EffRx Pharmaceuticals schließt exklusive Lizenzvereinbarung mit Diurnal für die Registrierung und Vermarktung von Efmody® in der Schweiz
(27.04.2022, Pharma-Zeitung.de) FREIENBACH, Schweiz - Copyright by Business Wire - EffRx Pharmaceuticals
EffRx Pharmaceuticals SA, ein kommerzielles Unternehmen, das Nischen- und Orphan-Medikamente in der Schweiz und in Europa vermarktet, gab heute bekannt, dass es vor kurzem eine exklusive Lizenzvereinbarung mit der Diurnal Group plc für die Registrierung und Vermarktung von Efmody® zur Behandlung der angeborenen Nebennierenhyperplasie (Congenital Adrenal Hyperplasia, CAH) in der Schweiz abgeschlossen hat. Gemäß der Vereinbarung hat EffRx die exklusiven Rechte zur Registrierung und Vermarktung von Efmody® in der Schweiz erhalten.
Efmody® ist ein Hydrocortisonpräparat mit veränderter Wirkstofffreisetzung, das speziell für die Behandlung von Patienten mit CAH entwickelt wurde, einer seltenen Erkrankung, die durch einen genetisch bedingten Mangel an Nebennierenenzymen verursacht wird. Nach unseren Schätzungen gibt es in der Schweiz etwa 450 Patienten, die an CAH leiden.
EffRx beabsichtigt, in der zweiten Jahreshälfte 2022 bei Swissmedic einen Zulassungsantrag zur Behandlung jugendlicher und erwachsener Patienten (ab 12 Jahren) mit der seltenen Erkrankung der kongenitalen Nebennierenhyperplasie (CAH) in der Schweiz einzureichen. Der MAA-Antrag bei Swissmedic für Efmody® wird auf dem europäischen Zulassungsdossier und veröffentlichten klinischen Studiendaten basieren, wobei EffRx mit einer potenziellen Markteinführung in der Schweiz im Jahr 2024 rechnet.
„Wir freuen uns sehr über die Unterzeichnung dieser zusätzlichen Vereinbarung mit Diurnal, die es uns ermöglicht, auf der Dynamik aufzubauen, die wir mit Alkindi® in der Schweiz nach der Zulassung durch Swissmedic im November 2021 erreicht haben. Wir sind überzeugt, dass das einzigartige Freisetzungsprofil von Efmody®, das den natürlichen Tag-Nacht-Cortisol-Rhythmus des Körpers nachahmt, einen echten Einfluss auf die Symptome von CAH-Patienten haben könnte. Wir teilen die Strategie von Diurnal, den ungedeckten medizinischen Bedarf bei Patienten mit Cortisolmangelerkrankungen zu decken, und freuen uns auf die Zusammenarbeit mit dem Diurnal-Team, um Efmody® für CAH-Patienten in der Schweiz verfügbar zu machen“, kommentierte Lorenzo Bosisio, Chief Executive Officer von EffRx.
Im Mai 2021 erhielt Efmody® die Marktzulassung in der Europäischen Union und wurde anschließend im September 2021 in Deutschland, Österreich und Großbritannien auf den Markt gebracht. „Wir freuen uns, unsere Beziehung zu EffRx zu vertiefen und den Vertrieb und die Vermarktung von Efmody® in der Schweiz zu übernehmen. Wir waren beeindruckt von den Fortschritten, die EffRx bei der behördlichen Zulassung und der Rückvergütung von Alkindi® gemacht hat, und freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit mit dem Unternehmen bei der Vorbereitung der Einreichung eines MAA-Antrags für Efmody® bei Swissmedic“, kommentierte Richard Bungay, Interim Chief Executive Officer von Diurnal.
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Über die angeborene Nebennierenhyperplasie
Die angeborene Nebennierenhyperplasie (Congenital Adrenal Hyperplasia, CAH) ist eine seltene Erkrankung, die durch einen Mangel an Nebennierenenzymen - am häufigsten an 21-Hydroxylase - verursacht wird. Dieses Enzym wird für die Produktion des Nebennierensteroidhormons Cortisol benötigt. Die Blockierung des Cortisol-Produktionsweges führt zu einer Überproduktion männlicher Steroidhormone (Androgene), die wiederum Vorstufen des Cortisols sind. Die Krankheit ist angeboren (von Geburt an vererbt) und betrifft beide Geschlechter. Der Cortisolmangel und die Überproduktion männlicher Sexualhormone können zu erhöhter Sterblichkeit, Unfruchtbarkeit und Problemen bei der sexuellen Entwicklung führen, einschließlich uneindeutiger Genitalien, verfrühter (frühzeitiger) sexueller Entwicklung und Kleinwuchs. Selbst wenn die Betroffenen behandelt werden, besteht die Gefahr, dass sie durch eine Nebennierenkrise sterben.
