Vertex: NaV1.8-Inhibitor erreicht Phase 2 der klinischen Entwicklung
(27.04.2021, Pharma-Zeitung.de) BOSTON - Copyright by Business Wire - Vertex Pharmaceuticals Incorporated
– Proof-of-Concept-Studien für VX-548 bei akuten Schmerzen sollen in der zweiten Jahreshälfte beginnen –
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) wird die klinische Entwicklung des selektiven NaV1.8-Inhibitors VX-548 in die Phase 2 überführen und in klinischen Studien an Patienten evaluieren, die an viszeralen und nicht viszeralen Arten akuter Schmerzen leiden. Die Entscheidung für den Übergang in die Phase 2 wurde auf der Grundlage von positiven Phase-1-Ergebnissen der Evaluierung an gesunden Freiwilligen getroffen, darunter Daten zu Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK). In diesen Studien zeigte das Molekül ein günstiges Profil bei Dosierungen, die deutlich unter denen unserer früheren NaV1.8-Inhibitoren lagen.
NaV1.8 ist ein spannungsabhängiger Natriumkanal, der eine entscheidende Funktion bei der Schmerzsignalisierung im peripheren Nervensystem hat. NaV1.8 ist ein genetisch validiertes, neuartiges Target für die Behandlung von Schmerzen. Vertex hat bereits für mehrere Schmerzindikationen – akute Schmerzen, neuropathische Schmerzen und Schmerzen des Bewegungsapparats – den klinischen Wirksamkeitsnachweis mit einem niedermolekularen Prüfpräparat erbracht, das auf NaV1.8 abzielt.
Der Ansatz von Vertex besteht in der selektiven NaV1.8-Hemmung durch kleine Moleküle, um eine neue Klasse von Medikamenten mit dem Potenzial zu schaffen, akute Schmerzen ohne die Nachteile von Opioiden, wie deren Suchtpotenzial, wirksam zu lindern. VX-548 ist das jüngste Molekül aus dem Portfolio der NaV1.8-Inhibitoren von Vertex, das die klinische Entwicklungsphase erreicht.
„Vertex hat das Potenzial von NaV1.8-Inhibitoren bereits mit vielversprechenden Proof-of-Concept-Ergebnissen bei einer Vielzahl von Schmerzzuständen nachgewiesen“, so Dr. med. Carmen Bozic, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs und Chief Medical Officer bei Vertex. „Wir setzen hohe Erwartungen in VX-548, einen potenten NaV1.8-Inhibitor, und wir treiben die Proof-of-Concept-Studien der Phase 2 mit hoher Dringlichkeit voran. Diese Studien sind ein entscheidender nächster Schritt auf dem Weg zu unserem ultimativen Ziel, transformative Medikamente für die Schmerzbehandlung zu entwickeln.“
Über VX-548
VX-548 ist ein oraler, selektiver NaV1.8-Inhibitor, der die Phase-1-Studien abgeschlossen hat. In der zweiten Jahreshälfte 2021 wird VX-548 basierend auf einem günstigen pharmakokinetischen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofils in die Phase-2-Studien überführt.
Über die geplanten Phase-2-Studien für die Indikation akute Schmerzen
Die geplanten Phase-2-Studien sind randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studien zur Evaluierung mehrerer Dosen von VX-548 bei Patienten mit akuten Schmerzen nach einer Bunionektomie oder Bauchdeckenstraffung. Beide Studien werden auch einen Hydrocodon/Acetaminophen-Arm einschließen. Der primäre Endpunkt beider geplanter Studien ist die zeitgewichtete Summe der Schmerzintensitätsdifferenz während der ersten 48 Stunden der Behandlung (SPID48).
Über Vertex
Vertex ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das in wissenschaftliche Innovationen investiert, um transformative Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten zu entwickeln. Das Unternehmen verfügt über mehrere zugelassene Medikamente zur Behandlung der Ursache der Mukoviszidose – einer seltenen, lebensbedrohlichen genetischen Erkrankung – und unterhält mehrere laufende klinische Entwicklungs- und Forschungsprogramme in diesem Bereich. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine robuste Pipeline experimenteller, niedermolekularer Arzneimittel für andere schwere Krankheiten, bei denen das Unternehmen von seinen detaillierten Kenntnissen der kausalen Humanbiologie profitiert, darunter Schmerzen, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen. Zudem entwickelt Vertex eine rasant expandierende Pipeline an Zell- und Gentherapien für Krankheiten wie Sichelzellkrankheit, Beta-Thalassämie, Duchenne-Muskeldystrophie und Typ-1-Diabetes mellitus.
Das 1989 in Cambridge (US-Bundesstaat Massachusetts) gegründete Unternehmen unterhält seinen weltweiten Hauptsitz im Bostoner Innovation District, und der internationale Hauptsitz befindet sich in London. Vertex verfügt ferner über Forschungs- und Entwicklungsstandorte und Handelsbüros in Nordamerika, Europa, Australien und Lateinamerika. Vertex wird immer wieder als einer der branchenweit besten Arbeitgeber anerkannt und rangiert 11 Jahre in Folge auf der Liste „Top Employers“ der Publikation Science. Zudem wurde Vertex als bester Arbeitsplatz unter dem Aspekt der LGBTQ-Gleichberechtigung durch die Human Rights Campaign honoriert. Aktuelle Informationen zum Unternehmen und zur Innovationsgeschichte von Vertex sind erhältlich unter www.vrtx.com. Folgen Sie uns auf Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube und Instagram.
Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in der jeweils gültigen Fassung, insbesondere Aussagen von Dr. Carmen Bozic sowie Aussagen zu unseren Plänen, VX-548 in der zweiten Jahreshälfte 2021 in klinischen Phase-2-Studien zu prüfen, zu den möglichen Vorteilen von VX-548 und zu unseren Plänen, Erwartungen und dem voraussichtlichen Zeitrahmen für diese klinischen Studien. Obwohl Vertex davon ausgeht, dass die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zutreffend sind, geben diese zukunftsgerichteten Aussagen lediglich die Auffassungen des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung wieder, und es besteht eine Reihe von Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ereignisse oder Ergebnisse maßgeblich von denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit geäußert werden. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören u. a. die Möglichkeit, dass die Daten aus einer begrenzten Anzahl von Patienten nicht indikativ für die endgültigen Ergebnisse der klinischen Studien sind, dass Daten aus den Entwicklungsprogrammen des Unternehmens aus Sicherheits-, Wirksamkeits- oder anderen Gründen die Registrierung oder Weiterentwicklung seiner Präparate möglicherweise nicht unterstützen, dass die COVID-19-Pandemie den Status oder Fortschritt unserer klinischen Studien beeinträchtigt sowie andere Risiken, die unter der Überschrift „Risk Factors“ (Risikofaktoren) im jüngsten Jahresbericht von Vertex und in den nachfolgenden Quartalsberichten aufgeführt sind, die bei der US-Börsenaufsicht (Securities and Exchange Commission) unter www.sec.gov eingereicht wurden und auf der Webseite des Unternehmens www.vrtx.com abrufbar sind. Zukunftsgerichtete Aussagen und die vorgelegten wissenschaftlichen Daten sollten nicht als verlässliche Informationen bewertet werden. Vertex übernimmt keinerlei Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, wenn neuere Informationen vorliegen.
(VRTX-GEN)
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