Medikamente wie Insulininjektionen zu bekämpfen. Der heutige Meilenstein markiert eine signifikante Veränderung in der Behandlung der Lipodystrophie. Zum ersten Mal können wir den Betroffenen in Europa eine Behandlungsoption anbieten, die direkt an einem der Grundauslöser der Erkrankung selbst ansetzt.“
Rebecca Sanders, Gründerin und Vorsitzende von Lipodystrophy UK, sagte: „Bei Lipodystrophie müssen die Betroffenen sowohl körperliche als auch seelische Hürden überwinden. Bisher gab es nur begrenzte Behandlungsoptionen, die sich nur gegen einzelne der mit der Erkrankung einhergehenden Komplikationen richteten und nicht speziell auf Lipodystrophie ausgerichtet waren. Myalepta bietet nun eine langfristige Lösung für die Patientinnen und Patienten. Wir freuen uns besonders, dass mit diesem Medikament konkret die mit dem Leptinmangel einhergehenden Komplikationen behandelt werden können, sodass die Betroffenen weniger unter ihrer Krankheit leiden und sich ihre Lebensqualität verbessert.“
Die Lipodystrophie ist eine extrem seltene, unheilbare Krankheit, bei der die Fettspeicherung im Körper gestört ist. Sie tritt in einer generalisierten (GL) und einer lokalen Form (PL) auf.1 Die Krankheit steht im Zusammenhang mit einigen kritischen Stoffwechselerkrankungen wie beispielsweise schwerem Diabetes und kann ohne Behandlung zu ernsten Organschäden führen.2 Weltweit sind zwischen 1 und 4 Menschen pro Million betroffen.1
Paul Greenland, President EMEA bei Aegerion Pharmaceuticals, sagte: „Wir freuen uns sehr, dass wir den an Lipodystrophie erkrankten Menschen in Europa nun ein spezifisches Medikament anbieten können. Auch für Aegerion ist dies ein spannender Moment, da Myalepta nun in einem der größten Pharmaziemärkte weltweit verfügbar ist. Wir arbeiten partnerschaftlich mit Patientenorganisationen, Gesundheitsfachkräften und Gesundheitsdienstleistern in ganz Europa zusammen, um so viele Patienten wie möglich erreichen zu können.“
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HINWEIS AN REDAKTEURE
Daten zur Myalepta-Zulassung
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Myalepta zur Behandlung von Stoffwechselstörungen im Zusammenhang mit Lipodystrophiesyndromen bei Kindern und Erwachsenen wurden in einer langfristigen, offenen, einarmigen Studie unter der Schirmherrschaft des Nationalen Gesundheitsinstituts der USA (NIH) untersucht.
Die folgenden primären Wirksamkeitsergebnisse wurden bei Patienten mit generalisierter Lipodystrophie beobachtet:
- Eine durchschnittliche HbA1c*-Veränderung von Baseline zu Monat 12 von -2,2 %; und
- Eine durchschnittliche prozentuale Triglycerid†-Veränderung von Baseline zu Monat 12 von -32,1 %.3
Außerdem waren 41 % (16 von 39) der auf Insulin angewiesenen GL-Patienten bei Baseline nach der Behandlung insulinfrei, 22 % (7 von 32) der GL-Patienten konnten ihre oralen Antidiabetika bei Baseline absetzen und 24 % (8 von 34) der GL-Patienten auf Lipidsenkern bei Baseline konnten diese während der Behandlung mit Myalepta absetzen.4
Die folgenden primären Wirksamkeitsergebnisse konnten in der PL-Untergruppe beobachtet werden:
- Eine durchschnittliche HbA1c-Veränderung von Baseline zu Monat 12 von -0,9 %; und
- Eine durchschnittliche Triglycerid-Veränderung von Baseline zu Monat 12 von -37,4 %.3
