Steroidsparende Effekte von Dexpramipexol bei Hypereosinophilem Syndrom (HES) auf der Jahresversammlung 2016 der American Society of Hematology vorgestellt
(15.12.2016, Pharma-Zeitung.de) PITTSBURGH - Copyright by Business Wire - Knopp Biosciences LLC
Knopp Biosciences LLC meldete heute die Präsentation von Ergebnissen aus einer laufenden offenen Pilotstudie zu Dexpramipexol zur Behandlung des Hypereosinophilen Syndroms (HES). Diese Daten belegen ein hämatologisches Ansprechen, Symptomverbesserungen und steroidsparende Effekte bei einer Untergruppe der Patienten mit steroidrezeptivem HES.
Diese Daten (Abstract Nr. 1327) wurden im Rahmen einer Posterpräsentation auf der 58. Jahresversammlung der American Society of Hematology (ASH) in San Diego (Kalifornien) von Prüfern des National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), einem Institut der NIH (National Institutes of Health), präsentiert. Ein wichtiges Ziel im Rahmen der Behandlung von Patienten mit steroidrezeptivem HES ist die Reduzierung der Verwendung von Corticosteroiden bei gleichzeitiger Aufrechterhaltung der hämatologischen und Symptom-Kontrolle. Die Studienergebnisse unterstützen das Potenzial von Dexpramipexol als steroidsparendem Wirkstoff bei der Behandlung des HES, einer heterogenen Gruppe seltener Erkrankungen, die durch periphere Eosinophilie und eosinophil-bedingte Endorganschäden gekennzeichnet sind. Obwohl die Mehrzahl der HES-Patienten auf die Steroid-Therapie anspricht, ist häufig eine chronische Behandlung angezeigt, die in vielen Fällen gravierende Nebenwirkungen nach sich zieht.
Michael Bozik, M.D., President und CEO von Knopp Biosciences, erklärte: „Der Nachweis der steroidsparenden Effekte und der klinischen Verbesserungen bei einer Untergruppe der im Rahmen der Pilotstudie mit Dexpramipexol behandelten HES-Patienten stimmt uns äußerst hoffnungsvoll. Aufgrund der schädlichen Auswirkungen einer chronischen Behandlung mit Steroiden wird der Bedarf an gut verträglichen alternativen Behandlungsoptionen mehr als deutlich. Wir freuen uns auf die abschließenden Ergebnisse dieser Studie und die Erörterungen des Potenzials für weitere Evaluierungen von Dexpramipexol zur Behandlung des HES mit unseren Kollegen am NIAID.”
Ein Team von Prüfern unter der Leitung von Dr. Amy Klion am NIAID führte eine Proof-of-Concept-Studie zu Dexpramipexol als steroidsparendem Arzneimittel anhand von Patienten mit HES durch. Bei früheren klinischen Studien zu amyotropher Lateralsklerose konnte bei einer Behandlung mit Dexpramipexol eine signifikante, gezielte Reduzierung peripherer Bluteosinophile nachgewiesen werden.
Patienten mit HES bei Steroid-Monotherapie mit minimal wirksamer Corticosteroid-Dosierung (MECD) waren für die Studie zugelassen, wenn sie ein Minimum von 10 mg Prednison oder ein Äquivalent für die Kontrolle der Symptome und Eosinophilie benötigten. Zugelassene Patienten starteten die Behandlung mit Gaben von 150 mg Dexpramipexol zweimal täglich über einen Zeitraum von 12 Wochen. Im Anschluss wurde eine standardisierte Corticosteroid-Entwöhnungstherapie eingeleitet und die Eosinophil-Werte und Symptome wurden in wöchentlichem Abstand überwacht. Der primäre Wirksamkeits-Endpunkt wurde definiert als eine MECD-Reduzierung um mindestens 50%, wobei die Eosinophil-Werte die Höhe des Anfangswertes erreichen oder niedriger ausfallen und die klinischen Symptome kontrolliert werden müssen.
