Chugais bispezifischer Antikörper „Emicizumab” für Hämophilie A erreicht bei Phase-III-Studie primären Endpunkt
(22.12.2016, Pharma-Zeitung.de) TOKIO - Copyright by Business Wire - Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
- Emicizumab-Prophylaxe verringert erwiesenermaßen Blutungen bei Patienten mit Inhibitoren -
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO: 4519) hat heute bekannt gegeben, dass für die globale Phase-III-Studie HAVEN 1 der primäre Endpunkt erreicht wurde. Bei der Studie wurde bei zwölf oder mehr Jahre alten Patienten mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen Faktor VIII eine Prophylaxe mit Emicizumab (ACE910), einmal wöchentlich subkutan injiziert, untersucht. Bei den mit Emicizumab-Prophylaxe behandelten Patienten konnte im Vergleich zu Patienten, die keine prophylaktische Behandlung erhielten, eine statistisch signifikante Verminderung der Anzahl der Blutungen bestätigt werden. In der Studie wurden alle sekundären Endpunkte erreicht, unter anderem eine statistisch signifikante Verminderung der Anzahl der Blutungen während einer Behandlung mit Emicizumab-Prophylaxe. Dies zeigte sich bei einem Vergleich zwischen Patienten bei denjenigen, die vorher eine prophylaktische Behandlung mit einem Überbrückungs-Wirkstoff erhalten hatten. Die häufigsten Nebenwirkungen mit Emicizumab waren Reaktionen an der Injektionsstelle. Dies ist übereinstimmend mit früheren Studien.
„Das Ergebnis zeigt, dass Emicizumab für die Behandlung von Hämophilie A einen transformativen Fortschritt darstellen könnte”, sagte Tatsuro Kosaka, Präsident und COO von Chugai. „Wir sind bestrebt, Emicizumab weltweit so bald wie möglich als First-in-Class-Biologikum verfügbar zu machen, insbesondere für Patienten, die wenige Behandlungsoptionen haben.”
Wie bereits berichtet, kam es bei zwei Patienten zu thromboembolischen Ereignissen, und zwei entwickelten eine thrombotische Mikroangiopathie (TMA). Der gemeinsame Aspekt bei allen Fällen von thromboembolischen Ereignissen und TMAs ist, dass sie bei Patienten vorkamen, die eine Emicizumab-Prophylaxe sowie außerdem ein aktiviertes Prothrombinkomplex-Konzentrat zur Behandlung von Durchbruchblutungen erhielten. Bei keinem der thromboembolischen Ereignisse war eine Antikoagulationstherapie erforderlich, und ein Patient begann erneut mit der Einnahme von Emicizumab. Beide Fälle von TMAs konnten vollständig geklärt werden, und ein Patient begann erneut mit der Einnahme von Emicizumab.
Emicizumab ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper in der Prüfphase, der mit Chugais proprietären Technologien für Antikörper-Engineering entwickelt wurde. Das Medikament ist dafür konzipiert, die Faktoren IXa und X zu binden, und fördert die Interaktion zwischen den Faktoren IXa und X. Damit liefert Emicizumab die Kofaktorfunktion von Faktor VIII bei Menschen mit Hämophilie A, bei denen entweder keine oder eine eingeschränkte Koagulationsfunktion des Faktors Vlll vorliegt1,2). Im Jahr 2015 erhielt das Medikament von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für eine prophylaktische Behandlung von Patienten über zwölf oder älter mit Hämophilie mit Inhibitoren gegen den Faktor VIII die Bezeichnung „Breakthrough Therapy”.
HAVEN 1 ist die erste globale Phase-III-Studie im Rahmen des klinischen Entwicklungsprogramms für Emicizumab, für die Ergebnisse berichtet wurden. Daten aus dieser Studie werden bei einer bald stattfindenden medizinischen Konferenz präsentiert werden.
