Knopp Biosciences meldet Veröffentlichung der Ergebnisse der Phase-II-Studie zu Dexpramipexol bei Hypereosinophilie-Syndrom (HES) in Blood

(10.05.2018, Pharma-Zeitung.de) PITTSBURGH - Copyright by Business Wire - Knopp Biosciences LLC

Knopp Biosciences LLC gab heute die Veröffentlichung eines Berichts in der Fachzeitschrift Blood bekannt, dem zu entnehmen ist, dass eine Phase-II-Studie zu Dexpramipexol bei Hypereosinophilie-Syndrom (HES) die beiden primären Endpunkte erreicht hat.

Ein Team von Prüfärzten unter Leitung von Dr. Amy Klion vom National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), das zu den National Institutes of Health (NIH) gehört, hat die offene Studie zu Dexpramipexol als steroidsparendes Medikament bei Patienten mit HES durchgeführt. In früheren Studien war beobachtet worden, dass bei vorliegender amyotropher Lateralsklerose Dexpramipexol eine signifikante gezielte Reduzierung der Eosinophilen im peripheren Blut hervorruft.

An der Studie teilnahmeberechtigt waren Patienten mit HES auf einer Glukokortikoidtherapie, wenn sie zur Kontrolle der Symptome und Eosinophilen ≥10 mg Prednison oder ein Äquivalent benötigten. Vor Beginn der Studientherapie mussten sich die Patienten zur Bestimmung ihrer minimal wirksamen Glukokortikoid-Dosis (MED) einer standardisierten Glukokortikoid-Ausschleichung unterziehen. Patienten, bei denen die MED innerhalb des letzten Jahres bestimmt worden war, oder die zum Zeitpunkt der Rekrutierung für die Studie eine Eosinophilen-Anzahl von ≥ 1000/µL aufwiesen, konnten nach Ermessen des Hauptprüfarztes direkt mit der Dexpramipexol-Behandlung beginnen. Nach 12 Wochen der oralen Einnahme von Dexpramipexol (150 mg zweimal täglich) bei einer stabilen Glukokortikoid-Dosis wurde eine Glukokortikoid-Ausschleichung versucht und die MED bei Dexpramipexol-Behandlung (MEDD) wurde bestimmt.

In die Studie wurden 10 Patienten aufgenommen und die folgenden beiden primären Endpunkte wurden erreicht: 1) Prozentsatz der Patienten, die eine ≥ 50 % Reduzierung der MED erzielten und 2) Reduzierung des Glukokortikoid-Bedarfs bei allen Patienten. Insbesondere drei der vier Patienten, die auf die Behandlung angesprochen und den primären Endpunkt erreicht haben, zeigten vollständige hämatologische Remissionen (Eosinophilen-Anzahl gleich null oder beinahe null) und konnten Prednison vollständig absetzen. Diese Patienten zeigen weiterhin keine Symptome, weisen keine Eosinophilen auf und sind seit 13-32 Monaten frei von Steroiden bei fortgeführter Dexpramipexol-Behandlung.

Die Prüfärzte berichteten auch, dass drei der vier Patienten, die auf die Behandlung angesprochen und sich Biopsien unterzogen haben, einen vollständigen Rückgang der Eosinophilen in dem betroffenen Haut- oder gastrointestinalen Gewebebezirken aufwiesen. Es wurden in der Studie auch verzögerte und partielle hämatologische Remissionen beobachtet.

Dexpramipexol wurde gut vertragen und es gab keine unerwünschten Ereignisse, die zur Unterbrechung oder Absetzung des Mittels führten.