Die Rekrutierung der Patienten für die Studie ist abgeschlossen. Bis heute wurde Dexpramipexol gut toleriert und keine mit der Arneimitteleinnahme in Zusammenhang stehenden gravierenden unerwünschten Ereignisse, die zum Absetzen des Medikaments führten, konnten im Rahmen der Studie beobachtet werden.
In dem Abstract hielten die NIAID-Prüfer fest: „Im Rahmen dieser Pilotstudie zeigte Dexpramipexol eine bemerkenswerte Wirksamkeit als steroidsparender Wirkstoff mit erkennbarer Toxizität bei einer Untergruppe der Patienten mit steroidrezeptivem HES.” Das Abstract der ASH-Präsentation kann online eingesehen werden unter http://www.bloodjournal.org/content/128/22/1327 Die vollständigen Ergebnisse der abgeschlossenen Studie, einschließlich der Daten über die sekundären Endpunkte und die Knochenmarkstudien, werden zur Veröffentlichung in einer Peer-Review-Zeitschrift eingereicht.
Die Studie wurde im Rahmen einer Vereinbarung zwischen Knopp Biosciences und dem NIAID durchgeführt. Sie ist beispielgebend für die Zusammenarbeit zwischen Industrie und Regierungsstellen auf dem Gebiet der Medikamentenentwicklung zur Behandlung seltener Erkrankungen.
ÜBER KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences mit Sitz in Pittsburgh im US-Bundesstaat Pennsylvania ist ein pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen in Privatbesitz, das sich auf die Bereitstellung bahnbrechender Behandlungsformen für entzündliche und neurologische Erkrankungen genau definierter Patientenpopulationen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Unser kleinmolekulares Arzneimittel Dexpramipexol in der klinischen Prüfungsphase zur Behandlung von eosinophilem Asthma mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf wird in die klinische Phase II eintreten. Unsere präklinische Plattform zielt auf kleinmolekulare Behandlungsoptionen für eine verheerende Gehirnerkrankung von Kindern - epileptische Enzephalopathie, die durch eine seltene Mutation des KCNQ2-Gens hervorgerufen wird. Weitere Informationen finden Sie unter www.knoppbio.com.
Die Pipeline von Knopp umfasst klinische Prüfarzneimittel, die noch nicht von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA zugelassen wurden. Diese klinischen Prüfarzneimittel müssen noch einer klinischen Studie unterzogen werden, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu verifizieren.
Diese Mitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen“, darunter Aussagen im Zusammenhang mit den von Knopp geplanten aufsichtsbehördlichen Antragstellungen und klinischen Entwicklungsprogrammen für Dexpramipexol und weitere Verbindungen sowie mit der künftigen Finanzierung und strategischen Alternativen. Alle zukunftsbezogenen Aussagen basieren auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken, Unwägbarkeiten und andere wichtige Faktoren, darunter insbesondere die Unwägbarkeiten, die klinische Studien und Produktentwicklungsprogramme beinhalten, die Verfügbarkeit von Finanzmitteln zur Unterstützung der fortgesetzten Forschungsarbeiten und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder Arzneimittel, das Vorhandensein von Patentschutz für die Entdeckungen und die Verfügbarkeit strategischer Allianzen sowie andere Faktoren, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von unseren Erwartungen abweichen könnten. Es kann nicht gewährleistet werden, dass die Entwicklung oder Herstellung von Dexpramipexol oder einer anderen Verbindung erfolgreich verläuft oder dass die Endergebnisse klinischer Studien die aufsichtsbehördlichen Zulassungen unterstützen, die zur Vermarktung der Produkte erforderlich sind. Knopp verpflichtet sich in keiner Weise zur öffentlichen Aktualisierung oder Überarbeitung zukunftsbezogener Aussagen infolge neuer Informationen, künftiger Ereignisse oder anderer Gründe.
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