Über die Studie HAVEN 1 (NCT02622321)
Die Studie HAVEN 1 ist eine randomisierte, multizentrische Open-Label-Studie der Phase III, bei der die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik einer einmal wöchentlich subkutan injizierten Emicizumab-Prophylaxe untersucht wird. Für die Studie wurden 109 zwölf oder mehr Jahre alte Patienten mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen Faktor VIII angemeldet, die bereits mit episodischen oder prophylaktischen Überbrückungs-Wirkstoffen behandelt worden waren. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Anzahl der Blutungen während einer Behandlung mit Emicizumab-Prophylaxe (Arm A) gegenüber keiner Prophylaxe (Arm B). Zu den sekundären Endpunkten zählen Blutungsfrequenz, gemeinsame Blutungsfrequenz, spontane Blutungsfrequenz, angestrebte gemeinsame Blutungsfrequenz, gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) / Gesundheitszustand, Vergleich der Blutungsfrequenz zwischen Patienten bei denjenigen, die vorher ein Prophylaxeregime mit Überbrückungs-Wirkstoffen erhalten hatten, sowie Sicherheit.
Studiendesign
Bereits mit episodischen Überbrückungs-Wirkstoffen behandelte Patienten wurden im Verhältnis 2:1 in Arm A oder B randomisiert.Arm A: erhalten Emicizumab-Prophylaxe für wöchentlich einmalige subkutane InjektionArm B: erhalten die gleichen episodischen Überbrückungs-Wirkstoffe wie bei der vorherigen BehandlungBereits mit prophylaktischen Überbrückungs-Wirkstoffen behandelte Patienten wurden angemeldet für:Arm C: erhalten Emicizumab-Prophylaxe für einmal wöchentliche subkutane InjektionBereits mit episodischen Überbrückungs-Wirkstoffen behandelte Patienten, die vor dem Beginn der Teilnahme an HAVEN 1 an der nicht interventionellen Studie (BH29768) teilgenommen hatten und nicht für Arm A oder B angemeldet werden konnten, wurden angemeldet für:Arm D: erhalten Emicizumab-Prophylaxe für wöchentlich einmalige subkutane Injektion
Über den klinischen Entwicklungsstand von Emicizumab
Außer HAVEN 1 werden von Chugai, Roche und Genentech momentan zwei pivotale klinische Studien vorbereitet.
- Für Kinder, die weniger als zwölf Jahre alt sind, mit Inhibitoren gegen Faktor VIII (HAVEN 2)
- Für Menschen, die zwölf Jahre alt oder älter sind, ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII (HAVEN 3)
Über Chugai
Chugai Pharmaceutical ist eines von Japans marktführenden forschungsorientierten Pharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf biotechnologischen Produkten. Chugai mit Sitz in Tokio ist spezialisiert auf verschreibungspflichtige Pharmazeutika und ist im 1. Abschnitt der Tokioter Börse notiert. Als ein wichtiges Mitglied der Roche Group ist Chugai aktiv an Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in Japan und im Ausland beteiligt. Chugai arbeitet insbesondere an der Entwicklung innovativer Produkte, mit denen eventuell ein nicht gedeckter medizinischer Bedarf gedeckt werden kann, und konzentriert sich dabei vor allem auf den Bereich der Onkologie.In Japan arbeiten die Forschungseinrichtungen von Chugai in Gotemba und Kamakura an der Entwicklung neuer Arzneimittel, und Labore in Ukima führen Studien zur Entwicklung von Technologien für die industrielle Produktion durch. Im Übersee ist Chugai Pharmabody Research in Singapur an der Forschung mit Schwerpunkt auf der Herstellung neuer Antikörpermedikamente durch die Verwendung von Chugais proprietären innovativen Antikörper-Engineering-Technologien beteiligt. Chugai Pharma USA und Chugai Pharma Europe sind an Aktivitäten zur klinischen Entwicklung in den USA und Europa beteiligt.Der Konzernumsatz von Chugai 2015 betrug 498,8 Milliarden Yen, und das Betriebseinkommen betrug 90,7 Milliarden Yen (IFRS-Core-Basis).Weitere Informationen finden Sie im Internet unter http://www.chugai-pharm.co.jp/english.
Literatur
1) Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012; 18(10): 15702) Sampei, et al. PLoS ONE 2013; 8: e57479
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