Vertex gibt Erteilung des Fast-Track-Status durch die FDA und Start der klinischen Phase-1/2-Studie zu VX-880 bekannt – eine neuartige Zelltherapie zur Behandlung von Typ-1-Diabetes
(11.03.2021, Pharma-Zeitung.de) BOSTON - Copyright by Business Wire - Vertex Pharmaceuticals Incorporated
– VX-880 ist die erste aus Stammzellen abgeleitete Prüftherapie mit vollständig differenzierten, Insulin produzierenden Pankreas-Inselzellen zur Behandlung von Typ-1-Diabetes –
– VX-880 ist die erste und bisher einzige Pankreas-Inselzellen-Ersatztherapie, dem die FDA ein beschleunigtes Zulassungsverfahren (Fast Track) gewährt hat –
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelaufsichtsbehörde FDA (Food and Drug Administration) VX-880 den Fast-Track-Status für ein beschleunigtes Zulassungsverfahren erteilt hat. Zudem hat das Unternehmen eine klinische Studie zu VX-880 an Patienten mit Typ-1-Diabetes (T1D) mit schwerer Hypoglykämie und Hypoglykämie-Wahrnehmungsstörung eingeleitet.
„Dieses Programm beruht auf der wegweisenden Forschungsarbeit, die im Labor von Dr. Doug Melton begonnen, bei Semma Therapeutics fortgesetzt und vom Vertex-Team beschleunigt und in die klinische Phase überführt wurde“, so Bastiano Sanna, Ph.D., Executive Vice President und Chief of Cell and Genetic Therapies bei Vertex. „Unser Ansatz ist der bisher einzige, der vollständig differenzierte und funktionsfähige Insulin-sezernierende Pankreas-Inselzellen produziert. Wir sind sehr erfreut über die Fast-Track-Zulassung durch die FDA, die die Entwicklung von Wirkstoffen zur Behandlung schwerer Erkrankungen erleichtert und beschleunigt und einen dringenden medizinischen Bedarf deckt. Wir arbeiten weiterhin mit Hochdruck daran, den Patienten Zugang zu dieser innovativen Therapie zu verschaffen.“
„Der Übergang dieser Prüftherapie in die klinische Phase ist ein bedeutender Meilenstein für die weltweiten Forschungsanstrengungen auf dem Gebiet von T1D“, berichtet Camillo Ricordi, M.D., Professor für Chirurgie, Leiter des Diabetes Research Institute (DRI) sowie des Cell Transplant Center an der Miller School of Medicine der University of Miami und Vorsitzender des Lenkungsausschusses der klinischen Studie zu VX-880. „Die Erkenntnisse über die begrenzt verfügbaren, postmortal entnommenen Inselzellen-Transplantaten von Patienten, von denen einige eine mehrjährige Insulinunabhängigkeit erfahren hatten, liefern einen wichtigen Machbarkeitsbeleg für das Potenzial der Zelltherapie, die Lebensqualität von Patienten mit T1D nachhaltig zu verbessern.“
Die ersten klinischen Studienzentren des Health System der University of Miami, der University of Pennsylvania und des Massachusetts General Hospital sind für die Patientenanmeldung geöffnet. Weitere Zentren werden noch in diesem Jahr aktiviert. Nähere Informationen sind erhältlich unter clinicaltrials.gov.
Über VX-880
VX-880, früher unter der Bezeichnung STx-02 bekannt, ist eine allogene, aus menschlichen Stammzellen abgeleitete Inselzellen-Prüftherapie, die im Hinblick auf ihre Eignung für Patienten mit T1D mit Hypoglykämie-Wahrnehmungsstörung und schwerer Hypoglykämie untersucht wird. VX-880 könnte potenziell die körpereigene Fähigkeit zur Regulierung des Blutzuckerspiegels wiederherstellen, indem die Pankreasinselzellen wieder funktionsfähig gemacht werden, einschließlich der Insulinproduktion.
Die klinische Studie zu VX-880 wird eine Infusion vollständig differenzierter, funktionsfähiger Inselzellen sowie die permanente Verabreichung einer gleichzeitigen immunsuppressiven Therapie beinhalten, um die Inselzellen gegen Immunabstoßung zu schützen.
Über die klinische Phase-1/2-Studie
Bei der klinischen Studie handelt es sich um eine einarmige offene Studie der Phase 1/2 an Patienten, die an T1D mit Hypoglykämie-Wahrnehmungsstörung und schwerer Hypoglykämie leiden. Sie ist als sequenzielle, mehrteilige klinische Studie konzipiert, um die Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Dosierungen von VX-880 zu evaluieren. In die Studie werden etwa 17 Patienten aufgenommen.
Über Typ-1-Diabetes mellitus
T1D wird durch die autoimmune Zerstörung Insulin produzierender Inselzellen in der Bauchspeicheldrüse (Pankreas) verursacht, was zum Verlust der Insulinproduktion und zur Störung der Blutzuckerspiegelregulierung führt. Der Insulinmangel stört seinerseits die Verarbeitung von Nährstoffen im Körper, was hohe Blutzuckerwerte verursacht. Hohe Blutzuckerwerte können eine diabetische Ketoazidose verursachen und im Lauf der Zeit zu Komplikationen wie Nierenerkrankung oder -insuffizienz, Augenerkrankungen (einschließlich Sehverlust), Herzerkrankung, Schlaganfall, Nervenschädigung und sogar zum Tode führen.