Für die Behandlung von CAH werden derzeit verschiedene generische Glukokortikoidpräparate (Steroide) verwendet, darunter Hydrocortison, Dexamethason, Prednisolon und Prednison in den USA, wobei es kein Standardbehandlungsschema gibt. Bei etwa zwei Dritteln der CAH-Patienten dürfte die Krankheit schlecht kontrolliert sein, was zu erhöhten Androgenspiegeln führt. In den USA sind schätzungsweise 16.000 Patienten von dieser Krankheit betroffen; im Rest der Welt sind es über 400.000.
Über Efmody® (Hydrocortison-Hartkapseln mit veränderter Wirkstofffreisetzung)
Efmody® ist ein Hydrocortisonpräparat, das speziell entwickelt wurde, um den Tag-Nacht-Rhythmus von Cortisol zu imitieren, wenn es in einem „Zahnputz“-Schema zweimal täglich verabreicht wird (zuletzt abends vor dem Zubettgehen und als erstes morgens nach dem Aufwachen), um den Androgenüberschuss und die chronische Müdigkeit bei Patienten mit Cortisolmangel zu regulieren. Die erste Indikation für Efmody® ist die kongenitale Nebennierenhyperplasie (CAH) bei Erwachsenen und Jugendlichen (Kindern über 12 Jahren). Efmody® wurde an 239 Probanden, darunter 138 CAH-Patienten, die an klinischen Studien in Europa und den USA teilgenommen hatten, eingehend untersucht.
Die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Efmody® durch die britische Arzneimittelbehörde MHRA und die Europäische Kommission basierte auf einer Phase-3-Studie, die an insgesamt 122 Patienten in 11 klinischen Einrichtungen, unter anderem in Großbritannien, durchgeführt wurde - die größte jemals abgeschlossene klinische Interventionsstudie bei CAH. Die Phase-3-Daten wurden von einer detaillierten Analyse von Daten aus einer offenen Sicherheits-Verlängerungsstudie für Patienten, die die Behandlung in der Phase-3-Studie abgeschlossen hatten, gestützt, in der die Auswirkungen der Behandlung mit Efmody® über einen längeren Zeitraum untersucht werden, wobei eine Reihe von Patienten in dieser Studie seit über fünf Jahren behandelt wird. Eine Zusammenfassung der Produkteigenschaften (SmPC) für das Vereinigte Königreich (Nordirland) ist hier zu finden.
Über EffRx Pharmaceuticals
EffRx Pharmaceuticals ist ein pharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf die späte Entwicklung und Vermarktung von verschreibungspflichtigen Medikamenten für Nischen- und Orphan-Indikationen konzentriert. Sein Geschäftsmodell basiert auf der Bereitstellung hochwertiger klinischer und kommerzieller Angebote für Ärzte, Kostenträger und Patienten.
EffRx sucht proaktiv nach Lizenznahmemöglichkeiten für Europa in therapeutischen Nischenbereichen, wobei sich das Unternehmen vor allem für seltene Erkrankungen interessiert, für die EffRx von der FDA eine Anerkennung als Arzneimittel für seltene Leiden (ODD für Orphan Drug Designation) erhalten hat. Die Kompetenz von EffRx bei der Markteinführung zeigt sich in der Entwicklung, Markteinführung und lukrativen Expansion von Binosto® auf einem hart umkämpften europäischen Markt. Unser führendes Produkt Binosto® zur Behandlung von Osteoporose wird in den USA sowie in ausgewählten europäischen und asiatischen Ländern vermarktet.
Über die Diurnal Group plc
Die Diurnal Group plc ist ein europäisches Spezialpharmaunternehmen mit Hauptsitz in Großbritannien, das sich der Entwicklung von Hormontherapeutika für die lebenslange Behandlung seltener und chronischer endokriner Erkrankungen widmet, darunter angeborene Nebennierenhyperplasie, Nebenniereninsuffizienz, Hypogonadismus und Hypothyreose. Die Kompetenzen und innovativen Forschungsaktivitäten des Unternehmens konzentrieren sich auf die zirkadianbasierte Endokrinologie, um so zu neuen Produktkandidaten im Bereich der seltenen und chronischen endokrinen Erkrankungen zu gelangen.
Weitere Informationen über Diurnal finden Sie auf www.diurnal.com
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20220426005646/de/
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