Republik Irland bewilligt Kostenübernahme für KALYDECO™ (Ivacaftor), das erste Arzneimittel zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose bei Patienten mit einer bestimmten Genmutation (G551D)
(19.03.2013, Pharma-Zeitung.de) CAMBRIDGE, Massachusetts - Copyright by Business Wire - Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Pharmabereich des tesa Konzerns bündelt Kräfte
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass der staatliche Gesundheitsdienst Health Service Executive (HSE) der Republik Irland die Kosten für KALYDECO™ (Ivacaftor) übernehmen werde. KALYDECO™ (Ivacaftor) ist das erste Arzneimittel, das die zugrunde liegende Ursache der Mukoviszidose (cystische Fibrose, CF) bei Patienten im Alter von mindestens 6 Jahren behandelt, die mindestens ein Exemplar der G551D-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen aufweisen. Die Mukoviszidose ist eine seltene Erbkrankheit, die nicht geheilt werden kann. Ursache der Krankheit sind defekte oder fehlende CFTR-Proteine, die auf Mutationen im CFTR-Gen zurückzuführen sind. Bei Trägern der G551D-Mutation trägt Ivacaftor zur Normalisierung der Funktion des fehlerhaften CFTR-Proteins bei.
Die heutige Entscheidung schließt sich der Beurteilung des Arzneimittels durch das National Centre for Pharmacoecomomics (NCPE) an, worin der Nutzen von Ivacaftor anerkannt wird. Dieser umfasst eine signifikante Verbesserung der Lungenfunktion, Gewichtszunahme, Verbesserung der Lebensqualität und eine 55-prozentige Verringerung der Lungenexazerbationen bzw. Phasen der Verschlechterung der Lungensymptome, die häufig eine Antibiotikatherapie und einen Krankenhausaufenthalt erforderlich machen. Vertex ist bestrebt, Ivacaftor den berechtigten Patienten in Irland möglichst schnell zur Verfügung zu stellen.
„Wir freuen uns sehr, dass der HSE Ivacaftor den dafür in Frage kommenden Mukoviszidose-Patienten in Irland bereitstellt“, so Simon Bedson, General Manager von Vertex Europe. „Wir werden mit der Behörde bei der Umsetzung dieser Entscheidung zusammenarbeiten, damit sichergestellt ist, dass berechtigte Patienten Ivacaftor möglichst schnell erhalten können.”
Ivacaftor wurde im Rahmen eines gemeinsamen Projekts mit Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., der gemeinnützigen Wirkstofferforschungs- und Arzneimittelentwicklungstochtergesellschaft der Cystic Fibrosis Foundation, entdeckt.
Über Ivacaftor
Ivacaftor ist das erste Arzneimittel zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose bei Patienten mit G551D-Mutation im CFTR-Gen. Das als CFTR-Potentiator bekannte Ivacaftor ist ein oral verabreichtes Medikament, das zur Normalisierung der Funktion des CFTR-Proteins bei Erreichen der Zelloberfläche beitragen soll, um den Wassergehalt des Schleims zu erhöhen und seinen Abtransport aus den Luftwegen zu erleichtern. Im Januar 2012 erhielt Ivacaftor (150 mg, q12h) die Zulassung durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA, im Juli 2012 durch die Europäische Arzneimittelagentur und im November 2012 durch die kanadische Gesundheitsbehörde Health Canada für den Einsatz bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von mindestens 6 Jahren, die mindestens eine Kopie der G551D-Mutation im CFTR-Gen aufweisen.
Vertex besitzt die weltweiten Rechte zur Entwicklung und Vermarktung von Ivacaftor. Ein Zulassungsantrag wird zurzeit von der australischen Gesundheitsbehörde TGA (Therapeutic Goods Administration) geprüft.
Indikation und wichtige Sicherheitshinweise
Ivacaftor (150mg Tabletten) ist indiziert bei der Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose (CF) im Alter von mindestens 6 Jahren, die eine G551D-Mutation im CFTR-Gen aufweisen.
