Vertex meldet Annahme des IND-Antrags für VX-880, eine neuartige Zelltherapie zur Behandlung von Typ-1-Diabetes mellitus (T1D), bei der FDA
(29.01.2021, Pharma-Zeitung.de) BOSTON - Copyright by Business Wire - Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Vertex will klinische Phase-1/2-Studie in der ersten Jahreshälfte 2021 einleiten -
- VX-880 ist die erste aus Stammzellen abgeleitete Therapie zur Prüfung vollständig differenzierter Pankreasinselzellen für die Behandlung von T1D -
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass dem IND-Antrag (Investigational New Drug, neues Prüfpräparat) für VX-880 bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) stattgegeben wurde. Damit kann das Unternehmen eine klinische Studie für VX-880 einleiten. Dabei handelt es sich um ein aus Stammzellen abgeleitetes Prüfpräparat mit vollständig differenzierten Pankreasinselzellen für eine T1D-Therapie. Vertex will noch in der ersten Jahreshälfte 2021 eine klinische Phase-1/2-Studie mit Patienten einleiten, die an T1D mit Hypoglykämie-Wahrnehmungsstörung und schwerer Hypoglykämie leiden.
„In diesem Jahr feiern wir den 100. Jahrestag der Entdeckung des Insulins. Darum freuen wir uns sehr, eine erste Zelltherapie vorzulegen, die potenziell bedeutsame Auswirkungen für Menschen mit T1D haben kann“, erklärte Dr. Bastiano Sanna, Executive Vice President und Chief of Cell and Genetic Therapies bei Vertex. „Wir freuen uns darauf, unser klinisches Programm zu starten und unseren einzigartigen Ansatz zum Austausch der Pankreasinselzellen zu prüfen, die bei Menschen mit Typ-1-Diabetes funktionsunfähig sind. Die zerstörten Zellen sollen durch unsere aus Stammzellen gewonnenen, vollständig differenzierten und Insulin produzierenden Pankreasinselzellen ersetzt werden.“
Über VX-880
VX-880, früher unter der Bezeichnung STx-02 bekannt, ist eine allogene, aus menschlichen Stammzellen abgeleitete Inselzellen-Prüftherapie, die im Hinblick auf ihre Eignung für Patienten mit T1D mit Hypoglykämie-Wahrnehmungsstörung und schwerer Hypoglykämie untersucht wird. VX-880 könnte potenziell die körpereigene Fähigkeit zur Regulierung des Blutzuckerspiegels wiederherstellen, indem die Pankreasinselzellen wieder funktionsfähig gemacht werden, einschließlich der Insulinproduktion.
Die klinische Studie zu VX-880 wird eine Infusion vollständig differenzierter, funktionsfähiger Inselzellen sowie die permanente Verabreichung einer gleichzeitigen immunsuppressiven Therapie beinhalten, um die Inselzellen gegen Immunabstoßung zu schützen.
Über die klinische Phase-1/2-Studie
Bei der klinischen Studie handelt es sich um eine einarmige offene Studie der Phase 1/2 mit Probanden, die an T1D mit beeinträchtigter hypoglykämischer Wahrnehmung und schwerer Hypoglykämie leiden. Sie wird als sequenzielle, mehrteilige klinische Studie konzipiert, um die Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Dosierungen von VX-880 zu prüfen. In die Studie werden etwa 17 Patienten aufgenommen.
Über Typ-1-Diabetes mellitus
T1D wird durch die autoimmune Zerstörung Insulin produzierender Inselzellen in der Bauchspeicheldrüse (Pankreas) verursacht, was zum Verlust der Insulinproduktion und zur Störung der Blutzuckerspiegelregulierung führt. Der Insulinmangel stört seinerseits die Verarbeitung von Nährstoffen im Körper, was hohe Blutzuckerwerte verursacht. Hohe Blutzuckerwerte können eine diabetische Ketoazidose verursachen und im Lauf der Zeit zu Komplikationen wie Nierenerkrankung oder -insuffizienz, Augenerkrankungen (einschließlich Sehverlust), Herzerkrankung, Schlaganfall, Nervenschädigung und sogar zum Tode führen. Aufgrund der Grenzen und Komplexitäten der Insulinzufuhrsysteme kann es schwierig sein, die Blutzuckerregulierung bei T1D-Patienten zu erreichen und aufrechtzuerhalten. Hypoglykämie ist ein kritischer limitierender Faktor im Glykämie-Management und schwere Hypoglykämie kann zu Bewusstlosigkeit, Koma oder Krampfanfällen führen, möglicherweise sogar mit tödlichem Verlauf.
