Erfolgreiche Studienergebnisse für „lichtscheue Schattenhüpfer“

(13.07.2010, Pharma-Zeitung.de) MELBOURNE, Australien - Copyright by Business Wire - Clinuvel

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Ein neues australisches Arzneimittel zeigt Schutzwirkung für Patienten mit einer seltenen erblich bedingten Störung, die eine Licht- und UV-Unverträglichkeit der Haut hervorruft und die Betroffenen bisher zu einem Leben im Schatten verurteilte.

Die heute bekannt gegebenen Ergebnisse einer Phase-III-Studie für das Arzneimittel SCENESSE®, die von dem in Melbourne ansässigen Unternehmen Clinuvel Pharmaceuticals durchgeführt wurde, zeigen, dass das Arzneimittel in der Lage ist, die schmerzhaften phototoxischen Reaktionen bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) zu reduzieren oder zu verhindern.

Die über 12 Monate in Europa und Australien durchgeführte Studie von SCENESSE® (Afamelanotid) ist die erste groß angelegte Studie eines Präventivmittels für Patienten mit EPP, eine seltene, schwere Erkrankung mit „Orphan“-Status. Clinuvel musste in Zusammenarbeit mit weltweiten EPP-Fachleuten zunächst eine neue Studienmethodik entwickeln, um SCENESSE® als Schutztherapie erfolgreich bewerten zu können.

EPP ist mit unerträglichen Schmerzen verbunden: Bereits bei normaler Licht- und Sonneneinstrahlung verbrennt die Haut der Patienten und es kommt zu Blasen- und Narbenbildung. Die Erkrankung ist unheilbar und die Patienten leiden ihr Leben lang daran. Demzufolge sind EPP-Patienten gezwungen, ihr Leben im Haus zu verbringen oder im Freien stets im Schatten zu bleiben, um jegliche Lichteinstrahlung zu vermeiden. Weltweit leiden schätzungsweise etwa 10.000 Menschen an EPP.

„Porphyrie ist eine sehr ernste Erkrankung, die mit großen Schmerzen für die Patienten verbunden ist, wenn ihre Haut selbst für kurze Zeit dem Licht ausgesetzt ist. Sie hat damit starke Auswirkungen auf die Lebensqualität“, so Dr. Gianfranco Biolcati, weltweit anerkannter Experte für diese Erkrankung und Leiter des Italienischen Porphyriezentrums des San Gallicano Dermatologie-Instituts - IFO - in Rom, wo 22 Patienten im Rahmen der Studie mit SCENESSE® behandelt wurden. „Bis jetzt gab es keine wirksame Therapie für EPP.“

Die Analyse der Ergebnisse der Clinuvel-Studie zeigte, dass die SCENESSE®-Therapie die durchschnittlichen täglichen Schmerzintensitätswerte, die bei EPP-Patienten im Vergleich zur Placebo-Gruppe auftraten, deutlich verringerte.

Weitere Ergebnisse legten den Schluss nahe, dass die Therapie mit SCENESSE® den Patienten eine höhere Lichteinstrahlung gestattete, so dass sie mehr Zeit im Freien verbringen konnten, was bisher bei EPP nicht möglich war. Und vor allem wurde SCENESSE® von allen Probanden gut vertragen und es wurden keine schwerwiegenden Sicherheitsprobleme ermittelt. Die vollständigen Studienergebnisse werden im Oktober auf dem 19. Kongress der Europäischen Vereinigung für Dermatologie und Venereologie in Göteborg (Schweden) präsentiert.

„Seit dem Beginn der Therapie mit SCENESSE® haben wir beobachtet, dass die EPP-Patienten ein erheblich normaleres Leben führen konnten, ohne die mit Sonneneinstrahlung verbundenen Schmerzen befürchten zu müssen. Für mich als Arzt bedeutet diese Erfahrung eine große Genugtuung und Belohnung“, erklärte Biolcati.

„Wir haben mathematisch nachgewiesen, was wir bereits aus Erfahrungsberichten unserer Kliniken gehört hatten: SCENESSE® hat ein großes Potenzial, den Patienten zu helfen, die aus medizinischen Gründen dringend vor UV-Strahlung und Licht geschützt werden müssen“, so Dr. Hank Agersborg, Chief Scientific Officer von Clinuvel. „Und was vielleicht noch wichtiger ist, wir haben erneut gesehen, dass das Arzneimittel für diese Patienten längerfristig sicher ist.“

Clinuvel-CEO Dr. Philippe Wolgen vermerkte, dass diese Ergebnisse für EPP-Patienten und das Gesamtprogramm des Unternehmens für SCENESSE® äußerst positiv seien:

„Wir sind zuversichtlich, dass wir angemessene Unterlagen für die aufsichtsbehördliche Prüfung vorlegen können. Der Vorstand und die Geschäftsleitung werden sich in den kommenden Wochen zusammensetzen, um den optimalen Zeitpunkt für die Antragstellung auszuarbeiten.“

„In den letzten viereinhalb Jahren hat dieses Team in seinem Arbeitsansatz und bei der Bearbeitung komplexer Fragen Sorgfalt und Umsicht bewiesen. Das Antragverfahren für Europa und die USA wird auf die gleiche Weise in Angriff genommen, um sicherzustellen, dass wir die Erfolgschancen für EPP-Patienten und unsere Investoren maximieren“, sagte Wolgen abschließend.

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Hinweis der Redaktion: Eine Mitteilung mit den vollständigen Studienergebnissen, einschließlich Angaben zur statistischen Signifikanz, finden Sie unter http://www.clinuvel.com

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