Die Europäische Arzneimittelagentur gibt positive Stellungnahme zu Orphan-Drug-Status für das Präparat von ERYTECH Pharma zur Behandlung der Sichelzellenanämie ab
(13.06.2012, Pharma-Zeitung.de) LYON, Frankreich - Copyright by Business Wire - ERYTECH Pharma
ERYTECH Pharma, ein auf die späte Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten, darunter Krebserkrankungen, spezialisiertes Biopharmaunternehmen, teilt mit, dass der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme mit Blick auf die Erteilung des Orphan-Drug-Status für das Prüfpräparat ENHOXY® von ERYTECH Pharma zur Behandlung der Sichelzellenkrankheit abgegeben hat.
ENHOXY® menschliche Erythrozyten, die Inosithexaphosphat einkapseln, verbessert die Fähigkeit roter Blutkörperchen, Sauerstoff zu transportieren, indem es ihre Sauerstoff-Hämoglobin-Affinität reduziert und sie in die Lage versetzt, mehr Sauerstoff abzugeben. Hypoxie, Sauerstoffmangel im Blut, geht mit der Entstehung von Sichelzellen und schweren Sichelzellenkrisen einher. Ein kompletter Blutaustausch unter Verwendung mehrerer Bluteinheiten ist oftmals erforderlich, um hypoxische Zustände rückgängig zu machen. ENHOXY® zielt auf die Reduzierung der Anzahl der benötigten Bluttransfusionen ab.
Der Orphan-Drug-Status ist die Voraussetzung für zehn Jahre Marktexklusivität nach der Marktzulassung in allen Mitgliedsstaaten der Europäischen Union sowie für ein effizientes Zulassungsverfahren und wesentlich niedrigere Gebühren.
„Ich freue mich sehr über die positive Stellungnahme. Der Orphan-Drug-Status ist ein wichtiger Schritt in der Entwicklung von ENHOXY®, ein Produkt, von dem Patienten, die an dieser einschränkenden Krankheit leiden, unserer Meinung nach erheblich profitieren können. Basierend auf überzeugenden vorklinischen Daten fahren wir jetzt die Produktion gemäß aktueller guter Herstellungspraktiken (current good manufacturing practices, cGMP) hoch, um für den Beginn klinischer Studien im nächsten Jahr bereit zu sein“, erklärt Dr. Yann Godfrin, Executive Vice President und Chief Scientific Officer.
„ENHOXY® ist ein gutes Beispiel für das Potenzial unserer auf roten Blutkörperchen basierenden Plattform, mit der wir einen erheblichen Nutzen für Patienten mit ungedecktem Bedarf in den Bereichen Onkologie und seltene Krankheiten erbringen möchten“, fügt Pierre-Olivier Goineau, CEO, hinzu und ergänzt: „Während wir uns auf den Ausbau des Onkologie-Geschäfts konzentrieren, stellen Indikationen wie die Sichelzellenkrankheit für ERYTECH eine bedeutende Möglichkeit zur Wertschöpfung durch Partnerschaften und Allianzen mit Therapie-Spezialisten dar.“
Über ERYTECH
ERYTECH Pharma SA ist ein auf die späte Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten, darunter Krebserkankungen, spezialisiertes französisches Biopharmaunternehmen. Die patentierte Kerntechnologie des Unternehmens basiert auf der Nutzung menschlicher roter Blutkörperchen zur Verbesserung der pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Eigenschaften therapeutischer Moleküle.
GRASPA®, der Hauptwirkstoff von ERYTECH, besitzt in Europa und den USA den Orphan-Drug-Status für die Behandlung akuter Lymphoblastenleukämie (ALL) und wird derzeit in einer klinischen Schlüsselstudie der Phase II/III in Europa untersucht. Anfängliche Umsätze aus Programmen für schnellen Zugang werden für 2012 erwartet und die erste regionale Vertriebs- und Marketing-Vereinbarung wurde mit Teva Pharmaceuticals unterzeichnet. ERYTECH hat eine aktuellen guten Herstellungspraktiken (current good manufacturing practices, cGMP) entsprechende Produktionsanlage eingerichtet, um der Nachfrage nach GRASPA®-Produkten in Europa gerecht zu werden.
Das Unternehmen erweitert den Einsatz seiner Technologie in der Onkologie auf akute myeloische Leukämie und solide Tumoren und außerhalb der Onkologie auf Enzymersatztherapie sowie immunologische und hämatologische Indikationen.
Über die Sichelzellenanämie
Die Sichelzellenanämie ist eine Erbkrankheit, die eine Aminosäuresubstitution auf der Hämoglobin-beta-Kette verursacht. Diese Symptomatik ist von abnormer Blutrheologie und Episoden schmerzhafter vasookklusiver Krisen gekennzeichnet.
Diese Störung ist heterogen, mit klinischen Manifestationen, darunter chronische Hämolyse, erhöhte Infektionsanfälligkeit und vasookklusive Krisen, die häufig eine medizinische Versorgung erfordern. Bei Patienten mit Sichelzellenanämie können besondere und in einigen Fällen lebensbedrohliche Komplikationen auftreten. Zudem kann es zu weitreichenden Organschädigungen kommen, die Lebensqualität und Lebenserwartung herabsetzen. In Europa leiden ca. 80.000 und in den USA ca. 100.000 Menschen an der Sichelzellenanämie.
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