Für die Behandlung von T1D gibt es derzeit nur begrenzte Optionen über die Insulingabe hinaus.
Über Vertex
Vertex ist ein weltweit tätiges Biotechnologie-Unternehmen, das in wissenschaftliche Innovation investiert, um bahnbrechende Arzneimittel für Patienten mit schweren Erkrankungen zu entwickeln. Das Unternehmen verfügt über mehrere zugelassene Arzneimittel zur Behandlung der eigentlichen Ursache von Mukoviszidose (Cystic Fibrosis, CF) - einer seltenen, lebensbedrohenden Erbkrankheit - und betreibt mehrere laufende klinische und Forschungsprogramme zu CF. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine robuste Pipeline von niedermolekularen Prüfpräparaten für andere schwere Krankheiten, bei denen das Unternehmen von seinen detaillierten Kenntnissen der kausalen Humanbiologie profitiert, darunter Schmerzen, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen. Zudem entwickelt Vertex eine rasant expandierende Pipeline an Gen- und Zelltherapien für Krankheiten wie etwa die Sichelzellkrankheit, Beta-Thalassämie, Duchenne-Muskeldystrophie und Typ-1-Diabetes mellitus.
Das 1989 in Cambridge (US-Bundesstaat Massachusetts) gegründete Unternehmen hat seinen weltweiten Hauptsitz jetzt im Bostoner Innovation District, und sein internationaler Hauptsitz befindet sich in London (Großbritannien). Vertex verfügt ferner über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsbüros in Nordamerika, Europa, Australien und Lateinamerika. Vertex wird immer wieder als einer der Top-Arbeitsplätze der Branche gewürdigt. Es behauptete in 11 aufeinander folgenden Jahren einen Platz auf der Liste der Top-Arbeitgeber der Fachzeitschrift Science und ist auf der von der Human Rights Campaign ausgegebenen Liste der besten Arbeitsplätze für LGBTQ-Gleichstellung vertreten. Aktuelle und nähere Informationen zum Unternehmen und zur Innovationsgeschichte von Vertex finden Sie unter www.vrtx.com. Folgen Sie uns auch auf Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube und Instagram.
Besonderer Hinweis in Bezug auf zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, darunter insbesondere auch Aussagen von Dr. Bastiano Sanna in dieser Pressemitteilung, Aussagen über die Entwicklung, Pläne und Erwartungen bezüglich unseres Pipeline-Programms für T1D, einschließlich unserer Pläne für die Einleitung einer klinischen Studie der Phase 1/2 für Menschen mit T1D und die erwartete Zeitplanung unserer klinischen Studien, Aussagen über die Patientenaufnahme und Dosierung, über potenzielle Ergebnisse klinischer Studien und erwartete Vorteile von VX-880 sowie unsere Pläne für weitere Aktualisierungen zu unserem T1D-Pipeline-Programm. Obwohl Vertex davon ausgeht, dass die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zutreffend sind, geben diese zukunftsgerichteten Aussagen lediglich die Auffassungen des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung wieder, und es gibt eine Reihe von Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ereignisse oder Ergebnisse maßgeblich von denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder stillschweigend geäußert werden. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderen die Möglichkeit, dass die FDA unserem IND-Antrag nicht stattgibt, dass die Daten aus einer begrenzten Anzahl von Patienten nicht indikativ für die endgültigen Ergebnisse der klinischen Studien sind, dass Daten aus den Entwicklungsprogrammen des Unternehmens aus Sicherheits-, Wirksamkeits- oder anderen Gründen die Registrierung oder Weiterentwicklung seiner Präparate möglicherweise nicht unterstützen, dass die COVID-19-Pandemie den Status oder Fortschritt unserer klinischen Studien beeinträchtigt sowie andere Risiken, die unter der Überschrift „Risk Factors“ (Risikofaktoren) im jüngsten Jahresbericht von Vertex und in den nachfolgenden Quartalsberichten aufgeführt sind, die bei der US-Börsenaufsicht (Securities and Exchange Commission) unter www.sec.gov eingereicht wurden und auf der Webseite des Unternehmens www.vrtx.com abrufbar sind. Leser sollten sich nicht über Gebühr auf derartige Aussagen verlassen. Vertex übernimmt keinerlei Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, wenn neue Informationen verfügbar werden.
(VRTX-GEN)
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