Aufgrund der Grenzen und Komplexitäten der Insulinzufuhrsysteme kann es schwierig sein, die Blutzuckerregulierung bei T1D-Patienten zu erreichen und aufrechtzuerhalten. Hypoglykämie resultiert oft aus der Schwierigkeit, die verschiedenen Faktoren auszugleichen, die den Blutzuckerspiegel beeinflussen, darunter Insulin, Ernährung und Bewegung. Hypoglykämie ist ein kritischer limitierender Faktor der Glykämie-Steuerung, und schwere Hypoglykämie kann zu Bewusstlosigkeit, Koma oder Krampfanfällen führen, möglicherweise sogar mit tödlichem Verlauf. Mit der Zeit können Patienten mit T1D ein vermindertes Bewusstsein für Hypoglykämie entwickeln und die frühen Anzeichen eines hypoglykämischen Ereignisses nicht mehr wahrnehmen. Dies kann gefährlich sein und zu lebensbedrohlichen Ereignissen führen.
Außer Insulin bestehen derzeit nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten für T1D.
Über Vertex
Vertex ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das in wissenschaftliche Innovationen investiert, um transformative Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten zu entwickeln. Das Unternehmen verfügt über mehrere zugelassene Medikamente zur Behandlung der Ursache der Mukoviszidose – einer seltenen, lebensbedrohlichen genetischen Erkrankung – und unterhält mehrere laufende klinische Entwicklungs- und Forschungsprogramme in diesem Bereich. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine robuste Pipeline experimenteller, niedermolekularer Arzneimittel für andere schwere Krankheiten, bei denen das Unternehmen von seinen detaillierten Kenntnissen der kausalen Humanbiologie profitiert, darunter Schmerzen, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen. Zudem entwickelt Vertex eine rasant expandierende Pipeline an Zell- und Gentherapien für Krankheiten wie Sichelzellkrankheit, Beta-Thalassämie, Duchenne-Muskeldystrophie und Typ-1-Diabetes mellitus.
Das 1989 in Cambridge (US-Bundesstaat Massachusetts) gegründete Unternehmen unterhält seinen weltweiten Hauptsitz im Bostoner Innovation District, und der internationale Hauptsitz befindet sich in London. Vertex verfügt ferner über Forschungs- und Entwicklungsstandorte und Handelsbüros in Nordamerika, Europa, Australien und Lateinamerika. Vertex wird immer wieder als einer der branchenweit besten Arbeitgeber anerkannt und rangiert 11 Jahre in Folge auf der Liste „Top Employers“ der Publikation Science. Zudem wurde Vertex als bester Arbeitsplatz unter dem Aspekt der LGBTQ-Gleichberechtigung durch die Human Rights Campaign honoriert. Aktuelle Informationen zum Unternehmen und zur Innovationsgeschichte von Vertex sind erhältlich unter www.vrtx.com. Folgen Sie uns auf Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube und Instagram.
Hinweis zu zukunftsbezogenen Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, wie sie im Private Securities Litigation Reform Act von 1995 definiert sind, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Aussagen von Dr. Bastiano Sanna und Dr. Camillo Ricordi in dieser Pressemitteilung, Aussagen über die Entwicklung, Pläne und Erwartungen für unser T1D-Pipeline-Programm, einschließlich unserer klinischen Phase 1/2-Studie an Patienten mit T1D, Aussagen über die Patientenaufnahme, Dosierung und Aktivierung neuer Standorte, über potenzielle Ergebnisse klinischer Studien und erwartete Vorteile von VX-880 sowie unsere Pläne für weitere Aktualisierungen zu unserem T1D-Pipeline-Programm. Obwohl Vertex davon ausgeht, dass die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zutreffend sind, geben diese zukunftsgerichteten Aussagen lediglich die Auffassungen des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung wieder, und es gibt eine Reihe von Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ereignisse oder Ergebnisse maßgeblich von denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit geäußert werden. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören u. a. die Möglichkeit, dass die FDA unserem IND-Antrag nicht genehmigt, dass die Daten aus einer begrenzten Anzahl von Patienten nicht indikativ für die endgültigen Ergebnisse der klinischen Studien sind, dass Daten aus den Entwicklungsprogrammen des Unternehmens aus Sicherheits-, Wirksamkeits- oder anderen Gründen die Registrierung oder Weiterentwicklung seiner Präparate möglicherweise nicht unterstützen, dass die COVID-19-Pandemie den Status oder Fortschritt unserer klinischen Studie mit VX-880 beeinträchtigt sowie andere Risiken, die unter der Überschrift „Risk Factors“ (Risikofaktoren) im jüngsten Jahresbericht von Vertex und in den nachfolgenden Quartalsberichten aufgeführt sind, die bei der US-Börsenaufsicht (Securities and Exchange Commission) unter www.sec.gov eingereicht wurden und auf der Webseite des Unternehmens www.vrtx.com abrufbar sind. Zukunftsgerichtete Aussagen sollten nicht als verlässliche Informationen bewertet werden. Vertex übernimmt keinerlei Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, wenn neuere Informationen vorliegen.
(VRTX-GEN)
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