Ivacaftor ist nicht für den Gebrauch bei Mukoviszidose-Patienten mit anderen Mutationen im CFTR -Gen geeignet. Es ist nicht wirksam bei Mukoviszidose-Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation (F508del/F508del) im CFTR-Gen. Untersuchungen zur Wirksamkeit und Sicherheit von Ivacaftor bei Kindern unter 6 Jahren liegen nicht vor.
Über eine Erhöhung der Leberenzymwerte (Transaminasen, ALT und AST) wurde bei Patienten unter der Behandlung mit Ivacaftor berichtet. Die Bestimmung von ALT (GPT) und AST (GOT) wird daher vor Einleitung der Behandlung mit Ivacaftor, alle 3 Monate während des ersten Jahres der Behandlung und anschließend jährlich empfohlen. Patienten mit einem Anstieg der Transaminasen sollten bis zur Normalisierung der Werte engmaschig kontrolliert werden. Bei Patienten mit Anstieg der ALT- oder AST-Werte auf mehr als das Fünffache des oberen Normwerts sollte die Behandlung unterbrochen werden. Nach erfolgter Normalisierung der erhöhten Transaminasenwerte sollten die Vorteile und Risiken einer Wiederaufnahme der Ivacaftor-Verabreichung gegeneinander abgewogen werden. Eine mäßige Erhöhung der Transaminasen ist bei Patienten mit Mukoviszidose häufig zu beobachten. Insgesamt waren sowohl die Häufigkeit des Auftretens von Transaminasenerhöhungen als auch deren klinische Zeichen bei Patienten der Ivacaftor- und der Placebobehandlungsgruppen in den klinischen Studien ähnlich. In der Untergruppe der Patienten mit erhöhten Transaminasen in der Vorgeschichte wurde bei mit Ivacaftor behandelten Patienten häufiger über ALT- bzw. AST-Erhöhungen berichtet als bei Placebobehandlung.
Die gemeinsame Verabreichung von Ivacaftor mit Arzneimitteln, die eine starke Induktion der Aktivität des Enzyms CYP3A hervorrufen, beispielsweise die Antibiotika Rifampin und Rifabutin, Antiepileptika (Phenobarbital, Carbamazepin oder Phenytoin) und das Phytotherapeutikum Johanniskraut führen zu einer deutlichen Senkung der Exposition gegenüber Ivacaftor, die möglicherweise zu einer Verminderung der Wirksamkeit führt. Aus diesem Grund wird eine gemeinsame Verabreichung nicht empfohlen.
Bei gleichzeitiger Gabe von starken oder mittelstarken CYP3A-Inhibitoren ist eine Anpassung der Dosierung von Ivacaftor erforderlich. Weiterhin ist eine Ivacaftor-Dosisanpassung bei Patienten mit mittelschweren oder schweren Erkrankungen der Leber notwendig.
Ivacaftor kann schwerwiegende unerwünschte Reaktionen hervorrufen, darunter Bauchschmerzen und hohe Leberenzymwerte im Blut. Zu den häufigsten Nebenwirkungen der Ivacaftor-Behandlung zählten Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Luftwege (grippaler Infekt), einschließlich Halsschmerzen, Verstopfung von Nase oder Nasennebenhöhlen und Schnupfen, sowie Magen- (Bauch-) Schmerzen, Durchfall, Hautausschlag und Schwindel. Bei diesen handelt es sich nicht um alle potenziellen Nebenwirkungen von Ivacaftor. Eine Liste der unerwünschten Reaktionen findet sich in der vollständigen Fachinformation für jedes Land, in dem Ivacaftor zugelassen ist. Patienten sollten ihren Arzt über lästige oder anhaltende Nebenwirkungen informieren.
Die vollständigen US-Verschreibungsinformationen für KALYDECO finden Sie unter www.KALYDECO.com, die EU-Fachinformation für KALYDECO unter http://goo.gl/N3Tz4 und die kanadische KALYDECO-Produktmonografie unter www.vrtx.ca.
