CRISPR-Geneditierungstechnologie der nächsten Generation von Emendo Biotherapeutics erzielt bahnbrechende Ergebnisse mit allelspezifischem Ansatz für ELANE-bezogene schwere angeborene Neutropenie, wie auf der ASGCT-Jahrestagung präsentiert
(18.05.2022, Pharma-Zeitung.de) NEW YORK - Copyright by Business Wire - Emendo Biotherapeutics
Emendo Biotherapeutics legte präklinische Daten für die Behandlung von ELANE-bezogener schwerer angeborener Neutropenie vor, bei der ein allelspezifischer Editieransatz genutzt wurde. Daraus wurde eine hochspezifische Editierkomposition erzeugt, die einerseits keine Fehlergebnisse und andererseits eine komplette Allelspezifizität erreicht. Die Daten wurden im Rahmen eines mündlichen Vortrags auf der Jahrestagung der ASGCT von Dr. Rafi Emmanuel, Executive VP R&D von Emendo, präsentiert.
Des Weiteren präsentierte Emendo auch drei Poster auf der ASGCT-Tagung, in denen Anwendungen der Non-NGG PAM-Nuklease von Emendo in der Immunonkologie im Blickpunkt standen. Dabei handelt es sich um eine Geneditierlösung zur Verbesserung der LDLR-Expression und Steigerung der LDL-C-Aufnahme bei familiärer Hypercholesterinämie. Außerdem kamen Herausforderungen und Unregelmäßigkeiten bei Typ II CRISPR-bezogener Nuklease-Subtypklassifizierung zur Sprache.
Emendo Biotherapeutics präsentierte die Ergebnisse seiner CRISPR-basierten Geneditieransätze der nächsten Generation für diverse Indikationen in einem mündlichen Vortrag und drei Postern auf der 25. Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), die vom 16. bis 19. Mai 2022 in Washington, D.C., stattfand.
Emendo präsentierte präklinische Daten für die Behandlung von ELANE-bezogener schwerer angeborener Neutropenie mithilfe eines allelspezifischen Editieransatzes, der die Leistungskraft der beiden Technologieplattformen von Emendo unter Beweis stellt. Diese ermöglicht die Entwicklung einer hochspezifischen Editierkomposition, welche keine Fehlergebnisse und dazu eine komplette Allelspezifizität zeigt. Insbesondere konnte die Vermeidung von Fehlergebnissen durch die von Emendo entwickelte und optimierte OMNI-Nuklease auch etwaige Translokationen beseitigen. Editierte vom Patienten abgeleitete CD34-positive Zellen differenzierten sich normal sowohl in-vitro als auch in-vivo und zeigten ein vollständiges Engraftment und Rekonstituierung aller Blutlinien, wie es für die gewünschte therapeutische Wirkung erforderlich ist.
„ELANE-basierte schwere angeborene Neutropenie, die führende Indikation von Emendo, ist eine sehr belastende Erkrankung, die Patienten im Kindesalter betrifft und bisher unheilbar ist“, erklärte Dr. David Baram, Ph.D., President und CEO von Emendo Biotherapeutics. „Wir sind sehr gespannt auf die potenziell heilende Behandlung, die von unserem Team entwickelt wurde, und wir freuen uns, unsere präklinischen Ergebnisse aus diesem Programm und andere vielseitige Anwendungen unserer beiden Plattformen für Geneditierungstechnologie auf der diesjährigen ASGCT-Tagung vorzulegen. Und natürlich freuen wir uns auch auf die Diskussionen, die von unseren möglicherweise bahnbrechenden Entdeckungen in Zusammenhang mit den Typ II CRISPR-Nukleaseklassifizierungen in diesem Bereich generiert werden.
Die Forschungsergebnisse von Emendo wurden im Rahmen der Veranstaltung von hochrangigen Mitgliedern des FuE-Teams von Emendo Biotherapeutics, darunter Chief Technology Officer Dr. Lior Izhar, Ph.D., und Executive Vice-President Research & Development Dr. Rafi Emmanuel, Ph.D., präsentiert.
Sitzungspräsentation
Titel: A Novel Engineered CRISPR-Associated Nuclease Accurately Removes ELANE Mutated Allele and Shifts HSC Differentiation Towards Neutrophils in Severe Congenital Neutropenia
Sitzungstitel: Gene Therapy for Immunologic Diseases
Datum/Uhrzeit der Sitzung: Dienstag, 17. Mai 2022, 15:45 Uhr - 17:30 Uhr
Uhrzeit der Präsentation: 15:45 Uhr - 16:00 Uhr
Saal: Saal 202
Endgültige Abstract-Nr.: 482
Posterpräsentationen
Titel: A Unique CRISPR-Based Nuclease with a Non-NGG PAM Efficiently Targets Multiple Exclusive Genomic Sites for Immuno-Oncology Based Therapy
Sitzungstitel: Cancer - Targeted Gene and Cell Therapy I
Datum/Uhrzeit der Sitzung: Montag, 16. Mai 2022, 17:30 Uhr - 18:30 Uhr
Postertafel: M-215
Saal: Halle D
Endgültige Abstract-Nr.: 334
Titel: CRISPR-Based Gene Editing Enhances LDLR Expression and Boosts LDL-C Uptake in Familial Hypercholesterolemia
Sitzungstitel: Metabolic, Storage, Endocrine, Liver and Gastrointestinal Diseases II
Datum/Uhrzeit der Sitzung: Mittwoch, 18. Mai 2022, 17:30 Uhr - 18:30 Uhr
Postertafel: W-125
Saal: Halle D
Endgültige Abstract-Nr.: 999
Titel: Challenges and Inconsistencies in Type II CRISPR-Associated Nuclease Subtype Classification
Sitzungstitel: Gene Targeting and Gene Correction II
Datum/Uhrzeit der Sitzung: Dienstag, 17. Mai 2022, 17:30 Uhr - 18:30 Uhr
Postertafel: Tu-61
Saal: Halle D
Endgültige Abstract-Nr.: 556
Über Emendo Biotherapeutics
Emendo Biotherapeutics, eine Tochtergesellschaft von AnGes, Inc., ist ein Unternehmen mit Fokus auf CRISPR-Geneditierung der nächsten Generation, das zwei unternehmenseigene Technologieplattformen nutzt, um hochpräzise Geneditierung im gesamten Genom zu ermöglichen. Die neuartige Nuklease-Erforschungsplattform von Emendo verbreitert den möglichen Zielbereich des Genoms, während die zielspezifische Optimierungsplattform ein hochpräzises Editieren ermöglicht, darunter auch allelspezifisches Editieren, während eine hohe Effizienz erhalten bleibt. Die Fähigkeiten der OMNI-Technologieplattformen und die tiefgreifende Expertise des Unternehmens im Bereich der Genommedizin, Proteintechnik und Therapieentwicklung verschaffen Emendo einen einzigartigen Vorteil bei der Erforschung von Indikationen in der Hämatologie, Onkologie, Ophthalmologie und anderen Erkrankungsbereichen. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.emendobio.com.
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