LFB gibt die Zulassung von CEVENFACTA® (Eptacog beta) in der Europäischen Union bekannt
(25.07.2022, Pharma-Zeitung.de) LES ULIS, Frankreich - Copyright by Business Wire - LFB
Dieser neue, rekombinante Gerinnungsfaktor VIIa ist für die Behandlung von Blutungsepisoden und zur Vorbeugung von Blutungen bei Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren) mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren indiziert, die sich einer Operation oder einem invasiven Verfahren unterziehen müssen.
Dies ist der erste neue Bypass-Wirkstoff, der seit über zwei Jahrzehnten in der Europäischen Union für die Behandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden bei Hämophilie-A- und -B-Patienten mit Inhibitoren zugelassen wurde.
Die Marktzulassung in der Europäischen Union folgt auf die FDA-Zulassung von SEVENFACT® (ein weiterer Markenname von Eptacog beta) in den Vereinigten Staaten im April 2020 für die Behandlung von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren.
Zusätzlich zu dieser Zulassung in den Vereinigten Staaten und in der Europäischen Union hat LFB am 2. Juni 2022 eine Marktzulassung für SEVENFACT® in Mexiko erhalten.
Die Zulassungsunterlagen wurden außerdem bei den britischen Behörden (MHRA) eingereicht und werden derzeit geprüft.
Wie LFB heute bekannt gab, hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA die Marktzulassung für CEVENFACTA® (Eptacog beta), dem ersten neuen Bypassing-Wirkstoff seit über 20 Jahren, am 15. Juli erteilt. CEVENFACTA® ist bei Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren) zur Behandlung von Blutungsepisoden und zur Vorbeugung von Blutungen bei Patienten, die sich einer Operation oder einem invasiven Eingriff unterziehen, in den folgenden Patientengruppen indiziert:
bei Patienten mit angeborener Hämophilie mit hochgradig reagierenden Inhibitoren der Gerinnungsfaktoren VIII oder IX (d. h. ≥5 Bethesda-Einheiten (BU))
bei Patienten mit kongenitaler Hämophilie mit niedrigen Inhibitortitern (BU <5), die jedoch voraussichtlich ein hohes anamnestisches Ansprechen auf die Verabreichung von Faktor VIII oder Faktor IX haben oder voraussichtlich refraktär gegenüber einer höheren Dosierung von FVIII oder FIX sind
Denis Delval, Chairman und Chief Executive Officer von LFB, erklärte: „Wir freuen uns sehr über die Zulassung von CEVENFACTA® durch die EMA, die eine neue Behandlungsoption für Hämophilie-Patienten mit Inhibitoren in der Europäischen Union darstellt. Diese Zulassung ist eine Bestätigung für unsere innovative LFB-Technologie und die Anerkennung des großen Engagements von LFB für die Patienten.“
Dr. Patrick Delavault, MD, Executive Vice President Scientific, Medical und Regulatory Affairs von LFB, kommentierte: „Wir müssen uns ständig vor Augen halten, was ein Blutungsereignis, und sei es nur eine einzige Blutung, für einen Hämophiliepatienten mit Hemmstoffen und für seine Familie bedeutet. Diese neuartige Behandlungsalternative stellt eine bedeutende Chance dar, das Leben der Patienten zu verbessern.“
LFB hat am 2. Juni die Zulassung für SEVENFACT® (Eptacog beta) in Mexiko zur Behandlung von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A oder B mit Hemmstoffen erhalten.
Über die PERSEPT-Studien:
Die Zulassung von CEVENFACTA® basierte auf den Daten der klinischen Studien der Phase III, PERSEPT 1 und PERSEPT 3.
Die multizentrische, randomisierte, offene Crossover-Studie PERSEPT 1 Phase III mit zwei anfänglichen Dosierungsschemata (75 µg/kg und 225 µg/kg) untersuchte 468 Blutungsepisoden aller Schweregrade (leicht, mittelschwer und schwer) bei 27 jugendlichen und erwachsenen Hämophilie-A- und -B-Patienten mit Inhibitoren (im Alter von 12 bis 54 Jahren). Beide Dosierungsschemata erreichten den primären Endpunkt mit 81 % bzw. 90 % kontrollierter Blutungen nach 12 Stunden bei der Dosis 75µg/kg bzw. 225µg/kg. Nach 24 Stunden blieb die hämostatische Wirksamkeit (sekundärer Endpunkt) bei 96,7 % der mit dem 75-µg/kg-Dosierungsschema behandelten Blutungsepisoden und bei 99,5 % der mit der 225-µg/kg-Dosis behandelten Redundanzblutungsepisoden erhalten, ohne dass eine alternative Therapie erforderlich war. Die mediane Zeit bis zum Erreichen der hämostatischen Wirksamkeit betrug 5,98 Stunden für das 75 µg/kg-Dosierungsschema und 3 Stunden für das 225 µg/kg-Dosierungsschema. Im Median waren 2 Injektionen erforderlich, um eine Blutungsepisode mit der 75 µg/kg-Dosierung zu behandeln, und im Median war nur 1 Injektion des 225 µg/kg-Dosierungsschemas erforderlich.
Die multizentrische, offene, einarmige Studie PERSEPT 3 Phase III untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von CEVENFACTA® bei Hämophilie-A- oder -B-Patienten mit Inhibitoren, bei denen ein elektiver chirurgischer oder anderer invasiver Eingriff geplant war. 12 Patienten wurden in die Studie aufgenommen, 6 mit kleineren und 6 mit größeren Eingriffen. Bei größeren chirurgischen/invasiven Eingriffen wurde die Behandlung mit einer anfänglichen Bolusdosis von 200 µg/kg unmittelbar vor Beginn des invasiven Eingriffs verabreicht. Bei einem kleineren elektiven chirurgischen Eingriff wurde unmittelbar vor Beginn des Eingriffs eine erste Bolusdosis von 75 µg/kg verabreicht. Insgesamt wurden 81,8 % der Verfahren 48 Stunden nach der letzten Verabreichung des Produkts als erfolgreich behandelt gemeldet.
In diesen beiden klinischen Studien wurden keine thromboembolischen Ereignisse gemeldet. Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAE) im Zusammenhang mit der Behandlung festgestellt.
Die Patienten sollten auf Anzeichen von Thrombose, Überempfindlichkeit und neutralisierenden Antikörpern überwacht werden. Die in den Studien am häufigsten gemeldeten unerwünschten Reaktionen waren Beschwerden oder Hämatome an der Infusionsstelle, postprozedurale Hämatome, infusionsbedingte Reaktionen, erhöhte Körpertemperatur, Schwindel und Kopfschmerzen.
Über LFB
LFB ist eine biopharmazeutische Gruppe, die Plasmaderivate und rekombinante Proteine zur Behandlung von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten entwickelt, herstellt und vermarktet. LFB wurde 1994 in Frankreich gegründet und ist heute eines der führenden europäischen Unternehmen, das Fachkräften des Gesundheitssektors aus Plasma gewonnene und rekombinante Arzneimittel bereitstellt, um Patienten in drei Hauptbereichen Behandlungsoptionen zu bieten: Immunologie, Hämostase und Intensivpflege.
LFB vermarktet derzeit 15 Produkte in mehr als 30 Ländern.
Nähere Informationen über LFB sind verfügbar unter www.groupe-lfb.com.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
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