Über die Mukoviszidose
Die Mukoviszidose ist eine seltene, die Lebenserwartung senkende Erbkrankheit, von der weltweit rund 70.000 Menschen betroffen sind, darunter 30.000 Menschen in den USA, 35.000 in Europa, 4.000 in Kanada und fast 3.000 in Australien. Die mediane Lebenserwartung eines an Mukoviszidose leidenden Menschen liegt derzeit bei ca. 37 Jahren in den USA, ca. 40 Jahren in Europa und 48 Jahren in Kanada. Allerdings liegt das mediane Todesalter weiterhin bei Mitte 20.
Es sind mehr als 1.800 Mutationen im CFTR-Gen bekannt. Einige dieser Mutationen, die durch genetischen Test oder Genotypisierung festgestellt werden können, verursachen dadurch Mukoviszidose, dass funktionsunfähige oder zu wenige CFTR-Proteine an der Zelloberfläche generiert werden. Das Fehlen funktionstüchtiger CFTR-Proteine führt zu einem mangelhaften Salz- und Wasseraustausch in den Zellen einer Reihe von Organen, darunter auch die Lunge. Dies führt zur Ansammlung von krankhaft dickem, klebrigem Schleim, in dessen Folge chronische Lungeninfektionen mit fortschreitender Schädigung der Lunge auftreten können.
Langjährige Kooperation mit Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)
Vertex begann sein Forschungsprogramm über Mukoviszidose 1998 im Rahmen einer Zusammenarbeit mit CFFT, der gemeinnützigen Tochtergesellschaft der Cystic Fibrosis Foundation in den USA, die sich mit der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln befasst. Diese Zusammenarbeit wurde ausgeweitet, um die Erforschung und Entwicklung der CFTR-Modulatoren von Vertex beschleunigt voranzutreiben.
Über Vertex
Vertex schafft neue Möglichkeiten in der Medizin. Unser Team entdeckt, entwickelt und kommerzialisiert innovative Therapien, die Menschen mit schweren Krankheiten ein besseres Leben ermöglichen.
Die Wissenschaftler von Vertex und unsere Kooperationspartner arbeiten an neuen Arzneimitteln, um Hepatitis C, Mukoviszidose, rheumatoide Arthritis und andere lebensbedrohliche Krankheiten zu heilen oder zumindest erhebliche Behandlungsfortschritte zu erzielen.
Das Unternehmen wurde vor mehr als 20 Jahren in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts gegründet und unterhält nun laufende weltweite Forschungsprogramme und Niederlassungen in den USA, Großbritannien und Kanada. Derzeit beschäftigt Vertex mehr als 2.000 Mitarbeiter weltweit. In der Fachzeitschrift Science belegt Vertex seit drei Jahren in Folge einen Spitzenplatz auf der Rangliste der besten Arbeitgeber im Bereich der Biowissenschaften.
Hinweis zu zukunftsbezogenen Aussagen
Diese Pressemeldung enthält zukunftsbezogene Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995, unter anderem insbesondere (i) die Erwartung, dass die Kostenübernahme für Ivacaftor in Irland im zweiten Quartal 2013 beginnt, und (ii) die Aussagen von Simon Bedson im dritten Absatz dieser Pressemitteilung. Obwohl das Unternehmen die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsbezogenen Aussagen für zutreffend hält, können die tatsächlichen Ereignisse oder Ergebnisse aufgrund einer Reihe von Faktoren maßgeblich von den in diesen zukunftsbezogenen Aussagen zum Ausdruck gebrachten Erwartungen abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderen die Risiken, die im Jahresbericht und in den Quartalsberichten unter der Überschrift ‘Risk Factors’ aufgeführt sind, die Vertex bei der US-amerikanischen Börsenaufsicht SEC eingereicht hat und auf der Website des Unternehmens unter www.vrtx.com abrufbar sind. Vertex übernimmt keinerlei Verpflichtung, den Inhalt dieser Pressemitteilung aufgrund neuer Informationen zu aktualisieren.
(VRTX-GEN)
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