Der Artikel kam zu dem Schluss, dass „Dexpramipexol gut vertragen wird und einen Dosierungsplan aufweist, der für eine routinemäßige ambulante Behandlung geeignet ist. Es ist als neue orale Therapie für HES sehr vielversprechend.‟

Michael Bozik, M.D., President und CEO of Knopp Biosciences, sagte: „Die Veröffentlichung in Blood zeigt, dass Dexpramipexol eine Phase-3-Entwicklung für HES, eine seltene hämatologische Erkrankung mit beträchtlicher Morbidität und begrenzten Behandlungsoptionen, verdient. Wir sind sehr dankbar für unsere Zusammenarbeit mit Dr. Klion und ihren NIH-Kollegen und freuen uns auf die Einleitung der Phase-3-Studie später in diesem Jahr.‟

HES umfasst eine heterogene Gruppe von seltenen Erkrankungen, die sich durch eine periphere Eosinophilie und mit Eosinophilen in Verbindung stehende Endorganschäden auszeichnen. Die NIH-Studie hat Patienten mit der FIP1L1-PGDFRA-negativen Form der Erkrankung rekrutiert, die 85-90 % aller HES-Fälle ausmacht. Obwohl die Glukokortikoid-Therapie die Erstlinienbehandlung für Patienten mit FIP1L1-PGDFRA-negativem HES ist, entwickeln viele Patienten im Laufe der Zeit schwerwiegende Nebenwirkungen oder Resistenzen.

Die Phase-2-Studie wurde als Teil einer Vereinbarung zwischen Knopp Biosciences und NIAID durchgeführt und ist ein Beispiel für eine Zusammenarbeit zwischen der Industrie und staatlichen Stellen im Bereich der Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten.

Über KNOPP BIOSCIENCES LLC

Knopp Biosciences, mit Hauptgeschäftssitz in Pittsburgh, Pennsylvanien (USA), ist ein privat geführtes Unternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten für bahnbrechende Behandlungen für entzündliche und neurologische Erkrankungen mit einem hohen medizinischen Bedarf spezialisiert hat. Dexpramipexol, unser kleinmolekularer Wirkstoff im klinischen Stadium der Entwicklung, tritt in die Phase-3-Entwicklung für hypereosinophiles Syndrom und in die klinische Entwicklung der Phase 2 für eosinophiles Asthma ein. Unsere präklinische Plattform ist auf die Behandlung mit kleinen Wirkstoffmolekülen bei neonataler epileptischer Enzephalopathie ausgerichtet, eine verheerende Hirnerkrankung bei Säuglingen, die durch eine seltene Mutation des KCNQ2-Gens hervorgerufen wird. Bitte besuchen Sie knoppbio.com.

Diese Pressemitteilung enthält gewisse „zukunftsgerichtete Aussagen‟, einschließlich Aussagen bezüglich Zulassungsanträge und klinische Entwicklungsprogramme für Dexpramipexol. Alle zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den derzeitigen Erwartungen und Annahmen des Managements und bergen Risiken, Ungewissheiten und andere wichtige Faktoren, insbesondere einschließlich der inhärenten Unsicherheiten von klinischen Studien und Produktentwicklungsprogrammen, der Verfügbarkeit von Finanzmitteln zur fortgesetzten Unterstützung von Forschung und Studien, der Verfügbarkeit oder potentiellen Verfügbarkeit von alternativen Therapien oder Behandlungen, der Verfügbarkeit von Patentschutz für die Entdeckungen und strategischen Allianzen sowie weiteren Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von unseren Erwartung abweichen. Es kann keine Garantie dafür geben, dass Dexpramipexol erfolgreich entwickelt oder hergestellt wird, oder dass die abschließenden Ergebnisse der klinischen Studien zu einer Genehmigung der Zulassungsbehörden führen, die für die Vermarktung des Produktes erforderlich ist. Knopp verpflichtet sich nicht, wegen neuer Informationen, künftiger Ereignisse oder aus sonstigen Gründen solche zukunftsweisenden Aussagen zu aktualisieren oder zu revidieren.

Die Produkt-Pipeline von Knopp umfasst klinische Prüfarzneimittel, die noch nicht von der Arzneimittelbehörde U.S. Food and Drug Administration zugelassen worden sind. Diese klinischen Prüfarzneimittel befinden sich noch in klinischen Studien zum Nachweis ihrer Sicherheit und Wirksamkeit.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.


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