Die häufigsten Nebenwirkungen während der klinischen Studien waren Hypoglykämie (14 %) und Gewichtsabnahme (17 %). Andere häufige Nebenwirkungen (zwischen 1 und 10 % der Patienten betroffen) waren Appetitverlust, Kopfschmerzen, Bauchschmerzen, Übelkeit, Haarausfall, Menorrhagie, Abgeschlagenheit, blaue Flecken/Erytheme/Reaktionen an der Injektionsstelle, Neutralisierung der Antikörperbildung**.3
Über Lipodystrophie
Lipodystrophie ist eine extrem seltene Erkrankung, bei der es zum unwiderruflichen Verlust von Fettgewebe kommt.1 Bei den Betroffenen kommt es durch den Mangel an Fettgewebe zu einer verringerten Leptinproduktion. Leptin ist ein natürlich vorkommendes Hormon, das vom Unterhautfettgewebe hergestellt wird und maßgeblich an der Steuerung der Energiehomöostase, des Fett- und Glukosestoffwechsels, der Reproduktionsfähigkeit und vieler weiterer physiologischer Funktionen beteiligt ist.5
Die Lipodystrophie kann angeboren sein oder auf eine Immunerkrankung folgen, sie tritt in der Kindheit oder Jugend auf.6 Die generalisierte Lipodystrophie zeichnet sich durch fehlendes Fettgewebe im ganzen Körper aus.7 Bei der lokalen Lipodystrophie fehlt das Fett meist in Armen, Beinen, am Kopf und Rumpf, während sich in anderen Körperbereichen wie am Hals, Gesicht und intraabdominal Fett ansammeln kann, wodurch lebenswichtige Organe wie Leber und Herz beeinträchtigt werden.7
Über Aegerion Pharmaceuticals
Aegerion Pharmaceuticals ist ein Unternehmen von Novelion Therapeutics Inc.: ein Biopharmazieunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer neuer Therapiemöglichkeiten für Patienten mit seltenen Erkrankungen spezialisiert hat. Aegerion wurde im November 2016 von Novelion Therapeutics Inc. aufgekauft. Der europäische Hauptsitz des Unternehmens befindet sich im britischen Windsor.
▼Das vorgestellte Medikament unterliegt zur schnellen Erkennung sicherheitsrelevanter neuer Entwicklungen weiterer Beobachtung. Helfen Sie uns, indem Sie uns Ihre Nebenwirkungen stets melden. Sie erreichen uns unter
00800 23437466 oder medinfo.emea@aegerion.com
* HbA1c ist ein Standardtest zur Messung der durchschnittlichen Blutzuckerwerte
† Triglyceride sind Blutfette
** Eine vollständige Auflistung der Nebenwirkungen finden Sie in den Fachinformationen (liegen der Pressemitteilung bei)
Referenzen
1 Chiquette, E., et al. Estimating the prevalence of generalized and partial lipodystrophy: findings and challenges. Diabetes Metab Syndr Obes, 2017. 10: S. 375-383.
2 Pope, E., et al., Childhood acquired lipodystrophy: A retrospective study. Journal of the American Academy of Dermatology, 2006. 55(6): S. 947-950.
3 SmPC EMEA. Myalepta 11.3 mg powder for solution for injection. (liegt dem Dokument bei).
4 Brown, RJ., et al., Long-term effectiveness and safety of metreleptin in the treatment of patients with generalized lipodystrophy. Endocrine, 2018. 60(3): S. 479-489.
5 Kelesidis, T., et al., Narrative Review: The Role of Leptin in Human Physiology: Emerging Clinical Applications. Ann Intern Med, 2010. 152(2): S. 93–100.
6 Brown, R.J., et al., The Diagnosis and Management of Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab, 2016. 101(12): S. 4500-4511.
7 Fiorenza, C.G., et al., Lipodystrophy: Pathophysiology and Advances in Treatment. Nat Rev Endocrinol, 2011. 7(3): S. 137-150.
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